部份中文Waylivra处方资料（仅供参考）
英文名：volanesorsen
商品名：Waylivra® 285mg
中文名：
生产商：Akcea Therapeutics
药品简介
Waylivra（volanesorsen）是欧盟批准的唯一一个用于FCS患者的治疗药物，也是全球首个获批的FCS治疗药物！
近日，新药Waylivra（volanesorsen）获欧盟委员会（EC）批准上市，作为家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成年患者控制饮食之外的辅助疗法，这些患者患有遗传性FCS，并且有高风险出现胰腺炎并发症，对饮食控制和甘油三酯降低治疗的反应不良。
FCS是由脂蛋白脂酶（LPL）功能受损引起的一种极其罕见、具有毁灭性的遗传性疾病，患病后可导致显著的日常影响和疾病负担，患者常常伴有焦虑、社交退缩、抑郁等心理障碍。FCS的特征为严重的高甘油三酯血症（＞880mg/dL），可并发不可预测且潜在致命的急性胰腺炎。此外，FCS患者面临的风险还有由永久性器官损伤而引起的慢性并发症，包括慢性胰腺炎和胰源性糖尿病。 
作用机理
Volanesorsen是一种反义寡核苷酸，旨在抑制apoC-III的形成，apoC-III是一种公认​​的蛋白质，可调节甘油三酸酯的代谢以及乳糜微粒和其他富含甘油三酸酯的脂蛋白的肝清除率。Volanesorsen与在489-508位碱基的3'非翻译区内的apoC-III信使核糖核酸（mRNA）的选择性结合导致mRNA降解。这种结合阻止了蛋白apoC-III的翻译，从而去除了甘油三酸酯清除的抑制剂，并通过LPL独立途径代谢。
适应症
Waylivra被认为是遗传确诊的家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）且胰腺炎高风险的成年患者的饮食辅助，其中对饮食和降低甘油三酸酯治疗的反应不足。
用法与用量
治疗应由具有FCS患者治疗经验的医师开始并在其监督下进行。在开始Waylivra之前，应排除或适当解决高甘油三酸酯血症的继发原因（例如，不受控制的糖尿病，甲状腺功能低下）。
推荐的起始剂量为285mg/1.5ml，每周一次皮下注射，持续3个月。3个月后，剂量频率应降至每2周285mg。
但是，如果血清甘油三酯降低<25％或每周使用285 mg Volanesorsen治疗3个月后血清甘油三酯低于22.6mmol/L，则应停止治疗。
在接受Volanesorsen治疗6个月后，如果由经验丰富的专家评估并在血小板计数在正常范围内的情况下，如果血清甘油三酸酯的减少反应不足，则应考虑将剂量频率增加至每周285mg。如果每周一次一次的较高剂量285 mg不能在9个月后显着降低甘油三酸酯，则应每2周重新将患者滴定至285 mg。
根据医学上确定的给药频率，应指导患者在一周的同一天注射。
如果在48小时内错过并注意服药剂量，应指导患者尽快服药。如果在48小时内未发现，则应跳过错过的剂量，并进行下一次计划的注射。
血小板监测和剂量调整
在开始治疗之前，应测量血小板计数。如果血小板计数低于140x109/L，则应在大约一周后再次进行测量。如果在第二次测量后血小板计数仍低于140x109/L，则不应启动Waylivra。
开始治疗后，应根据血小板水平至少每两周对患者进行一次血小板水平监测。
应根据表1的实验室值调整治疗和监测。
对于因严重血小板减少症而暂停或中止剂量的任何患者，应仔细考虑血小板计数≥100x109/L时恢复治疗的益处和风险。对于停药的患者，应在恢复治疗之前咨询血液科医生。
Waylivra监测和治疗建议
血小板计数（x109/L） 剂量（285毫克预填充注射器） 监控频率
普通（≥140）           起始剂量：每周一次，      每2周
                        3个月后：每2周一次  
100至139                   每2周                   每周
75至99               暂停治疗≥4周并在血小板       每周
                     水平≥100 x109/L后恢复治疗
50至74a              暂停治疗≥4周并在血小板      每2-3天
                     水平≥100 x109/L后恢复治疗
小于50a，b               停药推荐糖皮质激素        日常
a有关使用抗血小板药/NSAID/抗凝剂的建议。
b需要咨询血液科医生，以重新考虑可能对Volanesorsen进行进一步治疗的益处/风险
特殊人群
老年人口
老年患者无需调整起始剂量。65岁及以上患者的临床数据有限。
肾功能不全的患者
对于轻度至中度肾功能不全的患者，无需调整起始剂量。尚未确定严重肾功能不全患者的安全性和有效性，应密切观察这些患者。
肝功能不全患者
尚无肝功能不全患者研究该药物。药物产品不会在肝脏中通过细胞色素P450酶系统代谢，因此，肝功能不全患者不太可能需要调整剂量。
小儿
尚未确定这种药物在18岁以下儿童和青少年中的安全性和有效性。无可用数据。
给药方法
