近日，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Empaveli（pegcetacoplan）上市，用于治疗初治阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者，以及从接受C5抑制剂治疗转换为接受Empaveli治疗的PNH患者。
Empaveli是第一个也是唯一一个获得监管批准的C3靶向疗法，该药适用于：（1）先前没有接受过治疗的PNH成人患者；（2）先前接受过C5抑制剂Soliris（eculizumab）和Ultomiris（ravulizumab）的PNH成人患者。
阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种危及生命的罕见慢性血液疾病，由于补体激活失控导致红细胞的破坏，引发血管内和血管外溶血。目前，PNH的主要治疗方法是通过C5补体抑制剂来抑制C5蛋白。然而根据一项对接受C5抑制剂治疗的患者的回顾性研究，至少72%的患者血红蛋白持续较低，至少36%的患者每年需要一次或多次输血。
批准日期：2021年5月14日 公司：Apellis Pharmaceuticals，Inc.
EMPAVELI®（聚乙二醇吡咯烷酮 ［pegcetacoplan］）注射液，皮下注射
美国首次批准：2021年
警告：严重感染被包裹的细菌，有关完整的盒装警告，请参阅完整的处方信息。
EMPAVELI增加了由包封细菌引起的严重和危及生命的感染的风险，包括肺炎链球菌、脑膜炎奈瑟菌和B型流感嗜血杆菌。
•在第一剂EMPAVELI前至少2周完成或更新胶囊化细菌的疫苗接种，除非延迟EMPAVELI的风险超过发生严重感染的风险。遵循免疫实践咨询委员会（ACIP）的最新建议，为接受补体抑制剂的患者接种针对包囊细菌的疫苗。
•接受EMPAVELI治疗的患者感染由包囊细菌引起的侵袭性疾病的风险增加，即使他们在接种疫苗后产生抗体。监测患者的早期症状和严重感染的症状，并在怀疑感染时立即进行评估。EMPAVELI只能通过一个名为EMPAVELI REMS.。
最近的重大变化
适应症：7/2025
剂量和用法：7/2025
警告和注意事项：7/2025
作用机制
Pegctacoplan与补体蛋白C3及其激活片段C3b结合，从而调节C3的切割和补体激活下游效应器的产生。在PNH中，C3b调理促进了血管外溶血（EVH），而血管内溶血（IVH）由下游膜攻击复合物（MAC）介导。Pegctacoplan在补体级联中起近端作用，控制C3b介导的EVH和末端补体介导的IVH。在C3G和原发性IC-MPGN中，补体失调和过度激活导致C3片段在肾小球中沉积，这有助于C3G的发病机制，并被认为有助于IC-MPGN的发病机制。聚乙二醇普兰结合C3及其激活片段C3b，从而抑制C3激活，减少C3肾小球片段沉积，降低C5转化酶活性和随后的C5b-9组装。
适应症
EMPAVELI是一种补体抑制剂，适用于：
•用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）的成年患者。
•用于治疗12岁及以上患有C3肾小球病（C3G）或原发性免疫复合物膜增殖性肾小球肾炎（IC-MPGN）的成人和儿童患者，以减少蛋白尿。
剂量与用法
PNH。
建议剂量为1080mg，每周皮下注射两次。
C3G或初级IC-MPGN。
•成人推荐剂量为1080mg，每周皮下注射两次。
•儿科患者的推荐剂量取决于患者的体重。有关C3G或IC-MPGN患者的推荐剂量，请参阅完整的处方信息。
•EMPAVELI可以通过市售的泵与EMPAVELI注射器一起给药。
•有关准备和给药的说明，请参阅完整的处方信息。
剂型和强度
•注射：1080mg/20mL（54mg/mL）装于单剂量小瓶中。
禁忌症
EMPAVELI禁用：
•对聚乙二醇或任何刺激物过敏的患者。
•用于由胶囊化细菌引起的未解决严重感染的患者。
警告和注意事项
•由包囊细菌引起的严重感染。
•输液相关反应：监测患者的输液相关反应，并根据需要进行适当的医疗管理。
•干扰实验室测试：使用二氧化硅试剂抗凝板可能会导致人工延长活化部分凝血活酶时间（aPTT）。
不良反应
•PNH患者最常见的不良反应（发生率≥10%）是注射部位反应、感染、腹泻、腹痛、呼吸道感染、四肢疼痛、低钾血症、疲劳、病毒感染、咳嗽、关节痛、头晕、头痛、手足口病。
•C3G或原发性MPGN患者最常见的不良反应（发生率≥10%）是输液部位反应、发热、鼻咽炎、流感、咳嗽和恶心。
如需报告可疑的不良反应，请联系ApellisPharmaceutics，Inc.，电话1-833-866-3346或美国食品药品监督管理局，电话1-800-FDA-1088或www.FDA.gov/medwatch。
包装供应/储存和处理
供货方式
EMPAVELI注射液是一种透明、无色至微黄色的水溶液，用于皮下注射以1080mg/20mL（54mg/mL）溶液的形式供应，装在20mL单剂量瓶中。
EMPAVELI有20毫升单剂量小瓶，单独包装在纸箱中，纸箱以8个方便纸箱。NDC 73606-010-01。
储存和处理
将EMPAVELI小瓶冷藏在2°C至8°C（36°F至46°F）的原始纸箱中，以防止光线照射。请勿在纸箱上印有的有效期后使用。

请参阅随附EMPAVELI的完整处方信息：
https://pi.apellis.com/files/PI_Empaveli.pdf
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The FDA has approved the Empaveli Injector designed to enhance the self administration of pegcetacoplan (Empaveli), which is approved for the treatment of adult patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH).
PRINCIPAL DISPLAY PANEL - 1,080 MG/20 ML VIAL CARTON
NDC 73606-010-01
EMPAVELI®
(pegcetacoplan)
Injection
1,080 mg/20 mL
(54 mg/mL)
For Subcutaneous Infusion Only
Dispense the enclosed
Medication Guide to each patient.
One 20 mL Single-Dose Vial.
Discard unused portion.
Rx only
Apellis