部份中文卡谷氨酸处方资料（仅供参考）
英文名：Carglumic acid
商品名：Carbaglu Tabl
中文名：卡谷氨酸片
生产商：Recordati GmbH
药品介绍
Carglumic acid由意大利Orphan Europe制药公司研发,商品名为Carbaglu,2003年1月24日及2010年3月18日先后被欧盟委员会和美国FDA批准上市,用于治疗儿童和成人肝脏N-乙酰谷氨酸合成酶(N-acetylglutamate synthetase,NAGS)缺乏所致急性高氨血症,该药物也可以作为NAGS缺乏所致慢性高氨血症的维持治疗药物。
作用机制
Carglumic acid是N-乙酰谷氨酸的结构类似物，N-乙酰谷氨酸是氨基甲酰磷酸合成酶（尿素循环的第一种酶）的天然活化剂。Carglumic acid 已在体外显示可激活肝脏氨基甲酰磷酸合成酶。尽管氨基甲酰磷酸合成酶对卡谷氨酸的亲和力低于对N-乙酰谷氨酸的亲和力，但在体内已显示卡谷酸可刺激氨基甲酰磷酸合成酶，并且在保护大鼠免受氨中毒方面比N-乙酰谷氨酸更有效。这可以通过以下观察来解释：
i) 线粒体膜对卡谷氨酸比对 N-乙酰谷氨酸更容易渗透
ii)Carglumic acid 比 N-乙酰谷氨酸更能抵抗胞质溶胶中存在的氨酰化酶的水解。
适应症
Carbaglu用于治疗
• N-乙酰谷氨酸合成酶原发性缺乏引起的高氨血症。
• 异戊酸血症引起的高氨血症。
• 甲基丙二酸血症引起的高氨血症。
• 丙酸血症引起的高氨血症。
用法与用量
Carbaglu治疗应在代谢紊乱治疗经验丰富的医生的监督下开始。
剂量：
• 对于N-乙酰谷氨酸合成酶缺乏症：
根据临床经验，治疗可早在生命的第一天就开始。
初始日剂量应为100mg/kg，必要时可增至250mg/kg。
然后应单独调整以维持正常的血浆氨水平。
从长远来看，只要达到足够的代谢控制，可能不需要根据体重增加剂量；日剂量范围为10mg/kg至100mg/kg。
甘草酸反应性试验
建议在开始任何长期治疗之前测试个人对卡谷酸的反应。作为例子
- 在昏迷的儿童中，从100至250mg/kg/天的剂量开始，并至少在每次给药前测量血浆氨浓度；它应该在开始Carbaglu后的几个小时内恢复正常。
- 在中度高氨血症患者中，给予100至200mg/kg/天的试验剂量，持续3天，蛋白质摄入量恒定，并重复测定血浆氨浓度（餐前和餐后 1 小时）；调整剂量以维持正常的血浆氨水平。
• 对于异戊酸血症、甲基丙二酸血症和丙酸血症：
治疗应从有机酸血症患者的高氨血症开始。初始日剂量应为100mg/kg，必要时可增至250mg/kg。
然后应单独调整以维持正常的血浆氨水平。
给药方法：
该药仅供口服使用（摄入或通过鼻胃管使用注射器，如有必要）。
根据药代动力学数据和临床经验，建议将每日总剂量分为两到四剂，分别在饭前或喂食前给药。将药片分成两半可以进行大部分所需的剂量调整。有时，使用四分之一片剂也可能有助于调整医生规定的剂量。
片剂必须分散在至少5-10毫升水中并立即摄入或通过鼻胃管快速推入注射器给药。
悬浮液有微酸的味道。
禁忌症
对活性物质或任何赋形剂过敏。
在使用卡谷酸期间禁止母乳喂养。
保质期
36 个月
首次打开药片容器后：3个月
存放的特殊注意事项
储存在冰箱中（2°C-8°C）
首次打开药片容器后：
不要冷藏。
不要在 30°C以上储存。
保持容器密闭，以防受潮。
容器的性质和内容
5片、15片或60片高密度聚乙烯片剂容器，由带有干燥剂单元的防儿童聚丙烯盖封闭。
请参阅随附的Carbaglu完整处方信息：
https://www.medicines.org.uk/emc/medicine/20794
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Carbaglu 200mg Tabl. z.Herst.e.Susp.z.Einn.
Recordati Rare Diseases Germany GmbH
Wirksame Bestandteile und Inhaltsstoffe
Carglumsäure                       200mg
Cellulose, mikrokristallin         Hilfstoff
Croscarmellose, Natriumsalz        Hilfstoff
Hypromellose                       Hilfstoff
Natrium dodecylsulfat              Hilfstoff
Natrium stearylfumarat             Hilfstoff
Silicium dioxid, hochdispers       Hilfstoff
Produktinformation zu Carbaglu 200mg Tabl. z.Herst.e.Susp.z.Einn. ***
Indikation
Das Arzneimittel kann dazu beitragen, übermäßige Ammoniakwerte im Plasma (erhöhte Ammoniakkonzentration im Blut) zu beseitigen. Ammoniak ist besonders toxisch für das Gehirn und führt in schweren Fällen zu einer Bewußtseinsverminderung und zum Koma.
Hyperammonämie kann zurückzuführen sein auf
den Mangel eines speziellen Leberenzyms, N-Acetylglutamatsynthase. Patienten, die unter dieser seltenen Erkrankung leiden, sind nicht in der Lage, Stickstoffabbaustoffe zu eliminieren, die sich anreichern, wenn Proteine aufgenommen werden.
