近日，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Vafseo（vadadustat）片上市，用于治疗接受透析至少三个月的成年人因慢性肾病（CKD）引起的贫血。
Vafseo（vadadustat）是一种每日一次的口服缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶（HIF-PH）抑制剂，可激活对缺氧的生理反应，刺激内源性红细胞生成素的产生，以治疗贫血。
慢性肾脏疾病（CKD）引起的贫血是指一个人缺乏足够的健康红细胞来向身体组织输送足够的氧气。通常发生在CKD患者身上，因为他们的肾脏不能产生足够的红细胞生成素，这是一种有助于调节红细胞生成的激素。CKD引起的贫血会对一个人的生活质量产生深远影响，因为它会导致疲劳、头晕、呼吸急促和认知功能障碍。如果不及时治疗，贫血会导致健康状况恶化，并与CKD患者的死亡率增加有关。 
批准日期：2024年3月27日 公司：Akebia Therapeutics, Inc
Vafseo（伐度司他[vadadustat]）片剂，口服
美国首次批准：2024
警告：增加死亡、心肌梗死、中风、静脉血栓栓塞和血管通路血栓形成。
有关完整的盒装警告，请参阅完整的处方信息。
•VAFSEO会增加血栓性血管事件的风险，包括主要心血管不良事件（MACE）。
•靶向血红蛋白水平大于11g/dL预计会进一步增加死亡风险以及动脉和静脉血栓事件，就像红细胞生成素刺激剂（ESA）一样，它也会增加红细胞生成蛋白水平。
•没有试验确定血红蛋白目标水平、VAFSEO剂量或给药策略不会增加这些风险。
•使用最低剂量的VAFSEO，足以减少红细胞输注的需要。
作用机制
Vadadustat是HIF-丙基-4-羟化酶（PH）1、PH2和PH3（IC50在nM范围内）的可逆抑制剂。这种活性导致HIF-1α和HIF-2α转录因子的稳定和核积累，并增加红细胞生成素（EPO）的产生。
适应症和用法
VAFSEO是一种缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶（HIF-PH）抑制剂，用于治疗接受透析至少三个月的成人慢性肾脏疾病（CKD）引起的贫血。
使用限制：未被证明能改善生活质量、疲劳或患者健康。
未适应使用：
•作为需要立即纠正贫血的患者输血的替代品。
•未接受透析的CKD贫血患者。
剂量和给药
•建议起始剂量为300mg，每日口服一次，无论是否进食。
•开始或调整剂量时监测血红蛋白水平，然后每月监测一次。
•增加剂量的频率不得超过每4周一次。剂量减少可能更频繁地发生。
•以150mg的增量调整剂量，以达到或保持10g/dL至11g/dL的血红蛋白水平。剂量范围从150毫克到最大600毫克。
剂型和强度
•片剂：150mg、300mg和450mg。
禁忌症
•已知对VAFSEO或其任何成分过敏。
•高血压失控。
警告和注意事项
•肝毒性：据报道，服用VAFSEO的患者存在肝毒性。开始VAFSEO前，开始前6个月后每月测量ALT、AST和胆红素，然后根据临床指示进行测量。如果ALT或AST持续升高或伴有胆红素升高，则停止VAFSEO。
•高血压：高血压加重，包括可能出现的高血压危象。监测血压。根据需要调整抗高血压治疗。
•癫痫发作：服用VAFSEO的CKD患者出现癫痫发作。
监测新发的癫痫发作、先兆症状或麻醉频率的变化。
•胃肠道侵蚀：据报道有胃或食道侵蚀和胃肠道出血。
•恶性：可能对癌症生长产生不利影响。如果是活动性恶性肿瘤，则不推荐使用。
不良反应
最常见的不良反应（发生率≥10%）是高血压和腹泻。
如需报告可疑的不良反应，请致电1-844-445-3799联系AkebiaTherapeutics，股份有限公司或致电1-800-FDA-1088联系FDA或www.fda.gov/medwatch。
药物相互作用
•铁补充剂和含铁磷酸盐粘合剂：在含铁产品前至少1小时服用VAFSEO。
•不含铁的磷酸盐粘合剂：在不含铁磷酸盐粘合剂之前至少1小时或之后至少2小时施用VAFSEO。
•BCRP基质：监测基质不良反应的迹象，并考虑基质剂量减少。
•他汀类药物：监测他汀类药物相关的不良反应。
在特定人群中使用
•怀孕：可能会对胎儿造成伤害。
•哺乳期：在服用非那多糖两天后才建议母乳喂养。
•肝损伤：不建议用于肝硬化、急性肝病患者。
包装供应/储存和处理
供应方式
VAFSEO薄膜包衣片有以下几种规格和包装：
片剂强度      片剂形状/颜色      片剂标记       包装尺寸    NDC
150毫克          圆形/白色    “VDT”和“150”  瓶：60片    59922-641-60
300毫克          椭圆形/黄色  “VDT”和“300”  瓶：60片    59922-642-60
450毫克         椭圆形/粉红色 “VDT”和“450”  瓶：60片    59922-643-60
储存和处理
•储存温度为20°C至25°C（68°F至77°F）；允许在15°C至30°C（59°F至86°F）之间偏移[见USP控制的室温]。放置在儿童接触不到的地方。
请参阅随附的VAFSEO完整处方信息；
https://www.vafseohcp.com/pdf/prescribing-information.pdf