新药Beqvez（fidacogene elaparvovec-dzkt）是一种一次性治疗方法，旨在使血友病B患者能够自己产生FIX，而不是目前的护理标准，即需要定期静脉输注FIX，通常每周或每月多次。
近日，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Beqvez（fidanacogene elaparvovec-dzkt）治疗中重度B型血友病成人患者。具体为：成人中度至重度血友病B目前正在使用因子IX(FIX) 预防治疗，或者当前或历史上有危及生命的出血，或者有反复、严重的自发性出血事件，并且检测到不具有腺相关病毒血清型Rh74var(AAVRh74var)衣壳的中和抗体通过FDA批准的测试。
血友病是一种罕见的遗传性出血性疾病，由于几种凝血因子中的一种缺乏，这种疾病会阻碍正常的血液凝固，主要发生在男性身上。血友病患者有过度和复发的自发性和/或创伤后出血的风险，这可能会危及生命，尤其是严重血友病患者。严重血友病患者通常会自发出血到肌肉或关节，或很少出血到其他关键的闭合空间，如颅内空间，在那里出血可能是致命。
批准日期：2024年4月26日  公司：辉瑞
Beqvez（fidanacogene elaparvovec-dzkt）注射液，用于静脉输注
美国首次批准：2024
作用机制
BEQVEZ（fidanacogene elaparvovec-dzkt）是一种基因疗法，旨在将编码高活性FIX变体（FIX-R338L、hFIX-Padua）的因子IX基因的功能拷贝。AAVRh74var衣壳能够转导肝细胞，即因子IX合成的天然位点。仅有一个的静脉输注BEQVEZ导致细胞转导和循环因子IX活性增加血友病B患者。
适应症和用法
BEQVEZ是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，适用于治疗患有中度至重度血友病B（先天性因子IX缺乏症）的成年人，这些人：
目前使用因子IX预防性治疗，或
目前或历史上有危及生命的出血，或
反复出现严重的自发性出血，
没有通过美国食品药品监督管理局批准的测试检测到的腺相关病毒血清型Rh74var（AAVRh74var）衣壳的中和抗体。
剂量和给药
仅用于一次性单剂量静脉输液。
进行基线测试以选择患者，包括测试AAVRh74var的预先存在抗体、因子IX抑制剂的存在以及肝脏健康测试。
BEQVEZ的推荐剂量为每公斤体重5×1011个载体基因组。BMI>30 kg/m2的患者的剂量基于调整后的体重。
在0.9%氯化钠和0.25%人血清白蛋白（HSA）中稀释后，在约60分钟内以静脉输注的形式给予BEQVEZ，最终体积为200 mL。
剂型和强度
BEQVEZ是一种稀释后用于静脉输注的悬浮液。
BEQVEZ的标称浓度为1×1013vg/mL，每个孔的可提取体积为1mL。
小瓶的总数将根据患者的体重进行定制，以满足患者的剂量要求。
禁忌症
没有
警告和注意事项
肝毒性：BEQVEZ给药后至少4个月，每周监测一次转氨酶和因子IX活性水平，以降低潜在肝毒性的风险。考虑皮质酮治疗转氨酶升高或因子IX活性下降。
输液反应：在给药期间和输液结束后至少监测3小时。如果出现症状，减缓或停止给药。
一旦反应消退，以较慢的速度重新开始输液。
恶性肿瘤：对有肝细胞癌危险因素的患者（如乙型或丙型肝炎、非酒精性脂肪性肝病、慢性酒精消耗、非酒精型脂肪性肝炎、高龄）进行监测，在给药后5年内定期进行肝脏超声检查（如每年一次）和甲胎蛋白检测。
如果发生恶性肿瘤使用BEQVEZ治疗后，请致电1-800-438-1985联系辉瑞股份有限公司。
监测实验室测试：监测因子IX活性和因子IX抑制剂。
不良反应
最常见的不良反应（发生率≥5%）是鼻内酰胺增加。
如需报告可疑的不良反应，请联系辉瑞股份有限公司，电话：1800-438-1985或美国食品药品监督管理局，电话：1-800-FDA-1088或www.FDA.gov/medwatch。
在特定人群中使用
关于BEQVEZ HIV感染患者的安全性和有效性的信息有限。
BEQVEZ在既往使用或使用活性因子IX抑制剂的患者中的安全性和有效性尚未确定。
包装供应/储存和处理
供应方式
BEQVEZ以澄清至微乳白色、无色至微棕色悬浮液的形式提供，每毫升含1×1013vg。
BEQVEZ在装有弹性体的塑料小瓶中冷冻运输（-100°C至60°C[-148°F至76°F]）塞子和塑料搭扣盖，可提取体积为1mL。
BEQVEZ多小瓶试剂盒
患者剂量重量（kg）    每个试剂盒的小瓶总数    NDC编号
≤75                         4                NDC：0069-2004-04
>75至≤95                    5                NDC：0069-2005-05
>95至≤115                   6                NDC：0069-2006-06
>115至≤135                  7                NDC：0069-2007-07
储存和处理
BEQVEZ在100°C至60°C（-148°F至76°F）之间冷冻运输和交付时装在透明小瓶中。
BEQVEZ在90° C至60°C（-130°F至-76°F）之间冷冻运输和交付时装在透明小瓶中。
储存在原包装中，避免阳光直射和紫外线照射。
直立存放在原包装中。如果纸箱或单个小瓶在储存和搬运过程中翻倒或倒置，请立即将纸箱或单个水瓶放回直立方向。
内纸箱中的冷冻小瓶在室温（最高30°C[86°F]）下需要长达1小时才能解冻。小瓶可以轻轻地旋转，但不摇晃或倒置。从冷冻储存中取出小瓶到剂量制备开始，在室温下的总时间不应超过3小时。解冻后，药品不应再次冷冻，可在2°C至8°C（36°F至46°F）的温度下在纸箱内冷藏24小时。
在0.9%氯化钠和0.25%HSA中稀释后，已证明在2°C至30°C（-36°F至86°F）下24小时的化学和物理使用稳定性。
请参阅随附的BEQVEZ完整处方信息：
https://labeling.pfizer.com/ShowLabeling.aspx?id=20452