近日，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Pyrukynd(Mitapivat)片，治疗丙酮酸激酶（PK）缺乏症成年人的溶血性贫血（一种红细胞破坏速度快于其生成速度的疾病）。

Pyrukynd(mitapivat)是一种丙酮酸激酶激活剂，能改善血红细胞的能量供应，提高红细胞的健康水平，从而治疗丙酮酸激酶 (PK) 缺乏症成人溶血性贫血。

PK缺乏症是一种遗传性疾病，会导致红细胞过早破坏，从而导致贫血（红细胞数量减少）。PK缺乏症患者的症状严重程度各不相同，包括疲劳、皮肤异常苍白、黄疸（皮肤和眼睛发黄）、呼吸急促和心率加快。患者还可能出现脾脏肿大、反复输血导致血液中铁含量过高以及胆结石（胆囊或胆管中的小沉积物）。

批准日期：2022年02月17日 公司：Agios Pharmaceuticals, Inc

PYRUKYND（硫酸米他匹伐[mitapivat]）片剂，用于口服

美国首次批准：2022年

最近的重大变化

警告和注意事项，另一种情况下的肝细胞损伤：01/2025

作用机制

Mitapivat是一种丙酮酸激酶激活剂，通过与丙酮酸激酶四聚体变构结合并增加丙酮酸激酶（PK）活性起作用。丙酮酸激酶（PK-R）的红细胞（RBC）形式在PK缺乏时发生突变，导致三磷酸腺苷（ATP）减少、RBC寿命缩短和慢性溶血。

适应症

PYRUKYND是一种丙酮酸激酶激活剂，用于治疗丙酮酸激酶（PK）缺乏的成年人的溶血性贫血。

剂量与用法

起始剂量：5mg口服，每日两次，可进食或不进食。

有关剂量滴定和减量计划，请参阅完整的处方信息。

药片应该整片吞下。

剂型和强度

片剂：5mg、20mg和50mg。

禁忌症

没有。

警告和注意事项

急性溶血：避免突然中断或突然停用PYRUKYND，以尽量减少急性溶血的风险。建议在可能的情况下逐渐减少剂量，而不是突然停止。另一种情况下的肝细胞损伤：在开始使用PYRUKYND之前进行肝脏检查，然后在前6个月内每月进行一次，并根据临床需要进行检查。如果观察到肝脏检查出现临床显著增加或丙氨酸氨基转移酶>正常上限（ULN）的5倍，则中断PYRUKYND。如果怀疑PYRUKYND导致肝损伤，请停止PYRUKYN。

不良反应

PK缺乏症患者最常见的不良反应包括实验室异常（≥10%），包括雌酮减少（男性）、尿酸盐增加、背痛、雌二醇减少（雄性）和关节痛。

如需报告疑似不良反应，请致电1-833-228-8474联系Agios制药公司，或致电1-800-FDA-1088联系美国食品药品监督管理局，或访问www.FDA.gov/medwatch。

药物相互作用

强效CYP3A抑制剂和诱导剂：避免同时使用。

中度CYP3A抑制剂：不要每天两次滴定PYRUKYND超过20mg。

中度CYP3A诱导剂：考虑非中度诱导剂的替代品。如果没有其他选择，调整PYRUKYND剂量。

敏感的CYP3A、CYP2B6、CYP2C底物，包括激素类避孕药：避免与治疗指数较窄的底物同时使用。

UGT1A1底物：避免与治疗指数较窄的底物同时使用。

P-gp底物：避免与治疗指数较窄的底物同时使用。

在特定人群中使用

肝损伤：避免在中度或重度肝损伤患者中使用PYRUKYND。

包装供应/储存和处理

供货方式

PYRUKYND 28日套餐

片剂剂量     描述                        印记             NDC

5毫克    圆形、蓝色、薄膜包衣片剂        单面印有“M5”   71334-205-05

20毫克   圆形、蓝色、薄膜包衣片剂        单面印有“M20”  71334-210-20

50毫克   长方形、蓝色、薄膜包衣片剂      单面印有“M50”  71334-215-50

PYRUKYND锥形包装

片剂剂量     Blister钱      片剂说明     印记             NDC

             包配置

5毫克        5毫克泡罩      圆形蓝色薄   单面印有“M5”  71334-220-11

            钱包，含7片     膜包衣片剂

20毫克和    20毫克泡罩钱    圆形、蓝色、 单面印有“M20” 71334-225-12

5毫克       包，含7片       薄膜包衣片剂 单面印有“M5”

            5毫克泡罩钱    

            包，含7片

50毫克和    50毫克泡罩钱   长方形蓝色薄  单面印有“M50” 71334-230-13

20毫克      包，含7片      膜包衣片剂    单面印有“M20”

            20毫克泡罩钱   圆形蓝色薄膜

            包，含7片      包衣片剂

存储

在20°C至25°C（68°F至77°F）下储存，允许在15°C至30°C（59°F至86°F）之间进行短途旅行[见USP受控室温]。将泡罩钱包存放在原始纸箱中，直到使用。

请参阅随附的PYRUKYND完整处方信息：

https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=4ccee896-e313-4c6c-9674-b4746ada0a90

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FDA has approved Pyrukynd (mitapivat) tablets  to treat hemolytic anemia (a disorder in which red blood cells are destroyed faster than they can be made) in adults with pyruvate kinase (PK) deficiency.

PRINCIPAL DISPLAY PANEL - 5 MG TABLET BLISTER PACK CARTON

NDC 71334-205-05

Do not use if seal

is broken or damaged

Rx Only

pyrukynd ®

(mitapivat) tablets

5 mg per tablet

56 tablets

Contains 4-week supply of PYRUKYND(Four 7-day blister wallets with 14 tablets per wallet)

Swallow tablets whole. Do Not split, crush, chew, or dissolve the tablets.