部份中文抗血友病因子[重组]处方资料（仅供参考）
商品名：Altuvoct Injektionslösung
英文名：Efanesoctocog alfa
中文名：抗血友病因子[重组]粉末/注射溶液
生产商：Swedish Orphan Biovitrum
药品简介
2024年6月19日，欧盟委员会已批准Altuvoct(efanesoctocog alfa，前称BIVV001)上市，用于A型血友病的出血治疗与预防以及围手术期的预防。
Altuvoct是一种高持续因子VIII替代疗法，适用于所有年龄段和任何疾病严重程度。通过每周一次的预防，儿童、青少年和成人可以在一周的大部分时间内实现非血友病因子VIII活性水平（高于40%），成人和青少年在下一次用药前，其活性水平会达到15%的谷值。与之前的因子VIII预防用药相比，这些结果显著改善了出血保护。
血友病A是一种罕见的终身遗传性疾病，在这种疾病中，身体不能产生足够的或功能失调的因子VIII—一种对凝血至关重要的蛋白质。每年大约每5000名男性中就有一人患有此病，女性则更为罕见。血友病患者可能会出现出血事件，导致疼痛、不可逆的关节损伤和危及生命的出血。
作用机制
Efanescotocog alfa是替代因子VIII的疗法。活化因子VIII作为活化因子IX的辅因子，加速因子X转化为活化因子X。活化因子X将凝血酶原转化为凝血酶。凝血酶随后将纤维蛋白原转化为纤维蛋白，形成凝块。血友病A是一种X连锁遗传性凝血障碍，由于功能因子VIII:C水平降低，导致自发或意外或手术创伤导致关节、肌肉或内脏出血。通过替代治疗，因子VIII的血浆水平升高，从而能够暂时纠正因子缺乏和纠正出血倾向。
适应症
血友病A（先天性因子VII缺陷）患者出血的治疗和预防。
ALTUVOCT可用于所有年龄段。
用法与用量
治疗应在有血友病治疗经验的医生的监督下进行。
经过正确注射技术的适当培训（见包装说明书）后，患者可以自行注射ALTUVOCT，或者如果医生认为合适，患者的护理人员可以给药。
治疗监测
个体患者对因子VIII的反应可能不同，表现出不同的半衰期和恢复率。体重不足或超重的患者可能需要调整基于体重的剂量。
在常规预防期间，通常不需要监测因子VIII水平以调整剂量。如果发生大手术或危及生命的出血，需要确定因子VIII水平，以指导重复注射的剂量和频率。
当使用基于体外凝血活酶时间（aPTT）的一阶段凝血试验来测定患者血液样本中的因子VIII活性时，血浆因子VIII活性结果会受到aPTT试剂类型和试验中使用的参考标准的显著影响。此外，基于aPTT的一阶段凝血测定和欧洲药典的显色测定结果之间可能存在显著差异。这一点在更换实验室和/或测定中使用的试剂时尤为重要。
建议使用经过验证的单阶段凝血试验来确定ALTUVOCT的血浆因子VIII活性。在整个临床开发过程中，使用了基于肌动蛋白FSL的一阶段凝血测定法。
根据临床研究样本的比较分析结果，使用无色测定法获得的结果应除以2.5，以近似患者的因子VIII活性。此外，一项比较不同aPTT试剂的现场研究表明，在一阶段凝血试验中使用肌动蛋白FS代替肌动蛋白FSL时，因子VIII活性水平约高2.5倍，使用SynthASil时，结果约低30%。
剂量
替代疗法的剂量和持续时间取决于因子VIII缺乏的严重程度、出血的位置和程度以及患者的临床状况。
服用因子VIII的单位数以国际单位（IU）表示，国际单位与当前世界卫生组织因子VIII产品浓缩物标准有关。血浆中的因子VIII活性以百分比（相对于正常人血浆）或优选以国际单位（相对于血浆中因子VIII的国际标准）表示。
一IU的因子VIII活性相当于一mL正常人血浆中因子VIII的量。
对于每公斤体重50IU因子VIII的剂量，使用以下公式估算以IU/dL（或正常值的%）表示的预期体内血浆恢复因子VIII水平：因子VIII的估计增量（IU/dL或正常值%）=50IU/kg x 2（IU/dL/IU/kg）按需治疗，
表1提供了按需治疗、出血事件控制和围手术期管理的ALTUVOCT剂量。
ALTUVOCT治疗出血事件和手术的剂量指南
出血程度/手术类型       推荐剂量             其他信息
出血早期出血、肌肉      单次剂量50单位/千克  对于预防性给药后2至3天内发生的轻微和中
出血或口腔出血。                             度出血，可以使用较低剂量的30IU/kg剂量。
                                             2至3天后，可以考虑增加30或50IU/kg的剂量。
