新药Hemgenix(etranacogene dezaparvovec-drlb)是获美国食品和药物管理局（FDA）批准提供了一种新的治疗方案，可减少每年出血的发生率，减少或消除预防性治疗的需要，并在一次性输注后数年内产生持续升高的因子IX水平。
近日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了Hemgenix（etranacogene dezaparvovec drlb）上市，是首个也是唯一一个针对血友病B成人的一次性基因治疗。
Hemgenix被批准用于治疗目前使用因子IX预防治疗的血友病B患者，或目前或历史上有危及生命的出血，或反复出现严重的自发性出血。在正在进行的临床试验中，HEMGENIX降低了年出血率，94%的患者停止了因子IX预防，并保持无预防。
血友病B是一种罕见的终生出血性疾病，由单一基因缺陷引起，导致凝血因子IX（一种主要由肝脏产生的蛋白质，有助于形成血栓）的产生不足。中至重度血友病B的治疗包括预防性输注凝血因子IX替代疗法，以暂时替代或补充低水平的凝血因子，虽然这些疗法是有效的，但血友病B患者必须遵守严格的终生输液计划。他们还可能会因该疾病而出现自发性出血、活动受限、关节损伤或剧烈疼痛。对于合适的患者，HEMGENIX允许血友病B患者产生自己的因子IX，从而降低出血风险。
批准日期：2022年11月22日 公司：杰特贝林
Hemgenix（etranacogene dezaparvovec-drlb）混悬液，用于静脉输注
美国初始批准日期：2022年
作用机制
HEMGENIX是一种基于腺相关病毒血清型5（AAV5）的基因疗法，旨在传递编码人凝血因子IX（hFIX Padua）帕多瓦变体的基因拷贝。单次静脉输注HEMGENIX导致血友病B患者的细胞转导和循环因子IX活性增加
适应症和用法
HEMGENIX是一种基于腺相关病毒载体的基因治疗，适用于患有血友病B（先天性因子IX缺乏症）的成人，该患者：
•目前使用因子IX预防治疗，或
•目前或以往有危及生命的出血，或
•反复出现严重的自发性出血。
剂量和给药
仅用于一次性静脉输液。
•进行基线测试以选择患者，包括测试因子IX抑制剂的存在和肝脏健康测试。
•HEMGENIX的推荐剂量为每千克体重2x1013个基因组拷贝（gc）。
•用0.9%生理盐水稀释后，以500毫升/小时（8毫升/分钟）的恒定输注速度静脉输注HEMGENIX。
剂型和强度
HEMGENIX是一种用于静脉输液的悬浮液。
HEMGENIX以包含10至48个一次性小瓶的试剂盒提供，每个试剂盒构成基于患者体重的剂量单位。
HEMGENIX的标称浓度为1x1013 gc/mL，每个小瓶的可提取体积不小于10mL。
禁忌症
没有
警告和预防措施
•输液反应：在给药期间和输液结束后至少3小时内进行监测。如果出现症状，减慢或中断给药。一旦解决，以较慢的速度重新开始给药。
•肝毒性：服用HEMGENIX后，每周密切监测转氨酶水平一次，持续3个月，以降低潜在肝毒性风险。
继续监测所有出现肝酶升高的患者的转氨酶，直到肝酶恢复到基线水平。如果出现升高，考虑皮质类固醇治疗。
•肝细胞致癌性：对于已有危险因素（如肝硬化、晚期肝纤维化、乙型或丙型肝炎、非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）、慢性饮酒、非酒精脂肪性肝炎（NASH）和高龄）的患者，定期（如每年）进行肝脏超声检查给药后进行甲胎蛋白检测。
•监测实验室测试：监测因子IX活性和因子IX抑制剂。
不良反应
最常见的不良反应（发生率≥5%）是ALT升高、头痛、血肌酸激酶升高、流感样症状、输液相关反应、疲劳、不适和AST升高。
要报告可疑的不良反应，请拨打1-800-FDA-1088或www.FDA.gov/medwatch联系CSL Behring，电话：86-6-915-6958。
在特定人群中使用
老年、肝脏或肾脏受损患者无需调整剂量。
包装供应/储存和处理
提供
HEMGENIX以无菌、无防腐剂、透明、无色悬浮液的形式提供。
HEMGENIX的标称浓度为1×1013gc/mL。
HEMGENIX作为定制套件提供，以满足每位患者的剂量要求[参见剂量和用法]，每个试剂盒包含10（10）至48（48）
一次性小瓶（NDC 0053-0099-01），每个可提取体积不小于10mL HEMGENIX（见5）。
每个试剂盒中的小瓶总数与剂量相对应
根据患者的体重对单个患者的要求[参见剂量和管理]。定制套件附带患者的特定外箱上的标识号（批号）。每个HEMGENIX试剂盒可能含有不同的药物
产品批次。试剂盒尺寸和国家药品代码（NDC）见表5：
每个试剂盒    患者体重     每个试剂盒的     NDC编号的小瓶总数    （千克）     总体积（毫升）
10             46-50          100          0053-0100-10
11             51-55          110          0053-0110-11
12             56-60          120          0053-0120-12
13             61-65          130          0053-0130-13
14             66-70          140          0053-0140-14
15             71-75          150          0053-0150-15
16             76-80          160          0053-0160-16
17             81-85          170          0053-0170-17
18             86-90          180          0053-0180-18
19             91-95          190          0053-0190-19
20             96-100         200          0053-0200-20
21             101-105        210          0053-0210-21
22             106-110        220          0053-0220-22
23             111-115        230          0053-0230-23
24             116-120        240          0053-0240-24
25             121-125        250          0053-0250-25
26             126-130        260          0053-0260-26
27             131-135        270          0053-0270-27
28             136-140        280          0053-0280-28
29             141-145        290          0053-0290-29
30             146-150        300          0053-0300-30
31             151-155        310          0053-0310-31
32             156-160        320          0053-0320-32
33             161-165        330          0053-0330-33
34             166-170        340          0053-0340-34
35             171-175        350          0053-0350-35
36             176-180        360          0053-0360-36
37             181-185        370          0053-0370-37
38             186-190        380          0053-0380-38
39             191-195        390          0053-0390-39
40             196-200        400          0053-0400-40
41             201-205        410          0053-0410-41
42             206-210        420          0053-0420-42
43             211-215        430          0053-0430-43
44             216-220        440          0053-0440-44
45             221-225        450          0053-0450-45
46             226-230        460          0053-0460-46
47             231-235        470          0053-0470-47
48             236-240        480          0053-0480-48
储存和处理
•HEMGENIX的装运温度为2°C至8°C（36°F至46°F）。
•收到后，将HEMGENIX小瓶储存在2°C至8°C（36°F至46°F）的冰箱中。
•使用前，将HEMGENIX储存在原纸箱中。
•在稀释和给药之前，保护HEMGENIX免受光照。
•不要冷冻。
稀释后
•稀释后，将HEMGENIX储存在避光的输液袋中。
•将稀释的HEMGENIX储存在15°C至25°C（59°F至77°F）的输液袋中。
•在剂量制备后24小时内注射稀释产品[参见剂量和给药]。
请参阅随附的HEMGENIX完整处方信息：
https://labeling.cslbehring.com/PI/US/Hemgenix/EN/Hemgenix-Prescribing-Information.pdf