部份中文阿帕达/西那达姆酶组合处方资料（仅供参考）
英文名：Apadamtase Alfa/Cinaxadamtase Alfa
商品名：Adzynma Intravenous
中文名：阿帕达/西那达姆酶组合静注用
生产商：武田药品
药品简介
2024年03月26日，日本厚生劳动省已批准Adzynma(apadamtase alfa/cinaxadamtase alfa) 用于治疗12岁及以上个体的先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）。
先天性血栓性血小板减少性紫癜（Congenital Thrombotic Thrombocytopenic Purpura，cTTP）是一种极其罕见的慢性凝血障碍，由 ADAMTS13酶缺乏引起。它与急性事件和衰弱性慢性症状或血栓性血小板减少性紫癜(TTP)表现相关，其中可能包括血小板减少症、微血管病性溶血性贫血、头痛和腹痛。如果不及时治疗，急性TTP事件的死亡率>90%。
アジンマ静注用1500
药效分类名称
转基因人ADAMTS13制剂
批准日期：2024年2月
商品名
ADZYNMA Intravenous 1500
一般的名称
アパダムターゼ　アルファ（遺伝子組換え）/シナキサダムターゼ　アルファ（遺伝子組換え）
（Apadamtase Alfa［Genetical Recombination］〔JAN］/Cinaxadamtase Alfa［Genetical Recombination］〔JAN〕）
本質
Apadamtase Alfa（转基因）、Cinaxadamtase Alfa（转基因）的混合物组成。淀粉酶α和肉桂酸淀粉酶α是基因重组人冯维莱品牌因子切割酶（具有凝血酶原1型基序的去整合素和金属蛋白酶第13号：ADAMTS13，EC3.4.24.87）及其类似物（Q23R），由CHO细胞产生。都是由1353个氨基酸残基构成的糖蛋白（分子量：约173000）。
使用注意事项
避免冻结，在2～8℃冷藏保存。不得已无法冷藏保存的情况下，避免冻结，在室温下在不超过使用期限的范围内最长可以保存6个月，但不要再放回冰箱。
为避免阳光直射，应放入外箱保存。
批准条件
制定医药品风险管理计划并妥善实施。由于国内的临床试验病例极其有限，因此在制造销售后，在收集到一定数量的病例相关数据之前，通过对所有病例实施使用成绩调查，在掌握本制剂使用患者的背景信息的同时，尽早收集与本制剂的安全性及有效性相关的数据，采取适当使用本制剂所需的措施。
药效药理
作用机制
ADAMTS13是锌金属蛋白酶，通过切断超高分子量VWF多聚体并设为小单位，抑制VWF与血小板的结合及其后续的微血栓的形成。本制剂是转基因ADAMTS13，通过本制剂补充ADAMTS13，恢复血浆中的ADAMTS13活性，可以抑制导致血小板减少症的微血管的血栓形成。
对先天性TTP模型的作用
在作为先天性TTP模型的基因重组VWF（rVWF）诱发性ADAMTS13敲除小鼠中，本制剂通过在rVWF给药前给药来抑制TTP样症状的发病，通过在rVWF给药后给药，显示出TTP样症状的改善倾向。
微血管血栓症的发病抑制效果及治疗效果
在先天性TTP模型rVWF诱发的ADAMTS13敲除小鼠中，本制剂通过在rVWF给药前给药而抑制微血管血栓症的发病，通过在rVWF给药后给药而使脑血管内发生的血栓或形成中的血栓消失。
内源性VWF多聚体的切断作用
在使用大鼠及食蟹猴的反复给药毒性试验中，在给药本制剂后发现内源性VWF多聚体被切断。
适应症
先天性血栓性血小板减少性紫癜
用法与用量
将本制剂用5mL的附加溶解液溶解，以2～4mL/min的速度缓慢地向静脉内注射。
在定期给药的情况下，通常对成人及12岁以上的儿童，隔周给药1次40国际单位/kg，但根据患者的状态，可以每周给药1次40国际单位/kg。
在急性恶化时给药时，通常对成人及12岁以上的儿童，第1天1次给药40国际单位/kg，第2天1次给药20国际单位/kg，第3天以后1天1次给药15国际单位/kg。
包装
静注用1500〔1小瓶〕
附加溶解液（日药典注射用水5mL）〔1小瓶〕
专用溶解器（药液用双刃针）〔1个〕

製造和銷售來源
武田药品工业株式会社
注：以上中文不够完整，使用者以原处方资料为准。
完整说明附件：
https://www.info.pmda.go.jp/go/pack/33995A0D1022_1_01/