近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Doptelet（avatrombopag）片，用于治疗一岁及以上患有持续性或慢性免疫性血小板减少症（ITP）且对先前疗法反应不足的儿科患者的血小板减少症。
Doptelet(Avatrombopag)马来酸阿伐曲泊帕片是一种口服血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)，其模拟TPO的生物学效应，刺激巨核细胞发育和成熟，从而增加血小板计数。TPO受体激动剂已被证实与慢性肝病或免疫性血小板减少症患者的血栓形成和血栓栓塞并发症有关。Doptelet Sprinkle是适用于1至6岁以下患者的核准剂型，而Doptelet片剂是适用于6岁及以上患者的核准剂型。
CIT是化疗的一种潜在的严重并发症，可导致血小板水平降低，导致化疗剂量减少、化疗剂量延迟或化疗方案改变。对于接受治愈目的化疗的癌症患者，由于血小板减少而改变化疗方案可能会损害他们的长期预后。在美国，每年大约有10%的癌症患者经历CIT，这可能需要化疗方案的修改。
批准日期：2025年07月25日 公司：Dova Pharmaceuticals
DOPTELET（阿法曲波帕[avatrombopag]）片剂，口服
美国首次批准：2018年
作用机制
Avatrombopag是一种口服生物可利用的小分子TPO受体激动剂，可刺激骨髓祖细胞中巨核细胞的增殖和分化，从而增加血小板的产生。Avatrombopag不会与TPO竞争与TPO受体的结合，并且与TPO对血小板生成具有相加作用。
适应症
Doptelet是一种血小板生成素受体激动剂，适用于治疗：
计划接受手术的慢性肝病成年患者的血小板减少症。
对先前治疗反应不足的慢性免疫性血小板减少症成年患者的血小板减少症。
剂量与用法
与食物一起服用小剂量。
慢性肝病：剂量基于手术前血小板计数，从手术前10至13天开始口服5天。血小板计数小于40×109/L时，剂量为60mg（3片），每日一次；对于血小板计数40至小于50×109/L的患者，剂量为40mg（2片），每日一次。
慢性免疫性血小板减少症：每日一次，每次20mg（1片）。调整剂量或给药频率，以保持血小板计数大于或等于50×109/L。每天不要超过40mg。
剂型和强度
片剂：20mg
禁忌症
没有。
警告和注意事项
血栓/血栓栓塞并发症：多PTELET是一种血小板生成素（TPO）受体激动剂，TPO受体激动剂与慢性肝病或慢性免疫性血小板减少症患者的血栓和血栓栓塞并发症有关。
监测血小板计数。监测血栓栓塞事件的体征和症状，并及时进行治疗。
不良反应
在慢性肝病患者中，最常见的不良反应（≥3%）是发热、腹痛、恶心、头痛、疲劳和外周水肿。
在慢性免疫性血小板减少症患者中，最常见的不良反应（≥10%）是头痛、疲劳、挫伤、鼻出血、上呼吸道感染、关节痛、牙龈出血、瘀点和鼻咽炎。
如需报告可疑的不良反应，请致电1-866-773-5274联系Sobi，股份有限公司，或致电1-800-FDA-1088或www.FDA.gov/medwatch联系FDA。
药物相互作用
中度或重度CYP2C9和CYP3A4双重诱导剂或抑制剂：建议慢性免疫性血小板减少症患者调整剂量。
在特定人群中使用
怀孕：可能对胎儿造成伤害。
哺乳期：建议不要母乳喂养。
包装供应/储存和处理
DOPTELET 20mg片剂为圆形、双凸、黄色薄膜包衣片剂，一侧刻有“AVA”，另一侧刻有“20”。
供货方式           纸箱NDC           吸塑卡NDC
一盒10片吸塑卡     NDC 71369-020-10  NDC 71369-020-11
一盒15片吸塑卡     NDC 71369-020-15  NDC 71369-020-16
纸箱两张吸塑卡，   NDC 71369-020-30  NDC 71369-020-16
每张15片（共30片）
储存温度为20°C至25°C（68°F至77°F），允许在15°C至30°C（59°F至86°F）的温度范围内进行短途旅行。将药片保存在原包装中。
请参阅随附DOPTELET的完整处方信息：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=e2d5960d-6c18-46cc-86bd-089222b09852