该药品仅供皮下使用。请勿肌内或静脉内给药。
每个预填充的注射器仅可单次使用。
服用前应目测检查Waylivra。溶液应透明无色至浅黄色。如果溶液浑浊或含有可见的颗粒物，则不得注入内含物，而应将药品退回药房。
由患者或护理人员进行的首次注射应在具有适当资格的医疗保健专业人员的指导下进行。应根据患者信息手册对患者和/或护理人员进行此药物产品的管理培训。
预填充注射器应在注射前达到室温。使用前，至少应将其从冷藏存储区（2°至8°C）中取出。不应使用其他加热方法。
保质期
3年
该药品可以从冷藏中取出，并在原始纸箱中于室温（低于30°C）下保存长达6周。在这六周的时间内，可以根据需要将其保存在冷藏温度和室温之间（最高30°C）。如果该药品第一次从冷藏存储库中取出后的6周内未使用，则必须立即丢弃。
特殊的储存注意事项
存放在冰箱（2°-8°C）中。
不要冻结。
存放在原始纸箱中，以避光。
容器的性质和内容
单剂量，I型玻璃预装注射器，带有硅化的氯丁基橡胶塞和带护罩的放样针，充满后可输送1.5毫升溶液。
一个预填充注射器的包装大小，或包含4个（4包1个）预填充注射器的复合包装。
单价：1x285mg 针笔： 28000欧元(注：不含其他费用)
完整说明资料附件：
https://www.medicines.org.uk/emc/product/10636/smpc
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Zugelassen ist Volanesorsen(Waylivra® 285mg Injektionslösung in einer Fertigspritze,Akcea Therapeutics) als unterstützende Behandlung neben einer Diät bei erwachsenen Patienten mit genetisch bestätigtem familiärem Chylomikronämie-Syndrom (FCS) und einem hohen Risiko für eine Pankreatitis, wenn das Ansprechen auf eine Diät und eine andere Triglycerid-senkende Therapie unzureichend waren.
FCS ist eine sehr seltene, autosomal-rezessiv vererbte Erkrankung.Die Prävalenz liegt schätzungsweise bei ein bis neun Betroffenen pro 1Million Einwohner.Mutationen betreffen dabei Gene, die für Proteine, die in die Lipolyse involviert sind, kodieren. Durch eine Funktionsstörung des Enzyms Lipoproteinlipase (LPL) kommt es zur Hypertriglyceridämie mit sehr hohen Werten von mehr als 10 mmol/l (880 mg/dl). Aufgrund der eingeschränkten LPL-Funktion können Patienten mit FCS schlecht Chylomikronen abbauen, die sich somit im Blutplasma anreichern. Chylomikronen sind Lipoproteine, die zu 90 Prozent aus Triglyceriden bestehen. Das FCS ist mit einem Risiko für eine akute und potenziell tödlich verlaufende Pankreatitis assoziiert.
Inhibitor der Triglycerid-Clearance wird beseitigt
Akcea Therapeutics Ireland Ltd.
Regus House, Harcourt Centre,
Harcourt Road,
Dublin 2
Ireland
Marketing authorisation number(s)
EU/1/19/1360/001
EU/1/19/1360/002
Date of first authorisation/renewal of the authorisation
Date of first authorisation: 03 May 2019
Date of revision of the text
Detailed information on this medicinal product is available on the website of the European Medicines Agency http://www.ema.europa.eu.