更广泛的出血、肌肉      单次剂量50单位/千克  可考虑每2至3天额外服用30或50IU/kg，直至。
出血或血肿。                                 出血消退
危及生命的出血          单次剂量50单位/千克  每2至3天可额外服用30或50IU/kg的剂量，直
                                             至威胁得到解决。
外科
小手术，包括拔牙        单次剂量50单位/千克  2至3天后，可以考虑增加30或50IU/kg的剂量
大手术                  单次剂量50单位/千克  根据临床需要，每2至3天可额外服用30或50IU
                                             /kg的剂量，直至达到充分的愈合。
为了在治疗出血后恢复预防（如适用），建议在治疗出血的最后50IU/kg剂量和恢复预防剂量之间至少间隔72小时。此后，可以按照患者的常规给药计划继续进行预防。
预防措施
成人和儿童常规预防的推荐剂量为每周服用一次50 IU/kg的ALTUVOC。
特殊人群
老年人
年龄≥65岁的患者经验有限。剂量建议与<65岁的患者相同。
儿科人群
剂量建议与成人相同。
给药方法
静脉注射。
根据患者的舒适度，整个ALTUVOCT剂量应在1至10分钟内静脉注射。
有关给药前稀释药品的说明。
禁忌症
对活性物质或列出的任何赋形剂过敏。
保质期
未打开的小瓶
4年
在保质期内，药品可在室温（最高30°C）下储存一次，每次不超过6个月。药品从冷藏中取出的日期应记录在纸箱上。在室温下储存后，药品可能无法退回冰箱。请勿在小瓶上印有的有效期或从冰箱中取出纸箱后六个月内使用，以较早者为准。
复溶后
该药品应在复溶后立即使用。如果不立即使用，使用前的存储时间和条件由用户负责。
储存特别注意事项
存放在冰箱中（2°C–8°C）。
不要冻结。
将小瓶放在外纸箱中，以防光线照射。
药品复溶后的储存。
容器的性质和内容物
每包ALTUVOCT 250IU、500IU、750IU、1000IU、2000IU、3000IU和4000 IU粉末和注射用溶剂含有：
–一个带粉末和氯丁基橡胶塞的玻璃小瓶（I型）
–用于复溶的无菌小瓶适配器
–预充3mL溶剂的玻璃注射器，带溴丁基橡胶柱塞塞
–柱塞杆
–无菌输液器
请参阅随附的ALTUVOCT 完整处方信息：
https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/altuvoct-epar-product-information_en.pdf
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ALTUVOCT 1000 I.E. Plv.u.Lsg.mittel z.H.e.Inj.Lsg.
Swedish Orphan Biovitrum GmbH
Wirkstoffe & Inhaltsstoffe
Efanesoctocog alfa           1000IE
Arginin hydrochlorid         Hilfstoff
Calcium chlorid 2-Wasser     Hilfstoff
Histidin                     Hilfstoff
Polysorbat 80                Hilfstoff
Saccharose                   Hilfstoff
Wasser, für Injektionszwecke Hilfstoff
Produktinformation zu ALTUVOCT 1000 I.E. Plv.u.Lsg.mittel z.H.e.Inj.Lsg. 3
Indikation
Das Arzneimittel enthält den Wirkstoff Efanesoctocog alfa, ein Ersatz für das Faktor-VIII-Protein.
Es wird zur Behandlung und Vorbeugung von Blutungsepisoden bei Patienten mit Hämophilie A (einer angeborenen Blutungsstörung, ausgelöst durch Faktor-VIII-Mangel) angewendet und kann bei Patienten aller Altersklassen eingesetzt werden.
