近日，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Pyrukynd(Mitapivat)片，治疗丙酮酸激酶（PK）缺乏症成年人的溶血性贫血（一种红细胞破坏速度快于其生成速度的疾病）。
Pyrukynd(mitapivat)是一种丙酮酸激酶激活剂，能改善血红细胞的能量供应，提高红细胞的健康水平，从而治疗丙酮酸激酶 (PK) 缺乏症成人溶血性贫血。
PK缺乏症是一种遗传性疾病，会导致红细胞过早破坏，从而导致贫血（红细胞数量减少）。PK缺乏症患者的症状严重程度各不相同，包括疲劳、皮肤异常苍白、黄疸（皮肤和眼睛发黄）、呼吸急促和心率加快。患者还可能出现脾脏肿大、反复输血导致血液中铁含量过高以及胆结石（胆囊或胆管中的小沉积物）。
批准日期：2022年02月17日 公司：Agios Pharmaceuticals, Inc
PYRUKYND（米他匹伐[mitapivat]）片剂，用于口服
美国首次批准：2022年
最近的重大变化
警告和注意事项，另一种情况下的肝细胞损伤：01/2025
作用机制
Mitapivat是一种丙酮酸激酶激活剂，通过与丙酮酸激酶四聚体变构结合并增加丙酮酸激酶（PK）活性起作用。丙酮酸激酶（PK-R）的红细胞（RBC）形式在PK缺乏时发生突变，导致三磷酸腺苷（ATP）减少、RBC寿命缩短和慢性溶血。
适应症
PYRUKYND是一种丙酮酸激酶激活剂，用于治疗丙酮酸激酶（PK）缺乏的成年人的溶血性贫血。
剂量与用法
起始剂量：5mg口服，每日两次，可进食或不进食。
有关剂量滴定和减量计划，请参阅完整的处方信息。
药片应该整片吞下。
剂型和强度
片剂：5mg、20mg和50mg。
禁忌症
没有。
警告和注意事项
急性溶血：避免突然中断或突然停用PYRUKYND，以尽量减少急性溶血的风险。建议在可能的情况下逐渐减少剂量，而不是突然停止。另一种情况下的肝细胞损伤：在开始使用PYRUKYND之前进行肝脏检查，然后在前6个月内每月进行一次，并根据临床需要进行检查。如果观察到肝脏检查出现临床显著增加或丙氨酸氨基转移酶>正常上限（ULN）的5倍，则中断PYRUKYND。如果怀疑PYRUKYND导致肝损伤，请停止PYRUKYN。
不良反应
PK缺乏症患者最常见的不良反应包括实验室异常（≥10%），包括雌酮减少（男性）、尿酸盐增加、背痛、雌二醇减少（雄性）和关节痛。
如需报告疑似不良反应，请致电1-833-228-8474联系Agios制药公司，或致电1-800-FDA-1088联系美国食品药品监督管理局，或访问www.FDA.gov/medwatch。
药物相互作用
强效CYP3A抑制剂和诱导剂：避免同时使用。
中度CYP3A抑制剂：不要每天两次滴定PYRUKYND超过20mg。
中度CYP3A诱导剂：考虑非中度诱导剂的替代品。如果没有其他选择，调整PYRUKYND剂量。
敏感的CYP3A、CYP2B6、CYP2C底物，包括激素类避孕药：避免与治疗指数较窄的底物同时使用。
UGT1A1底物：避免与治疗指数较窄的底物同时使用。
P-gp底物：避免与治疗指数较窄的底物同时使用。
在特定人群中使用
肝损伤：避免在中度或重度肝损伤患者中使用PYRUKYND。
包装供应/储存和处理
供货方式
PYRUKYND 28日套餐
片剂剂量     描述                        印记             NDC
5毫克    圆形、蓝色、薄膜包衣片剂        单面印有“M5”   71334-205-05
20毫克   圆形、蓝色、薄膜包衣片剂        单面印有“M20”  71334-210-20
50毫克   长方形、蓝色、薄膜包衣片剂      单面印有“M50”  71334-215-50
PYRUKYND锥形包装
片剂剂量     Blister钱      片剂说明     印记             NDC
             包配置
5毫克        5毫克泡罩      圆形蓝色薄   单面印有“M5”  71334-220-11
            钱包，含7片     膜包衣片剂
20毫克和    20毫克泡罩钱    圆形、蓝色、 单面印有“M20” 71334-225-12
5毫克       包，含7片       薄膜包衣片剂 单面印有“M5”
            5毫克泡罩钱    
            包，含7片
50毫克和    50毫克泡罩钱   长方形蓝色薄  单面印有“M50” 71334-230-13
20毫克      包，含7片      膜包衣片剂    单面印有“M20”
            20毫克泡罩钱   圆形蓝色薄膜
            包，含7片      包衣片剂
存储
在20°C至25°C（68°F至77°F）下储存，允许在15°C至30°C（59°F至86°F）之间进行短途旅行[见USP受控室温]。将泡罩钱包存放在原始纸箱中，直到使用。

请参阅随附的PYRUKYND完整处方信息：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=4ccee896-e313-4c6c-9674-b4746ada0a90
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The US FDA has approved its new drug Pyrukynd for the treatment of hemolytic anemia in adults with pyruvate kinase (Pyruvate Kinase, PK)deficiency. Pyrukynd is a first-in-class oral PK activator and the first approved corrective therapy for this disease.
PRINCIPAL DISPLAY PANEL - 20MG TABLET BLISTER PACK CARTON
NDC 71334-210-20
Do not use if seal
is broken or damaged
Rx Only
pyrukynd ®
(mitapivat) tablets
20 mg per tablet
56 tablets
Contains 4-week supply of PYRUKYND ®
(Four 7-day blister wallets with 14 tablets per wallet)
Swallow tablets whole. Do Not split, crush, chew, or dissolve the tablets.