近日。美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Piasky（crovalimab-akkz，可伐利单抗），用以治疗年龄13岁及以上的发作性夜间血红蛋白尿症（PNH）的新型抗C5循环单克隆抗体克伐利单抗的生物制品。
靶向补体蛋白C5抑制剂可有效治疗该病症。Crovalimab是一种新型抗补体5(C5)循环单克隆抗体，可在血液循环中循环，通过每4周一次的低剂量皮下给药实现持续的补体抑制。
阵发性睡眠性血红蛋白尿（Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria， PNH）是一种罕见且危及生命的综合征，患者会突然出现血尿、贫血和血栓形成等症状。PNH患者体内的乳酸脱氢酶（LDH）水平明显高于正常值，LDH是溶血的标志，溶血时会增加血栓风险，这也是PNH患者死亡的主要原因。抑制补体C5是具有显著临床症状PNH患者的治疗标准。然而，持续完全抑制末端补体途径和补体C5的高血清浓度给药物开发带来了挑战，使得患者只能接受静脉注射治疗。
批准日期：2024年06月22日 公司：基因泰克
PIASKY（可伐利单抗[crovalimab-akkz]）注射液，静脉或皮下使用
美国首次批准：2024
警告：严重脑膜炎球菌感染
有关完整的盒装警告，请参阅完整的处方信息。
PIASKY增加了由脑膜炎奈瑟菌引起的严重和危及生命的感染的风险。
•在第一剂PIASKY前至少2周完成或更新脑膜炎球菌疫苗接种，除非延迟PIASKY的风险大于发展为严重感染的风险。遵守免疫实践咨询委员会（ACIP）关于接受补体抑制剂的患者接种脑膜炎球菌疫苗的最新建议。
•接受PIASKY治疗的患者患脑膜炎奈瑟菌引起的侵袭性疾病的风险增加，即使他们在接种疫苗后产生抗体。监测患者脑膜炎球菌感染的早期迹象，并立即评估是否怀疑感染。
PIASKY只能通过一个名为PIASKYREMS的受限程序使用。
作用机制
Crovalimab-akkz是一种单克隆抗体，以高亲和力特异性结合补体蛋白C5，抑制其切割成C5a和C5b，防止膜附着复合体（MAC）的形成。Crovalimab-akkz抑制PNH住院患者终末补体介导的血管内溶血。
适应症和用法
PIASKY是一种补体C5抑制剂，适用于13岁及以上患有阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）和体重至少40kg的成人和儿童患者。
剂量和给药
有关制剂、剂量和管理的说明，请参阅完整的处方信息。
首先通过静脉输注给予一个加载剂量，然后通过皮下注射给予4个额外的加载剂量。他们每4周皮下注射一次维持剂量。
对于从另一种补体抑制剂转为补体抑制剂的患者，应在下一次补体抑制剂给药时间之前给药第一剂PIASKY。请参阅完整的处方信息，了解从另一种C5抑制剂切换时的注意事项。根据患者的实际体重给药。
剂型和强度
注射剂：340mg/2mL（170mg/mL），单剂量小瓶。
禁忌症
•在未解决的严重脑膜炎奈瑟菌感染期间发病。
•对crovalimab或任何赋形剂严重过敏。
警告和注意事项
•III型超敏反应：监测患者从另一种C5抑制剂转换为PIASKY或从PIASKY-另一种C5-抑制剂，因为他们有发生与药物靶向药物复合物形成相关的III型超敏感反应的风险。
•其他感染：PIASKY会增加对严重感染的易感性，特别是由封装细菌引起的感染。
•输液和注射相关反应：监测这些反应，并根据需要启动医疗管理。
不良反应
最常见的药物不良反应（发生率≥10%）为输液相关反应、呼吸道感染、病毒感染和III型超敏反应。
在特定人群中使用
哺乳：不建议母乳喂养。
要报告疑似不良反应，请致电-888-835-2555联系基因泰克，或致电1-800-FDA-1088或www.FDA.gov/medwatch联系美国食品药品监督管理局。
包装供应/储存和处理
供应方式
PIASKY（crovalimab akkz）注射液是一种无菌、不含防腐剂、透明至乳白色、几乎无色至棕黄色的溶液。每个PIASKY纸箱包含一个340 mg/2mL（170mg/mL）
单剂量小瓶（NDC 50242-115-01）。
储存和处理
•在2°C至8°C（36°F至46°F）的温度下冷藏保存在外纸箱中，以避光。不要冻结。不要摇晃。
•从冰箱中取出后，未开封的小瓶可以在其外纸箱中在室温下保存不超过7天，最高可达30°C（86°F）。
•给药前，如有需要，可将未开封的PIASKY小瓶在室温下储存在冰箱外，然后返回冷藏室。总的综合制冷时间不应超过7天，温度不应超过30°C（86°F）。如果在室温下储存超过7天，则丢弃。
请参阅随附的Piasky完整处方信息：
https://www.gene.com/download/pdf/piasky_prescribing.pdf