近日，美国FDA已经批准单克隆抗体疗法Veopoz（pozelimab-bbfg）治疗成人和1岁及以上患有CHAPLE病（也称为CD55缺陷型蛋白丢失性肠病）的患者。
Veopoz（Pozelimab-bbfg）是一种全人源单克隆抗体，旨在阻断补体因子C5的活性，预防由补体途径介导的疾病。pozelimab是一种IgG4抗体，具有针对野生型和变异型人类补体C5蛋白的高度结合亲和力。
CHAPLE是一种极为罕见且危及生命的遗传性免疫疾病，由补体系统的过度激活引起。在健康个体中，补体系统是一种破坏微生物的机制。然而，那些患有CHAPLE的人由于其CD55基因的突变而无法调节补体活性。如果没有适当的CD55调节，补体系统可能会攻击正常细胞，对上消化道的血液和淋巴管造成损伤，并导致循环蛋白的损失。
批准日期：2023年8月18日 公司：再生元
VEOPOZ（pozelimab-bbfg）注射液，静脉或皮下使用
美国首次批准：2023
警告：严重脑膜炎球菌感染，请参阅完整的处方信息以获得完整的盒装警告。使用补体抑制剂治疗的患者发生了危及生命和致命的脑膜炎球菌感染。如果不及早发现和治疗，脑膜炎球菌感染可能会迅速危及生命或致命。
在接种第一剂VEOPOZ前至少2周完成或更新脑膜炎球菌疫苗接种，除非死亡治疗的风险超过脑膜炎球菌感染的风险。遵循最新的社区实践咨询委员会（ACIP）建议，为接受补充抑制剂的患者接种球菌疫苗。
接受VEOPOZ治疗的患者，即使在接种疫苗后产生抗体，也会增加由脑膜炎奈瑟菌引起的侵袭性isease的风险。监测患者是否有脑膜炎球菌感染的早期迹象，若发现感染，立即进行评估。
作用机制
Pozelimab-bbfg是一种针对末端补体蛋白C5的人单克隆免疫球蛋白G4P（IgG4P）抗体，通过阻断C5进入C5a（过敏毒素）和C5b来抑制末端补体激活，从而阻断膜攻击复合物（C5b-C9，一种介导细胞裂解的结构）的形成。
适应症和用法
VEOPOZ是一种补体抑制剂，适用于治疗1岁及以上患有CD55缺陷蛋白丢失肾病（PLE）的成人和糖尿病患者，也称为CHAPLE病。
剂量和给药
在第一剂VEOPOZ之前，请参阅脑膜炎球菌疫苗的完整处方信息和预防建议。
推荐剂量：第1天（负荷剂量）：单次静脉注射30mg/kg稀释后输液。
第8天及其后（维持剂量）：从第8天开始，每周一次皮下注射10mg/kg。
o 如果在至少3周剂量后（即从第4周开始）出现不充分的临床反应，则维持剂量可增加至12mg/kg，每周一次。
o 最大维持剂量为800mg，每周一次。
有关制剂和管理的说明，请参阅完整的处方信息。
剂型和强度
注射剂：400mg/mL（200mg/mL），单剂量小瓶。
禁忌症
VEOPOZ禁忌用于未解决的脑膜炎奈瑟菌感染患者。
警告和注意事项
其他细菌感染：对正在接受严重包膜细菌感染治疗的患者中断VEOPOZ治疗，直到感染得到解决。
系统性超敏反应：如果出现心血管不稳定或呼吸系统综合征的迹象，中断输液并采取适当的支持措施。
免疫复合物的形成：其他补体抑制剂之间的转换导致药物浓度降低和可能的超敏反应。如果将补体抑制剂转换为VEOPOZ，请考虑这种可能性。
不良反应
最常见的不良反应（两名或两名以上患者）是：上呼吸道感染、骨折、荨麻疹和脱发。
要报告疑似不良反应，请联系Regeneronat 1-855-583-6769或美国食品药品监督管理局1-800-FDA-1088或www.fda.gov/medwatch。
药物相互作用
静脉注射免疫球蛋白：可能降低pozelimab的浓度；避免同时使用。如果不能避免同时使用，监测患者的临床症状和体征是否恶化。
包装供应/储存和处理
VEOPOZ（pozelimab-bbfg）注射液是一种透明至微乳白色、无色至淡黄色的溶液。它装在一个纸箱里，里面装着一个单剂量玻璃瓶：400mg/2mL（200mg/mL）（NDC 61755-014-01）。将VEOPOZ小瓶在2°C至8°C（36°F至46°F）的温度下冷藏，保存在原始纸箱中，以避光。不要冻结。不要摇晃。丢弃未使用的部分。

请参阅随附的Veopoz完整处方信息：
https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2023/761339s000lbl.pdf