Besremi（ropeginterferon alfa-2b-njft）是近30年来首个获得FDA批准的新原发性血小板增多症（ET）治疗药物

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Besremi（ropeginterferon alfa-2b-njft）用于治疗成人原发性血小板增多症（ET）。

Besremi（ropeginterferon alfa-2b-njft）罗培干扰素a-2b是一种长效干扰素疗法，旨在为ET提供持续的疾病管理。与目前主要控制血小板计数和症状的治疗相比，它提供了差异化的治疗选择，对基础疾病生物学的影响有限。利用新型单池化技术和延长的半衰期，BESREMi旨在靶向骨髓中的疾病驱动细胞，同时降低血小板计数升高和疾病负担。

原发性血小板增多症（Essential thrombocythemia，ET）是一种罕见的血液疾病，也是骨髓增生性肿瘤（MPN）的一种。其特征是骨髓过度产生血小板。ET患者更容易出现血栓、异常出血和脾脏肿大。ET通常是由基因突变引起，比如JAK2基因突变。

批准日期：2026年08月31日 公司：Pharma Essentia

Besremi（罗培干扰素α-2b[ropeginterferon alfa-2b-njft]）注射液，皮下注射

美国首次批准：2021年

警告：严重疾病的风险

请参阅完整的盒装警告的完整处方信息。

严重疾病的风险：干扰素α产品可能导致或加重致命或危及生命的神经精神、自身免疫、缺血性和感染性疾病。密切监测并停止治疗上述疾病持续严重或恶化的体征或症状。

最近的重大变化

原发性血小板增多症的适应症和用法：08/2026

剂量和用法：08/2026

剂量和用法：06/2026

警告和注意事项：08/2026

作用机制

干扰素α属于I型干扰素，通过与称为干扰素α受体（IFNAR）的跨膜受体结合，在骨髓中的真性红细胞增多症和原发性血小板增多症中表现出细胞效应。与IFNAR的结合通过激活激酶，特别是Janus激酶1（JAK1）和酪氨酸激酶2（TYK2）以及转录激活因子（STAT）蛋白，启动下游信号级联。STAT蛋白的核转位控制着不同的基因表达程序，并表现出各种细胞效应。干扰素α对真性红细胞增多症和原发性血小板增多症的治疗作用尚未完全阐明。

适应症与用途

BESREMi是一种干扰素α-2b，适用于：

•治疗成人原发性血小板增多症。

•成人真性红细胞增多症的治疗。

剂量与用法

原发性血小板增多症：

•BESREMi的推荐剂量为：皮下注射起始剂量为250 mcg，2周后，皮下注射剂量增加至350 mcg，4周后，每2周皮下注射维持剂量增加至500 mcg。在整个治疗过程中保持每2周一次的计划，除非为了安全或耐受性需要调整剂量。在之前剂量减少、恢复和缺乏血液学反应的情况下，考虑重新增加剂量。

真性红细胞增多症：

•BESREMi的推荐剂量为：每2周皮下注射100 mcg的起始剂量（如果接受羟基脲，则为50 mcg）。每2周增加50 mcg的剂量（最多500 mcg），直到血液学参数稳定。如果发生某些不良反应，中断或停止给药。在先前剂量减少、恢复和缺乏血液学反应的情况下，应考虑再次增加剂量。