Faktor VIII ist ein natürliches im Körper vorkommendes Protein und wird im Blut benötigt, um Blutgerinnsel zu bilden und Blutungen zu stoppen. Bei Patienten mit Hämophilie A fehlt der Faktor VIII oder er funktioniert nicht adäquat.
Dieses Arzneimittel ersetzt den fehlerhaften oder fehlenden Faktor VIII. Es erhöht den Faktor-VIII-Spiegel im Blut und hilft dem Blut dabei, an Blutungsstellen Gerinnsel zu bilden, wodurch vorübergehend die Blutungsneigung behoben wird.
Kontraindikation
Das Arzneimittel darf nicht angewendet werden,
wenn Sie allergisch gegen Efanesoctocog alfa oder einen der sonstigen Bestandteile dieses Arzneimittels sind.
Dosierung von ALTUVOCT 1000I.E. Plv.u.Lsg.mittel z.H.e.Inj.Lsg
Die Behandlung mit diesem Arzneimittel wird von einem Arzt begonnen, der Erfahrung in der Behandlung von Patienten mit Hämophilie A hat. Das Arzniemittel wird als Injektion in eine Vene gegeben.
Nach einer entsprechenden Schulung in der richtigen Injektionstechnik können Patienten oder Betreuungspersonen das Arzneimittel zu Hause verabreichen. Ihr Arzt wird die Dosierung (in Internationalen Einheiten oder „I.E.") für Sie berechnen. Die Dosierung ist abhängig von Ihrem Körpergewicht und davon, ob es zur Vorbeugung oder zur Behandlung von Blutungen eingesetzt wird.
Wenden Sie dieses Arzneimittel immer genau nach Absprache mit Ihrem Arzt an. Fragen Sie bei Ihrem Arzt, Apotheker oder dem medizinischen Fachpersonal nach, wenn Sie sich nicht sicher sind.
Aufzeichnungen führen
Notieren Sie bei jeder Anwendung von dem Arzneimittel das Datum, die Bezeichnung des Arzneimittels und die Chargenbezeichnung.
Vorbeugung von Blutungen
Die übliche Dosis von dem Präparat beträgt 50 Internationale Einheiten (I.E.) pro kg Körpergewicht. Die Injektion wird einmal wöchentlich gegeben.
Behandlung von Blutungen
Die Dosis von dem Arzneimittel beträgt 50 Internationale Einheiten (I.E.) pro kg Körpergewicht. Die Dosis oder das Dosierungsintervall können je nach Schwere und Ort der Blutung angepasst werden.
Anwendung bei Kindern und Jugendlichen
Das Präparat kann bei Kindern jeden Alters angewendet werden. Die Dosierungsempfehlungen sind die gleichen wie für Erwachsene.
Wenn Sie eine größere Menge angewendet haben, als Sie sollten
Teilen Sie dies unverzüglich Ihrem Arzt mit. Sie sollten das Arzneimittel immer genau nach Absprache mit Ihrem Arzt anwenden. Fragen Sie bei Ihrem Arzt, Apotheker oder dem medizinischen Fachpersonal nach, wenn Sie sich nicht sicher sind.
Wenn Sie die Anwendung vergessen haben
Injizieren Sie nicht die doppelte Menge, wenn Sie die vorherige Anwendung vergessen haben. Injizieren Sie Ihre Dosis, sobald Sie sich daran erinnern, und fahren Sie dann mit Ihrem üblichen Dosierungsschema fort. Wenn Sie sich nicht sicher sind, was Sie tun sollen, fragen Sie Ihren Arzt, Apotheker oder das medizinische Fachpersonal.
Wenn Sie die Anwendung abbrechen
Wenn Sie die Anwendung von dem Arzneimittel abbrechen, sind Sie möglicherweise nicht länger vor Blutungen geschützt oder eine bestehende Blutung kann nicht gestoppt werden. Brechen Sie die Anwendung von dem Arzneimittel nicht ab, ohne vorher mit Ihrem Arzt zu sprechen.
