| 简介：
Aqvesme成为唯一一种经美国食品药品监督管理局（FDA）批准的治疗非输血依赖性和输血依赖性α-或β-地中海贫血贫血的药物。
近日，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Aqvesme（Mitapivat）米他匹伐片，一种口服丙酮酸激酶（PK）激活剂，用于治疗α-或β-地中海贫血成人贫血。
Aqvesme(mitapivat) 由于AQVESME REMS项目，mitapivat在美国以AQVESME®品牌用于治疗地中海贫血。
地中海贫血（Thalassemia）是一种罕见的遗传性血液疾病，会影响血红蛋白的生成。血红蛋白是红细胞中负责将氧气输送到全身的蛋白质。根据受影响的血红蛋白珠蛋白链的不同，地中海贫血主要分为两种类型：α-地中海贫血和β-地中海贫血。地中海贫血会破坏血红蛋白的生成，从而减少循环红细胞的数量并缩短其寿命，最终导致贫血、疲劳和严重的并发症。
批准日期：2025年12月23日 公司：Agios Pharmaceuticals,Inc
Aqvesme（米他匹伐[Mitapivat]）片剂，口服
美国首次批准：2022年
警告：肝细胞损伤
有关完整的盒装警告，请参阅完整的处方信息。
AQVESME可导致严重的肝细胞损伤。根据临床指示，在基线时和24周内每4周测量一次肝脏实验室检测（ALT、AST、碱性磷酸酶和总胆红素分级）。避免肝硬化患者使用AQVESME。如果检查到肝细胞损伤，请停止AQVESME。
AQVESME仅通过名为AQVESME REMS的受限计划提供。
作用机制
Mitapivat是一种丙酮酸激酶激活剂，通过与丙酮酸激酶四聚体变构结合并增加丙酮酸激酶（PK）活性起作用。红细胞生成过程中珠蛋白链产生的不平衡导致氧化应激增加，从而导致红细胞生成无效和溶血。在β-地中海贫血的非临床模型中，米他哌通过增加PK活性改善了能量稳态、红细胞克隆性、无效的红细胞生成和溶血。
适应症
AQVESME是一种丙酮酸激酶激活剂，适用于治疗成人α-或β-地中海贫血。
剂量与用法
•药片应该整片吞下。请勿分裂、压碎、咀嚼或溶解药片。
•推荐剂量为每日两次口服100mg，有食物或没有食物。
剂型和规格
片剂：100毫克。
禁忌症
无
不良反应
最常见的不良反应是头痛和失眠。
如需报告可疑的不良反应，请致电1-833-228-8474联系Agios Pharmaceuticals，股份有限公司或致电1-800-FDA-1088或www.FDA.gov/medwatch联系FDA。
药物相互作用
•强效CYP3A抑制剂和诱导剂：避免同时使用。
•中度CYP3A抑制剂：避免同时使用。
•中度CYP3A诱导剂：考虑非中度诱导剂的替代品。如果没有其他选择，请参阅完整处方信息，了解与中度CYP3A抑制剂药物相互作用的推荐剂量。
•敏感的CYP3A底物，包括激素避孕药：避免与治疗指数较窄的底物同时使用。
•CYP2B6、CYP2C和UGT1A1底物：监测具有窄治疗指数的底物对患者的疗效。
•P-糖蛋白底物：监测患者治疗指数较窄的底物的不良反应。
在特定人群中使用
肝功能损害：肝硬化患者（Child-Pugh A级、B级或C级）应避免使用AQVESME。
包装供应/储存和处理
供货方式
AQVESME 28日套餐
片剂 软件包 片剂 片剂 NDC
规格 配置 描述 印记
100毫克 纸箱内装有4 长方形、蓝色 两面印有
个泡罩钱包。 、薄膜包衣片 “M100” Carton: 71334-235-00
每个泡罩壁 剂 吸塑钱包：71334-235-14
包含14片
存储
储存在2°C至8°C（36°F至46°F）的冰箱中
AQVESME可在20°C至25°C（68°F至77°F）的室温下储存长达3个月。丢弃日期为从冰箱中取出药片后3个月。在吸塑钱包和/或纸箱上提供的空白处写下丢弃日期。如果3个月内未使用或过期，以先到者为准，请丢弃药片。将泡罩钱包分装并存放在原始纸箱中，直至使用。
请参阅随附Aqvesme的完整处方信息：
https://www.agios.com/prescribinginfoAqvesme.pdf
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