近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准细胞疗法Omisirge（omidubicel-onlv）上市，用以降低因干细胞移植所发生的感染。这些患者为12岁及以上成人和儿童血癌患者，其计划进行骨髓清除性调节方案（如放疗或化疗）后接受脐带血移植治疗。
Omisirge以单次静脉内剂量给药，由来自脐带血的人类同种异体干细胞组成，这些干细胞与烟酰胺（维生素B3的一种形式）一起处理和培养。每种剂量都是针对特定患者的，包含来自同种异体预筛选供体的健康干细胞，这意味着它来自不同的个体，而不是使用患者自己的细胞。 
血癌（Blood cancers）是一种由血液中细胞不受控制的生长引起的癌症，破坏了血细胞执行其正常功能的能力。这种异常的细胞生长通常始于骨髓，骨髓由干细胞组成，这些干细胞在体内形成具有特定功能的不同类型的血细胞。血癌约占美国每年所有癌症病例的 10% 血癌可能是致命的，存活率因多种因素而异，包括诊断出的特定类型的血癌。这种类型的癌症还会对身体造成严重的破坏性影响，并导致疲劳、骨骼和关节疼痛、盗汗、感染、虚弱、体重减轻和发烧等症状。
干细胞移植（Stem cell transplantation）是血液癌症的常见治疗方法。它涉及将健康的干细胞植入体内，帮助恢复血细胞的正常产生和功能。健康干细胞的来源之一是脐带血。通常在接受这种移植之前，患者将接受一系列治疗，以清除他们自己的干细胞并为新干细胞做好准备。这个过程可能包括接受放疗或化疗等疗法，这些治疗可能会削弱个体的免疫系统，因而经常发生严重且潜在致命的感染。 
批准日期：2023年4月17日 公司：Gamida Cell
Omisirge（omidubicell-onlv）混悬液，静脉输液使用
美国首次批准：2023年
警告：
输液反应、移植物与宿主疾病、接合综合征和移植物衰竭请参阅完整的处方信息以获得完整的盒装警告。
•输液反应：输液反应可能是致命的。在输液过程中对患者进行监测，并停止严重反应。
已知对二甲基亚砜（DMSO）、葡聚糖40、庆大霉素、人血清白蛋白或牛材料过敏的患者禁用。
•移植物抗宿主病（GvHD）：GvHD可能是致命的。
给予免疫抑制治疗可以降低GvHD的风险。
•植入综合征：植入综合征可能是致命的。
及时使用皮质类固醇治疗植入综合征。
•移植物失败：移植物失败可能是致命的。监测患者造血功能恢复的实验室证据。
作用机制
OMSIRGE是一种烟酰胺（NAM）修饰的异基因造血祖细胞疗法，来源于作为异基因干细胞供体来源的脐带血。OMSIRGE是利用一种基于NAM的专有技术生产浓缩HPCs的。NAM技术克服了加速增殖、分化、细胞应激和信号通路的诱导，这些信号通路通常在HPCs从其自然环境中移除时被激活。在NAM存在下脐带血来源的HPCs的离体培养导致其干性的保存，快速中性粒细胞显示的骨髓归巢和保留的移植物能力在OMSIRGE的临床试验中观察到的移植和多谱系免疫重建。
适应症和用法
OMSIRGE是一种烟酰胺修饰的异基因造血祖细胞疗法，来源于脐带血，适用于12岁及以上患有血液系统恶性肿瘤的成人和儿童患者，这些患者计划在清髓调节后进行脐带血移植，以减少中性粒细胞恢复的时间和感染的发生率。
剂量和给药
仅供静脉注射使用。
请勿照射。
•不要使用白细胞消耗过滤器。
•收到后核实患者身份。在解冻之前不要打开金属盒。
•解冻前和输液前核实患者身份。
•解冻只能在使用前立即进行。
•在输液前约30至60分钟对患者进行药物治疗。
•必须首先给药CF（培养分数）袋，稀释结束后输注时间不得超过2小时。稀释结束后，NF（非培养）袋的输注时间不应超过1小时。
•OMISIRGE的给药应在具有造血干细胞移植专业知识的血液系统恶性肿瘤治疗经验的医生的监督下进行。
剂型和强度
OMSIRGE是一种用于静脉输注的细胞悬浮液。
单剂奥密西韦由以下成分组成
