近日，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Dojolvi(triheptanoin)作为热量和脂肪酸的来源，用于治疗患有分子证实的长链脂肪酸氧化障碍（LC-FAOD）的儿童和成人患者。
Dojolvi是一种高度纯化的药用级单碳中链甘油三酯，由甘油骨架上的三种7-碳脂肪酸组成，通过多步骤化学过程产生。它旨在为LC-FAOD患者提供中链奇数碳脂肪酸作为能量来源和代谢产物替代品。
LC-FAOD是一组罕见的、终身的、危及生命的遗传性疾病，身体无法将长链脂肪酸转化为能量。多若尔韦是一种高度纯化的合成7碳脂肪酸甘油三酯，专门为LC-FAOD患者提供中链奇数碳脂肪酸作为能量来源和代谢产物替代品。
批准日期：2020年6月30日 公司：Ultragenyx Pharmaceutical Inc
DOJOLVI（三庚酸[triheptanoin]）口服液,供口服使用
美国首次批准：2020年
最近的重大变化
剂量和用法：10/2023
作用机制
Dojolvi是一种中链甘油三酯，由三种奇链7-碳长脂肪酸（庚酸酯）组成，提供热量和脂肪酸来源，绕过长链FAOD酶缺乏，用于能量生产和替代。
适应症和用法
DOJOLVI是一种中链甘油三酯，被认为是热量和脂肪酸的来源，用于治疗分子证实的长链脂肪酸氧化障碍（LC-FAOD）的成人和儿童患者。
剂量和给药
在计算DOJOLVI剂量之前，通过确定每日热量摄入（DCI）来评估代谢需求。
对于接受另一种中链甘油三酯产品的患者，在第一剂DOJOLVI之前停止服用。
DOJOLVI的推荐每日目标剂量高达患者处方DCI总量的35%，分为至少四个剂量，并在用餐时间或与零食充分混合到半固体食品/液体或医用食品/配方奶粉中。
有关如何计算每剂量体积的说明，请参阅完整的处方信息；启动并滴定剂量以达到目标；并准备和管理DOJOLVI。
剂型和强度
口服液，100%w/w的三庚酸。
禁忌症
没有
警告和注意事项
喂食管功能异常：定期监测喂食管，以确保其正常功能和完整性。
胰腺功能不全患者的肠道吸收不良：胰腺酶低或缺失可能会减少DOJOLVI的吸收。胰腺功能不全患者应避免服用DOJOLVI。
不良反应
最常见的不良反应是（≥10%）：腹痛、腹泻、呕吐和恶心。
如需报告可疑的不良反应，请致电1-888-756-8657联系Ultragenyx Pharmaceutical股份有限公司，或致电1-800-FDA-1088或www.FDA.gov/medwatch联系FDA。
药物相互作用
胰腺脂肪酶抑制剂：避免联合给药，因为DOJOLVI可能会降低临床效果。
包装供应/储存和处理
DOJOLVI（三庚酸）口服液在玻璃瓶中供应如下：
500毫升瓶        NDC 69794-050-50
储存温度为20°至25°C（68°至77°F）；允许在15°至30°C（59°至86°F）的温度范围内偏移（见USP受控室温）。不要冻结。
DOJOLVI可以在开封后使用长达9个月，但不能超过瓶子上的有效期。
不要使用聚苯乙烯或聚氯乙烯（PVC）容器制成的材料进行剂量或储存[参见剂量和管理]。
请参阅随附的DOJOLVI完整处方信息：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=4cfeb8bd-143e-4dd7-bc34-b0bcda02460d#!