Diese Erkrankung bleibt lebenslang bestehen, deshalb muss der betroffene Patient sein Leben lang behandelt werden.
Isovalerianazidämie, Methylmalonazidämie und Propionazidämie. Patienten, die an einer dieser Erkrankungen leiden, benötigen eine Behandlung während der Hyperammonämiekrise.
Kontraindikation
Das Arzneimittel darf nicht eingenommen werden:
Wenn Sie überempfindlich (allergisch) gegenüber Carglumsäure oder einem der sonstigen Bestandteile sind.
Sie dürfen das Präparat während der Stillzeit nicht einnehmen.
Dosierung von Carbaglu 200mg Tabl. z.Herst.e.Susp.z.Einn.
Nehmen Sie das Arzneimittel immer genau nach Anweisung des Arztes ein. Bitte fragen Sie bei Ihrem Arzt oder Apotheker nach, wenn Sie sich nicht ganz sicher sind.
Die übliche Dosis:
Die tägliche Anfangsdosis beträgt normalerweise 100 mg pro Kilogramm Körpergewicht bis zu maximal 250 mg pro Kilogramm Körpergewicht (bei einem Körpergewicht von 10 kg zum Beispiel sollten 1 g pro Tag oder 5 Tabletten eingenommen werden).
Bei Patienten, die an einem N-Acetylglutamatsynthase-Mangel leiden, liegt die Tagesdosis bei einer Langzeitbehandlung normalerweise zwischen 10 und 100 mg pro Kilogramm Körpergewicht.
Zur Aufrechterhaltung normaler Ammoniakkonzentrationen im Blut legt Ihr Arzt die für Sie geeignete Dosis fest.
Wenn Sie eine größere Menge eingenommen haben, als Sie sollten
Fragen Sie Ihren Arzt oder Apotheker um Rat.
Wenn Sie die Einnahme vergessen haben
Nehmen Sie nicht die doppelte Dosis ein, wenn Sie die vorherige Einnahme vergessen haben.
Wenn Sie die Einnahme abbrechen
Setzen Sie das Präparat nicht ab, ohne vorher Ihren Arzt zu informieren.
Wenn Sie weitere Fragen zur Anwendung des Arzneimittels haben, fragen Sie Ihren Arzt oder Apotheker.
Patientenhinweise
Besondere Vorsicht bei der Einnahme ist erforderlich:
Die Behandlung sollte unter der Aufsicht eines Arztes eingeleitet werden, der über Erfahrungen in der Behandlung von Stoffwechselstörungen verfügt.
Ihr Arzt wird Ihre individuelle Reaktion auf Carglumsäure bewerten, bevor eine Langzeit-Behandlung eingeleitet wird.
Die Dosis sollte individuell angepasst werden, um normale Ammoniakkonzentrationen im Plasma aufrechtzuerhalten.
Ihr Arzt verschreibt Ihnen möglicherweise eine Argininergänzung oder schränkt Ihre Proteinaufnahme ein.
Um Ihren Zustand und Ihre Behandlung zu überprüfen, wird Ihr Arzt Ihre Leber, Ihre Nieren, Ihr Herz und Ihr Blut in regelmäßigen Abständen untersuchen.
Verkehrstüchtigkeit und das Bedienen von Maschinen
Auswirkungen auf die Verkehrstüchtigkeit und das Bedienen von Maschinen sind nicht bekannt.
Schwangerschaft
Schwangerschaft
Die Auswirkungen des Arzneimittels auf eine Schwangerschaft und das ungeborene Kind sind unbekannt.
Bitte fragen Sie Ihren Arzt um Rat, wenn Sie schwanger sind oder eine Schwangerschaft planen.
Stillzeit
Es wurde nicht untersucht, ob Carglumsäure bei Frauen in die Muttermilch übergeht. Da Carglumsäure jedoch in der Milch säugender Ratten nachgewiesen wurde, mit potenziell toxischen Wirkungen für die gesäugten Jungen, dürfen Sie Ihr Baby nicht stillen, wenn Sie das Präparat einnehmen.
Einnahme Art und Weise
Das Arzneimittel darf ausschließlich über den Mund oder mittels einer Nasensonde in den Magen verabreicht werden (gegebenenfalls unter Verwendung einer Spritze).
Wenn der Patient in einem Hyperammonämiekoma liegt, wird das Präparat mit einem schnellen Stoß mittels einer Spritze über die Sonde gegeben, die für die Ernährung des Patienten gelegt und benutzt wird.
Das Arzneimittel wird vor den Mahlzeiten oder der Fütterung eingenommen.
Die Tabletten müssen in mindestens 5 bis 10 ml Wasser aufgelöst und sofort eingenommen werden. Der Geschmack der Suspension ist leicht sauer.
Wechselwirkungen bei Carbaglu 200mg Tabl. z.Herst.e.Susp.z.Einn.
Bei Einnahme mit anderen Arzneimitteln
Bitte informieren Sie Ihren Arzt oder Apotheker, wenn Sie andere Arzneimittel einnehmen bzw. vor kurzem eingenommen haben, auch wenn es sich um nicht verschreibungspflichtige Arzneimittel handelt.
Bei Einnahme zusammen mit Nahrungsmitteln und Getränken
Das Arzneimittel wird vor den Mahlzeiten oder der Fütterung eingenommen.
Die Tabletten müssen in mindestens 5 bis 10 ml Wasser aufgelöst und sofort eingenommen werden. Der Geschmack der Suspension ist leicht sauer.
Erfahrungsberichte zu Carbaglu 200mg Tabl. z.Herst.e.Susp.z.Einn. 5ST