Wenn Sie weitere Fragen zur Anwendung dieses Arzneimittels haben, wenden Sie sich an Ihren Arzt.
Patientenhinweise
Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen
Bitte sprechen Sie mit Ihrem Arzt, Apotheker oder dem medizinischen Fachpersonal, bevor Sie das Arzneimittel anwenden.
Es besteht die seltene Möglichkeit, dass bei Ihnen eine anaphylaktische Reaktion (eine schwere, plötzliche allergische Reaktion) gegen dieses Präparat auftritt. Anzeichen allergischer Reaktionen können Jucken am ganzen Körper, Nesselsucht, Engegefühl im Brustbereich, Atemschwierigkeiten und niedriger Blutdruck sein. Wenn eines dieser Symptome auftritt, beenden Sie unverzüglich die Injektion und wenden Sie sich an Ihren Arzt.
Sprechen Sie mit Ihrem Arzt, wenn Sie der Meinung sind, dass Ihre Blutung oder die Blutung Ihres Kindes mit der Dosis, die Sie erhalten, nicht kontrolliert wird, da dies verschiedene Gründe haben kann. Bei manchen Personen, die dieses Arzneimittel anwenden, können sich Antikörper gegen Faktor VIII bilden (auch als Faktor VIII-Hemmkörper bezeichnet). Die Bildung von Faktor VIII-Hemmkörpern ist eine bekannte Komplikation, die bei der Behandlung mit allen Faktor VIII-Arzneimitteln auftreten kann. Diese Hemmkörper verhindern insbesondere bei hohen Konzentrationen eine erfolgreiche Behandlung und Sie oder Ihr Kind werden sorgfältig auf die Bildung dieser Hemmkörper überwacht werden.
Herz-Kreislauf-Ereignisse
Wenn Sie eine Herzerkrankung haben oder bei Ihnen das Risiko für eine Herzerkrankung besteht, ist bei der Anwendung von Faktor-VIII-Arzneimitteln besondere Vorsicht geboten. Sprechen Sie mit Ihrem Arzt.
Katheter-assoziierte Komplikationen
Wenn Sie einen zentralen Venenkatheter (ZVK) benötigen, ist das Risiko für Komplikationen in Verbindung mit dem ZVK wie örtliche Infektionen, Bakterien im Blut und Blutgerinnsel im Bereich des Katheters zu berücksichtigen.
Verkehrstüchtigkeit und Fähigkeit zum Bedienen von Maschinen
Das Arzneimittel hat keinen oder einen zu vernachlässigenden Einfluss auf Ihre Verkehrstüchtigkeit und Ihre Fähigkeit zum Bedienen von Maschinen.
Schwangerschaft
Wenn Sie schwanger sind oder stillen, oder wenn Sie vermuten, schwanger zu sein oder beabsichtigen, schwanger zu werden, fragen Sie vor der Anwendung dieses Arzneimittels Ihren Arzt um Rat.
Einnahme Art und Weise
Das Arzneimittel wird als Injektion in eine Vene gegeben. Weitere Informationen siehe Gebrauchsinformation.
Wechselwirkungen bei ALTUVOCT 1000I.E. Plv.u.Lsg.mittel z.H.e.Inj.Lsg
Anwendung zusammen mit anderen Arzneimitteln
Informieren Sie Ihren Arzt, wenn Sie andere Arzneimittel anwenden, kürzlich andere Arzneimittel angewendet haben oder beabsichtigen, andere Arzneimittel anzuwenden.
Warnhinweise bei Hilfsstoffen
Enthält Fructose, Invertzucker (Honig), Lactitol, Maltitol, Isomaltitol, Saccharose oder Sorbitol. Darf bei Patienten mit erblich bedingter Fructose-Unverträglichkeit nicht angewendet werden.
Quelle: ifap Service-Institut für Ärzte und Apotheker GmbH3
Zu Risiken und Nebenwirkungen lesen Sie die Packungsbeilage und fragen Sie Ihre Ärztin, Ihren Arzt oder in Ihrer Apotheke.
Erfahrungsberichte zu ALTUVOCT 1000I.E. Plv.u.Lsg.mittel z.H.e.Inj.Lsg., 1Stk(2275,63 €).