•培养组分（CF）：至少8.0×108个总活细胞，其中最低8.7%为CD34+细胞，最低9.2×107CD34+细胞；以及
•非培养组分（NF）：至少4.0×108个总活细胞，至少2.4×107个CD3+细胞。
禁忌症
已知对二甲基亚砜（DMSO）、葡聚糖40、庆大霉素、人血清白蛋白或牛物质的敏感性。
警告和注意事项
•供体来源的恶性肿瘤：终身监测继发性恶性肿瘤。如果在OMSIRGE治疗后发生继发性恶性疾病，请致电（844）477-7478联系Gamida Cell。
•严重感染的传播：密切监测患者是否有严重感染。
•罕见遗传病的传播：监测罕见遗传病患者。
不良反应
最常见的不良反应（发生率>20%）是感染、GvHD和输液反应。
要报告疑似不良反应，请联系Gamida Cellat（844）477-7478或美国食品药品监督管理局，电话1-800-FDA-1088或www.FDA.gov/medwatch。
在特定人群中使用
•妊娠：无动物或人类数据。只有当潜在的益处证明对胎儿的潜在风险是合理的时，才应在妊娠期间使用OMISIRGE。
包装供应/储存和处理
OMSIRGE（NDC 73441-800-04）装在两个船运集装箱中运输，一个是≤-150℃的液氮干蒸汽托运器，其中包含两个冷冻保存的细胞组分（CF NDC 73442-100-01和NF NDC 73441-200-01）和一个嵌合体测试样品，以及一个2-8℃的冷藏船运集装箱，含有两种输液溶液（CF NDC 73441-300-01的输液溶液和NF NDC 73442-400-01的输液液）。
OMSIRGE被运送到特定患者的移植中心。
冷冻保存的细胞级分
OMISIRGE由两种冷冻保存的细胞组分组成，一种是培养组分（CF），另一种是非培养组分分数（NF）分别装在单独的冷冻保存袋中，标记用于特定患者。每个冷冻保存袋都由相应的透明外包装袋保护，每个外包装袋中的冷冻保存袋单独包装在金属盒中。磁带盒在收到后不得打开。肉毒杆菌保存的OMSIRGE细胞级分在液氮的气相中，在液氮干蒸汽运输车中与处方信息（PI）和嵌合测试样品一起运输。
冷冻保存时，CF至少含有8.0×108个总活细胞于8.7%的CD34+细胞和至少9.2×107个CD34+细胞悬浮在20mL含有10%DMSO的冷冻保存溶液中。
有关实际细胞计数，请参阅CF的CoA。CoA附在可通过Gamida Cell Assist医院门户网站获得的RFI证书上。
冷冻保存后，CF呈白色，并在冷冻保存袋的底部冷冻。在特定部分解冻之前，不得打开砂锅。
在冷冻保存时，NF含有至少4×108个总活细胞，其中至少2.4×107个CD3+细胞悬浮在含有10%DMSO的10mL冷冻保存溶液中。
有关实际细胞计数，请参阅NF的CoA。
冷冻保存后，NF呈现红色，并在冷冻保存袋的底部冷冻。在特定部分解冻之前，不得打开砂锅。
•在解冻之前，不要打开金属盒。
•将患者身份与试剂盒和冷冻保存袋上的患者特定标识符相匹配
标签（通过暗盒窗口可见）。
•将冷冻在液氮气相（≤-150ºC）中的OMSIRGE储存在温度受控的环境中系统
•使用前立即解冻[参见剂量和用法]
•在设施内运输行李时，使用密闭容器
冷冻输液解决方案
用于稀释OMSIRGE CF和NF的输注溶液（IS）装在两个IS袋中，分别标记用于特定患者和稀释特定部分。用于稀释CF的IS含有约80mL，用于稀释NF的IS含有由6.8%葡聚糖40和8%HSA组成的约40mL IS。
输液解决方案与PI一起装在冷藏运输集装箱中运输。
•收到信息后，将患者身份与信息系统袋标签上的患者特定标识符进行匹配。
•将IS袋储存在2-8℃的冷藏库中，直到OMSIRGE CF和NF解冻。
请参阅完整的处方信息:
http://www.gamida-cell.com/wp-content/uploads/Omisirge-final-PI.pdf