| 简介：
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Palsonify（Paltusotine），每天口服一次， 用于对手术疗效不佳和/或无法进行手术的成年肢端肥大症患者的一线治疗。
Palsonify（Paltusotine）是一种选择性靶向生长抑素受体2型（SST2）非肽激动剂，是第一种也是唯一一种每天一次的口服疗法，被批准用于治疗对手术反应不足和/或无法选择手术的肢端肥大症成年人。
肢端肥大症是一种慢性全身性疾病，其特征是生长激素(GH)和胰岛素样生长因子I(IGF-I)水平升高，几乎总是由生长激素垂体腺瘤（或生长激素瘤）引起。续暴露于高水平的GH和IGF-I会导致多种合并症，包括骨关节病、呼吸系统疾病以及与高血糖、胰岛素抵抗和脂质紊乱相关的代谢并发症。典型的症状涉及身体方面的变化，如面部特征变得粗糙、手部和脚部肿大、头痛、视野障碍、多汗、疲劳、性功能障碍以及感觉异常。
批准日期：2025年9月25日 公司；Crinetics Pharmaceuticals, Inc.
Palsonify（paltusotine）片剂，口服
美国首次批准：2025年
作用机制
与天然激素生长抑素类似，帕图索汀抑制生长激素（GH）和胰岛素样生长因子-1（IGF-1）的分泌。Paltusotine通过选择性激动生长抑素受体2（SSTR2）发挥其药理活性（>4000倍），对其他SST受体亚型几乎没有亲和力。Paltusotine通过人类SSTR2激活抑制环腺苷酸的积累，其平均药物（激动剂）浓度导致0.25nM的半最大反应（EC50）。
适应症
PALSONIFY是一种生长抑素受体激动剂，用于治疗
患有肢端肥大症的成年人，对手术和/或
手术不是一种选择。
剂量与用法
•每天口服一次，空腹（饭后至少6小时）用水，下一餐前至少1小时服用。
•推荐的初始剂量为40mg，每日一次。在开始治疗期间，根据耐受性，如果需要，PALSONIFY可以暂时减少到每天一次20mg。不良反应解决后，继续服用帕索尼40 mg，每日一次。
•2至4周后，根据IGF-1水平，每天滴定至60mg。
剂型和规格
片剂：20毫克，30毫克。
禁忌症
•无。
警告和注意事项
•胆石症及其并发症：定期监测。如果出现并发症
若出现胆石症，应停止服用帕索尼并适当治疗。
•高血糖和低血糖：监测血糖并调整抗糖尿病药物
根据需要进行治疗。
•心血管异常：可能出现心动过缓或传导异常。可能需要调整伴有心动过缓作用的药物的剂量。
•甲状腺功能异常：可能出现甲状腺功能减退。定期评估甲状腺功能。
•脂肪瘤和膳食脂肪吸收不良：可能出现新发性脂肪泻、大便变色、大便稀、腹部腹胀和体重减轻。如果报告这些症状再次出现或恶化，请评估潜在的胰腺外分泌功能不全。
•维生素B12缺乏症：在治疗期间监测维生素B12水平。
不良反应
最常见的不良反应（≥5%）是腹泻、腹痛、恶心、食欲下降、窦性心动过缓、高血糖、心悸和胃肠炎。
如需报告可疑的不良反应，请联系Crinetics Pharmaceuticals，股份有限公司，免费电话1-833-CRN-INFO或FDA a1-800-FDA-1088或www.FDA.gov/medwatch。
药物相互作用
•强效CYP3A4诱导剂：可能会减少仙人掌素的暴露。可能需要增加PALSONIFY的剂量。
•适度的CYP3A4诱导剂：可能会减少仙人掌素的暴露。可能需要增加PALSONIFY的剂量。
•质子泵抑制剂：可能会减少帕图索丁的暴露。可能需要增加PALSONIFY的剂量。
•环孢菌素：可能会减少环孢菌碱的暴露。可能需要调整环孢素的剂量。
包装供应/储存和处理
供货方式
PALSONIFY有两种规格：20毫克和30毫克。
PALSONIFY配置和NDC编号
剂型 片剂颜色/形状 印记 NDC 包装
20毫克 粉红色；双凸形 一侧为“PAL” 84015-920-60 瓶：60片
；“20”在另
一边
20毫克 黄色的；双凸形 一侧为“PAL” 84015-930-60 瓶：60片
；“30”在另
一边
储存和处理
•PALSONIFY片剂包装在儿童安全容器中；放置在儿童接触不到的地方。
•将片剂储存在20°C至25°C（68°F至77°F）的温度下[见USP受控室温]。允许15°C至30°C（59°F至86°F）的短途旅行。
• 在原始容器或USP等效的密闭容器中储存和分配。
请参阅随附PALSONIFY的完整处方信息：
https://crinetics.com/PALSONIFY_PI/
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