部份中文达尼科潘处方资料（仅供参考）
商品名：Voydeya tablets
英文名：Danicopan
中文名：达尼科潘片
生产商：亚力兄制药
药品简介
2024年01月19日，其口服小分子Voydeya（danicopan）获日本厚生劳动省（MHLW）批准，作为标准疗法补体因子C5抑制剂Ultomiris（ravulizumab）或Soliris（eculizumab）的附加疗法，用于那些接受C5抑制剂治疗时发生显著血管外溶血（EVH）的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者亚群。
阵发性睡眠性血红蛋白尿（Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria， PNH）是一种罕见、慢性、渐进性且有可能危及生命的血液障碍。这种疾病是由于基因突变导致原本正常存在于红细胞表面的CD55和CD59受体缺失，导致补体级联反应中的替代通路活化，破坏血管内红细胞，使得患者产生溶血现象。此外，补体系统亦可能活化白细胞与血小板并造成血栓形成。患者的身体衰弱，并有如血块、腹痛、吞咽困难、勃起障碍、呼吸短促、过度疲劳、贫血与暗色尿液等症状。
ボイデヤ錠50mg
药效分类名称
补体D因子抑制剂
批准日期：2024年1月
商標名
Voydeya tablets 50mg
一般的名称
ダニコパン（Danicopan）[JAN]
化学名
(2S,4R)-1-{[3-Acetyl-5-(2-methylpyrimidin-5-yl)-1H-indazol-1-yl]acetyl}-N-(6-bromopyridin-2-yl)-4-fluoropyrrolidine-2-carboxamide
分子式
C26H23BrFN7O3
分子量
580.41
性状
白色～微黄色粉末。易溶于甲醇，不易溶于水。
化学構造式
融点
160℃
分配係数
Log D；2.72（pH 7.4）
批准条件
制定医药品风险管理计划并妥善实施。
由于国内治疗临床试验病例极其有限，因此在制造销售后，在收集到一定数量的病例相关数据之前，通过对所有病例实施使用成绩调查，在掌握本制剂使用患者的背景信息的同时，尽早收集与本制剂的安全性及有效性相关的数据应采取适当使用本品所需的措施。
本制剂的给药，在对发作性夜间血红蛋白尿症的诊断、治疗精通，对本制剂的风险等也能充分管理的医生、医疗机构的指导下，为了仅在与精通脑膜炎菌感染症的诊断、治疗的医生合作的基础上进行，在制造销售时应采取必要的措施。
药效药理
作用机制
补体D因子通过使结合于补体成分C3来源物质的补体B因子开裂，对补体第二途径的活化和后续的终末补体途径的活化起着重要的作用。在可逆地结合补体D因子之后，本制剂通过抑制补体D因子丝氨酸蛋白酶而选择性地抑制补体第二途径而不抑制经典途径和凝集素途径。
对补体D因子的抑制作用和杀菌活性的维持（in vitro）
通过表面等离子体共振方法评价，该试剂可逆地与人补体D因子显示结合亲和力。
本制剂抑制了补体B因子的开裂，显示了对人补体D因子丝氨酸蛋白酶的抑制作用。
本制剂抑制了发作性夜间血红蛋白尿症患者来源的红细胞的补体第二途径介导性的溶血及红细胞上的补体C3片段沉积。
本制剂不抑制来自健康成人的血清对大肠杆菌的杀菌活性以及单球和颗粒球的卵磷酸化贪食作用。
对补体D因子的抑制作用（in vivo）
在健康成人的单次和重复给药试验中，本制剂降低了作为补体B因子开裂的生物标志物的血浆中Bb浓度，浓度依赖性地抑制了补体第二途径活性。
对于在更替基因中效果不佳的发作性夜间血红蛋白尿症患者，本制剂减少了补体C3片段沉积到红细胞中并抑制了补体第二途径活性。
适应症
发作性夜间血红蛋白尿症
用法与用量
通常，成人在与补体（C5）抑制剂并用时，作为达尼科潘1次150mg，1日3次饭后经口给药。另外，在效果不充分的情况下，可以一次增加到200mg。
包装
14片[14片（PTP）×1）

制造分销商
亚力兄制药
注：以上中文资料不够完整，使用者请以原处方为准！
完整说明书附件：
https://www.info.pmda.go.jp/go/pack/3999062F1022_1_01/