剂型和规格

•注射：单剂量预充式注射器中的500 mcg/mL溶液

•注射：单剂量预充式笔式注射器中的500 mcg/0.5 mL溶液

禁忌症

BESREMi禁忌用于以下患者：

•存在或有严重精神疾病史，特别是严重抑郁症、自杀意念或自杀企图。

•对干扰素或BESREMi中的任何非活性成分过敏。

•肝损伤（Child-Pugh B或C）。

•有活动性严重或未经治疗的自身免疫性疾病病史或存在。

•免疫抑制移植受者。

警告与注意事项

•抑郁症和自杀：监测症状和治疗需求。

•内分泌毒性：如果发生无法通过药物治疗的内分泌疾病，请停止用药。

•心血管毒性：避免用于患有严重或不稳定心血管疾病的患者。更频繁地监测有心血管疾病病史的患者。

•血液学和出血性疾病：在基线时进行血液计数，在滴定期间每2周进行一次，在维持治疗期间至少每3-6个月进行一次。

•超敏反应：停止治疗并立即控制反应。

•胰腺炎：如果确诊胰腺炎，考虑停药。

•结肠炎：如果出现结肠炎的体征或症状，请停止治疗。 

•肺毒性：如果肺部浸润或肺功能受损，请停止治疗。

•眼科毒性：眼部毒性监测。及时评估眼部症状，如果出现新的或恶化的眼部疾病，应停止治疗。

•高脂血症：在BESREMi治疗前和治疗期间间歇性监测血清甘油三酯，并在升高时进行管理。

•肝毒性：在基线和治疗期间监测肝酶和肝功能。根据严重程度减少剂量或停药。

•肾毒性：监测基线和治疗期间的血清肌酐。如果出现严重肾功能损害，请停止用药。

•牙齿和牙周毒性：建议保持良好的口腔卫生和定期牙科检查。

•皮肤毒性：如果临床上有明显的皮肤毒性，考虑停止使用。

•驾驶和操作机械：如果患者出现头晕、嗜睡或幻觉，建议他们避免驾驶或使用机械。

•胚胎-胎儿毒性：可能对胎儿造成伤害。

不良反应

•原发性血小板增多症：超过20%的患者报告的最常见不良反应是转氨酶升高、贫血、发热、β2微球蛋白尿量增加、细菌感染、瘙痒和体重下降。

•真性红细胞增多症：超过40%的患者报告的最常见不良反应是流感样疾病、关节痛、疲劳、瘙痒、鼻咽炎和肌肉骨骼疼痛。

如需报告疑似不良反应，请致电1-800-999-2449联系PharmaEssentia，或致电1-800-FDA-1088联系美国食品药品监督管理局或WWW.FDA。政府/医疗观察。

药物相互作用

•监测服用CYP450底物且治疗指数较窄的患者的不良反应，以告知是否需要调整伴随药物的剂量。

•避免与骨髓抑制药物一起使用，并监测接受联合用药的患者是否存在过度骨髓抑制的影响。

•避免与麻醉剂、催眠药或镇静剂一起使用。监测接受联合用药的患者中枢神经系统毒性是否过高。

在特定人群中使用

•怀孕：可能对胎儿造成伤害。建议有生育潜力的女性注意对胎儿的潜在风险，并使用有效的避孕措施。

•哺乳期：不建议母乳喂养。

•肾功能损害：避免在eGFR<30 mL/min的患者中使用。

包装供应/储存和处置

供应方式

•预充式注射器–500 mcg/mL

BESREMi（ropeginterferon alfa-2b-njft）注射液是一种无菌、透明、无色至微黄色的溶液，用于单剂量预充注射器皮下给药。每个纸箱包含一个500 mcg/mL的预充式注射器，带有30号、½英寸的安全皮下注射针（NDC 73536-500-01）。

•BESREMi笔–500微克/0.5毫升

BESREMi Pen（ropeginterferon alfa-2b-njft）注射液是一种无菌、透明、无色至微黄色的溶液，用于单剂量预充式笔式注射器皮下给药。每个纸箱包含一个500 mcg/0.5 mL预充式笔式注射器，带有30号8毫米针头（NDC 73536-511-01）。

储存和处置

将原始纸箱存放在36°F至46°F（2°C至8°C）的冰箱中，以避光。不要冻结。

请参阅完整Besremi的处方信息；

https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=9583405d-53a0-49dc-88eb-5e6384ebabcb

--------------------------------------------------

The U.S. Food and Drug Administration has approved Besremi (ropeginterferon alfa-2b-njft) injection for the treatment of adults with essential thrombocythemia.

The recommended starting dosage of Besremi is 250 mcg by subcutaneous (under the skin) injection. The dosage should be increased to 350 mcg at 2 weeks and then to the maintenance dosage of 500 mcg at 4 weeks. The maintenance dose should be given every 2 weeks unless a dose modification is required due to tolerability.

PRINCIPAL DISPLAY PANEL - 500 MCG/ML CARTRIDGE CARTON

NDC 73536-511-01

BESREMi PenTM

(ropeginterferon alfa-2b-njft)

INJECTION

500 mcg/0.5 mL

For Subcutaneous Use

One Single-Dose Prefilled Pen Injector.

Discard unused portion.

Dials in 50 mcg increments and contains 500 mcg total.

CAUTION: Prefilled pen injector may contain more medication than your prescribed dose.

ATTENTION: Dispense the Enclosed Medication Guide to Each Patient.

Contains:

-One Single-Dose Prefilled Pen Injector

-Full Prescribing Information

-One Injection Needle

-Instructions for Use

-Medication Guide