近日，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Qfitlia（fitusiran）用于常规预防，以预防或减少12岁及以上患有血友病A或血友病B的成人和儿童患者的出血事件频率，无论是否使用因子VIII或IX抑制剂。
Qfitlia作为皮下注射给药，每2个月开始一次；使用FDA批准的Innovance抗凝血酶伴随诊断测试根据抗凝血酶活性调整注射剂量和频率。在开始治疗之前，应评估肝功能。由于存在肝毒性的风险，在开始Qfitlia或剂量增加后，这些评估应每月持续至少6个月。
血友病A和血友病B（Hemophilia A or B）分别是凝血因子VIII (FVIII)或IX(FIX) 功能障碍或缺乏引起的遗传性出血性疾病。患有这些血友病的患者无法正常凝血，在受伤或手术后出血时间可能比正常情况更长。他们还可能出现肌肉、关节和器官自发性出血，这可能危及生命。这些出血事件通常通过按需、间歇性治疗或预防性治疗来控制，使用含有 FVIII 或 FIX 的产品或模拟因子的产品。 
批准日期：2025年3月28日 公司：健赞
QFITLIA（fitusiran）注射液，皮下注射
美国首次批准：2025年
警告：血栓性事件和急性和复发性胆囊疾病请参阅完整的盒装警告的完整处方信息。
血栓事件,QFITLIA治疗的患者发生了严重的血栓形成事件，其风险因素包括持续抗凝血酶（AT）活性低于15%、QFITLIA80 mg每月一次给药、留置静脉导管以及术后不遵守出血管理指南。
中断血栓形成事件患者的QFITLIA，并按照临床指示进行治疗。
急性和复发性胆囊疾病
QFITLIA治疗的患者发生了胆囊疾病，一些患者需要胆囊切除术或出现并发症（如胰腺炎）。
监测胆囊疾病的体征和症状。如果发生胆囊疾病，考虑中断或停用QFITLIA。
如果有症状性胆囊疾病史，考虑血友病的替代治疗。
作用机制
QFITLIA是一种双链siRNA，通过RNA干扰导致AT信使RNA（mRNA）降解，降低血浆AT水平。
适应症
QFITLIA是一种抗凝血酶导向的小干扰核糖核酸，用于常规预防，以预防或减少12岁及以上患有血友病A或B的成人和儿童患者在有或没有因子VIII或IX抑制剂的情况下发生出血的频率。
剂量与用法
仅供皮下使用。
起始剂量：50mg，每2个月一次。
使用FDA批准的测试监测AT活性。
通过调整剂量和/或给药频率，将AT活性维持在15-35%之间。
有关重要的制备和给药说明，请参阅完整的处方信息。
剂型和强度
注射：
50mg/0.5mL（100mg/mL）在单剂量预充笔。
20mg/0.2mL（100mg/mL）在单剂量小瓶。
禁忌症
没有。
警告和注意事项
肝毒性：在基线时进行肝脏检查，然后在开始QFITLIA后和剂量增加后至少6个月内每月进行一次肝脏检查，此后定期进行。肝脏测试升高可能需要中断或停用QFITLIA。
不良反应
常见的不良反应（发生率>10%）是病毒感染、鼻咽炎和细菌感染。
如需报告疑似不良反应，请联系健赞公司1-800-745-4447或美国食品药品监督管理局1-800-FDA-1088或www.FDA.gov/medwatch。
在特定人群中使用
避免用于已确诊肝损伤的患者（Child-Pugh A级、B级和C级）。
如需报告疑似不良反应，请联系健赞公司1-800-745-4447或美国食品药品监督管理局1-800-FDA-1088或www.FDA.gov/medwatch。
包装供应/储存和处理
供货方式
QFITLIA（fitusiran）是一种清澈、无色至淡黄色的溶液，装在单剂量预充笔或单剂量小瓶中。每支预充式笔的设计容量为0.5毫升，可输送50毫克QFITLIA（NDC 58468-0348-1）。每瓶设计用于在0.2 mL中输送20 mg QFITLIA（NDC 58468-0347-1）。
QFITLIA可装在装有1支预充笔或1个小瓶的纸箱中。
储存和处理
50毫克预充笔
在原始纸箱中冷藏2°C至8°C（36°F至46°F），以避光。
QFITLIA可在标签上打印的有效期内，在15°C至30°C（59°F至86°F）的室温下储存一次，最多3个月。从冰箱中取出后3个月内或到期日（以先到者为准）丢弃。在室温下储存后，不要将产品放回冰箱。
20毫克小瓶
将QFITLIA储存在2°C至8°C（36°F至46°F）的冰箱中，或在15°C至30°C（59°F至86°F）之间的室温下，放在原始纸箱中以避光。在室温下储存后，不要将产品放回冰箱。
任何时候都不要摇晃QFITLIA。不要加热QFITLIA。不要冻结。请勿置于阳光直射处。 

 请参阅随附Qfitlia的完整处方信息：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/lookup.cfm?setid=6dd2f8ac-6f90-4cbf-b197-97d74964135c&version=3
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Qfitlia is a first-in-class antithrombin-directed small interfering ribonucleic acid. It reduces the amount of antithrombin, leading to an increase in thrombin, an enzyme critical for blood clotting.
PRINCIPAL DISPLAY PANEL - 0.2 ML VIAL CARTON
NDC 58468-0347-1
Rx only
Qfitlia™
(fitusiran) injection
20 mg/0.2 mL
For Subcutaneous Use Only
Dispense the enclosed Medication
Guide to each patient.
One 0.2 mL Single-Dose Vial.
Discard Unused Portion.
sanofi