近日，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准IMCIVREE® (setmelanotide) 赛美拉诺肽扩大适应症，用于治疗获得性下丘脑肥胖症 (HO) 患者。

Imcivree（setmelanotide）已在美国和欧洲获批用于治疗2岁及以上患有综合征或单基因肥胖的成人和儿童患者，这些肥胖是由Bardet-Biedl综合征(BBS)或促阿片黑素皮质激素原 (POMC)、前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin 1型(PCSK1)或瘦素受体(LEPR)缺乏引起的。

获得性下丘脑性肥胖症（Acquired hypothalamic obesity）是一种罕见疾病，其特征是由于下丘脑损伤引起的体重加速且持续增加。下丘脑损伤可能导致α-促黑素细胞激素（α-MSH）生成减少和MC4R通路信号传导受损。MC4R通路负责调节能量平衡和体重。获得性下丘脑性肥胖症最常发生于颅咽管瘤、星形细胞瘤或其他下丘脑-垂体肿瘤的生长或治疗之后。其他损伤原因可能包括创伤性脑损伤、中风或炎症。由于MC4R通路受损，患者会出现体重加速且持续增加，通常伴有过度摄食和/或能量消耗减少。获得性下丘脑性肥胖症最早可在下丘脑损伤后六个月出现。

批准日期：2026年03月19日 公司：Rhythm Pharmaceuticals, Inc

Imcivree（赛美拉诺肽[setmelanotide]）皮下注射

美国首次批准：2020年

最近的重大变化

适应症和用法：03/2026

剂量和用法：03/2026

警告和注意事项：03/2026

作用机制

Setmelanotide是一种MC4受体激动剂，在黑皮质素3（MC3）和黑皮质素1（MC1）受体上的活性低20倍。大脑中的MC4受体参与调节饥饿、饱腹感和能量消耗。基于非临床证据，setmelanotide可能通过减少热量摄入和增加能量消耗，重新建立MC4受体途径活性，以减少食物摄入，促进减肥，这些患者是由于获得性HO、BBS或POMC、PCSK1或LEPR缺乏引起的，与MC4受体激活不足有关。MC1受体在黑素细胞上表达，该受体的激活导致黑色素的积累和皮肤色素沉着的增加，与紫外线无关[参见警告、注意事项和不良反应]。

适应症

IMCIVREE是一种黑皮质素4（MC4）受体激动剂，用于减轻成年人和老年儿童的超重并长期保持体重减轻。

•4岁及以上患有获得性下丘脑肥胖（HO）。

•2岁及以上患有Bardet-Biedl综合征（BBS）。

•2岁及以上患有促阿片黑皮质素（POMC）、前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/1型可辛（PCSK1）或瘦素受体（LEPR）缺乏症，经基因检测证实POMC、PCSK1或LEPR基因存在变异，这些变异被解释为致病性、可能致病性或意义不确定（VUS）。 

使用限制：

IMCIVREE不适用于治疗以下疾病的患者，因为IMCIVREE预计不会有效：

•因疑似POMC、PCSK1或LEPR缺陷导致的肥胖，POMC、PCVK1或LEPR变体被归类为良性或可能良性。

•其他类型的肥胖与获得性HO、BBS或POMC、PCSK1或LEPR缺乏无关，包括与其他遗传综合征和一般（多基因）肥胖相关的肥胖。

剂量与用法

•选择临床诊断为获得性HO或BBS的患者，或遗传确定或怀疑POMC、PCSK1或LEPR缺乏的患者进行治疗。

•皮下注射的推荐起始剂量：

o 成人和4岁及以上患有后天性HO的儿科患者每天服用0.5mg（0.05mL），持续2周。

o 12岁及以上患有BBS或POMC、PCSK1或LEPR缺乏症的成人和儿科患者每天服用2毫克（0.2毫升），持续2周。

o 6至12岁以下患有BBS或POMC、PCSK1或LEPR缺乏症的儿科患者每天服用1毫克（0.1毫升），持续2周。

o 2至6岁以下患有BBS或POMC、PCSK1或LEPR缺乏症的儿科患者每天服用0.5mg（0.05mL），持续2周。

•对于所有适应症，成人和6岁及以上儿童患者的推荐维持剂量为每日皮下注射3mg（0.3mL）。

•4岁至6岁的获得性HO儿科患者和2岁至6年以下的BBS或POMC、PCSK1或LEPR缺乏症儿科患者的推荐维持剂量由体重决定。 

•有关肾功能损害患者的推荐剂量，请参阅完整处方信息。

•有关滴定和给药建议，请参阅完整处方信息。

剂型和规格

注射：1mL多剂量瓶中的10mg/mL溶液

禁忌症

之前对setmelanotide或IMCIVREE中的任何赋形剂有严重过敏反应

警告和注意事项

•性唤起障碍：男性出现阴茎自发勃起，女性出现性不良反应。告知患者这些事件可能会发生，并指示勃起时间超过4小时的患者寻求紧急医疗救助。

•抑郁症和自杀意念：抑郁症和自杀念头已经发生。监测患者是否出现新发或恶化的抑郁症或自杀念头或行为。如果患者有自杀念头或行为，或出现具有临床意义的持续抑郁症状，请考虑停止IMCIVREE。

•超敏反应：已有严重超敏反应（如过敏反应）的报道。如有怀疑，建议患者立即就医并停止IMCIVREE。

•皮肤色素沉着过度、原有痣变暗和新黑色素细胞痣的发展：出现了全身性皮肤色素沉着增加、原有痣加深和新痣的发展。在开始治疗前和治疗期间定期进行全身皮肤检查，以监测已有的和新的色素性病变。

•获得性HO患者的急性肾上腺功能不全：监测患者急性肾上腺功能不足的体征。

•获得性HO和中枢性糖尿病患者的钠失衡：监测患者低钠血症和高钠血症的体征和症状。

不良反应

最常见的不良反应（至少1个适应症的发生率≥20%）包括皮肤色素沉着、注射部位反应、恶心、头痛、腹泻、腹痛、呕吐、抑郁和自发阴茎勃起。

如需报告疑似不良反应，请致电1-833-789-6337联系Rhythm Pharmaceuticals，或致电1-800-FDA-1088联系美国食品药品监督管理局，或访问www.FDA.gov/medwatch

特定人群中的使用

哺乳期：不建议母乳喂养。

包装供应/储存和处理

IMCIVREE注射液的供应方式如下：

•10mg/mL，澄清至微乳白色，无色至微黄色溶液，装于1mL多孔小瓶中

•1个多剂量小瓶包装：NDC 72829-010-01

将未开封的IMCIVREE小瓶储存在原罐头中2°C至8°C（36°F至46°F）的冰箱中。从冰箱中取出后，小瓶可以在从冷藏到室温（2°C至25°C[36°F至77°F]）的温度下保存长达30天，短暂停留可达30°C（86°F）。刺破（打开）小瓶后，30天后丢弃。IMCIVREE储存条件汇总见表19。将小瓶存放在原始纸箱中。 

IMCIVREE小瓶的推荐储存方式

储存条件                         未打开的小瓶           打开小瓶

2°C至8°C（36°F至46°F）       直到到期日             最多30天，或直至到期日

                                                       （以较早者为准）

2°C至25°C（36°F至77°F）      最多30天，或直至到期日 最多30天，或直至到期日

，允许偏移高达30°C（86°F）1    （以较早者为准）       （以较早者为准）

>30摄氏度（>86华氏度）           丢弃，不要使用          丢弃，不要使用

1如有必要，IMCIVREE可在室温（≤30°C[≤86°F]）下储存，然后恢复冷藏状态。

请参阅随附IMCIVREE的完整处方信息：[提示：本品供研发单位，不供个人]

https://rhythmtx.com/wp-content/uploads/2026/03/IMCIVREE-prescribing-information.pdf