新药Hemlibra（emicizumab-kxwh）获FDA批准，成为20年来首个用于治疗体内出现抑制物的A型血友病的新药
近日，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Hemlibra（emicizumab-kxwh）作为一种常规预防性治疗药物，用于体内未产生凝血因子VIII抑制剂的A型血友病成人、儿童、新生儿及老年人患者，预防或降低出血事件的发生频率。
此次批准，使Hemlibra成为目前唯一一个可用于体内已产生或未产生因子VIII抑制剂A型血友病患者进行自我皮下注射并具有多种给药方案（每周一次、每2周一次、每4周一次皮下注射）的预防性治疗药物。
批准日期：2017年11月20日  公司：基因泰克
HEMLIBRA（艾米希组单抗[emicizumab-kxwh]）注射剂，用于皮下使用
美国初次批准：2017年
警告：血栓性微血管病变和血栓形成，有关完整的盒装警告，请参阅完整的处方信息。
据报道，接受HEMLIBRA预防的患者平均平均累积>100U/kg/24小时的活化凝血酶原复合物浓缩物（aPCC）累积量超过24小时或更长时间，会形成血栓性微血管病和血栓事件。如果使用aPCC，请监测血栓形成性微血管病的发展和血栓形成事件。如果出现症状，请中止aPCC并暂停HEMLIBRA的给药。
最近的重大变化
剂量和给药
准备与管理：06/2020
作用机理
HEMLIBRA桥接活化的因子IX和X，以恢复有效止血所需的缺失活化的因子VIII的功能。
适应症和用途
HEMLIBRA是一种针对IXa和X因子的双特异性抗体，可用于常规预防措施，以预防或减少患有或不患有VIII因子血友病A（先天性VIII因子血友病）的成年和成年成人和儿科患者的出血发作频率。 。
剂量和给药
建议的负荷剂量为头4周每周一次皮下注射3mg/kg，然后维持剂量为：
每周一次1.5mg/kg，或
每两周一次3mg/kg，或者
每四周一次6mg/kg。
有关重要的准备和管理说明，请参阅《完整处方信息》。
剂量形式和强度
注射：
单剂量小瓶中30mg/mL
单剂量小瓶中60mg/0.4mL
单剂量小瓶中105mg/0.7mL
单剂量小瓶中150mg/mL
禁忌症
没有
警告和注意事项
实验室凝血测试干扰：HEMLIBRA会干扰激活的凝血时间（ACT），激活的部分凝血活酶时间（aPTT）以及基于aPTT的凝血实验室测试，包括基于aPTT的单阶段单因素测定，基于aPTT的活化蛋白C抗性（APC-R）和Bethesda分析（基于凝血）测定VIII因子（FVIII）抑制剂的效价。不应使用基于内源性凝血的实验室测试。
不良反应
最常见的不良反应（发生率≥10％）是注射部位反应，头痛和关节痛。
要报告可疑的不良反应，请致电1-888-835-2555与Genentech联系，或致电1-800-FDA-1088与FDA联系或访问www.fda.gov/medwatch。
包装供应/存储和处理方式
供应方式
HEMLIBRA（emicizumab-kxwh）注射剂可在单剂量小瓶中以无菌，无防腐剂，无色至浅黄色溶液形式提供，其剂量强度如下：
30mg    1mL    30mg/mL   1vial  NDC：50242-920-01
60mg    0.4mL  150mg/mL  1vial  NDC：50242-921-01
105mg   0.7m   150mg/mL  1vial  NDC：50242-922-01
150mg   1mL    150mg/mL  1vial  NDC：50242-923-01
储存和处理
将HEMLIBRA小瓶放在原始纸箱中的2°C至8°C（36°F至46°F）的冰箱中存放，以防光照。 不要冻结。 不要摇晃。
给药前，如果需要，未开封的HEMLIBRA小瓶可以存放在外面，然后放回冷藏室。 冷藏温度和总的不制冷时间分别不应超过30°C（86°F）和7天（温度低于30°C [86°F]）。
从样品瓶中取出后，如果不立即使用，请丢弃HEMLIBRA。
丢弃所有未使用的HEMLIBRA。
完整说明资料附件：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/lookup.cfm?
setid=2483adba-fab6-4d1b-96c5-c195577ed071
--------------------------------------------------------------
HEMLIBRA 60MG/0.4ML    emicizumab-kxwh  持证商：GENENTECH NDC:50242-0921-01  参考价格（美元）：7900
HEMLIBRA 105MG/0.7ML   emicizumab-kxwh  持证商：GENENTECH NDC:50242-0922-01  参考价格（美元）：12500
HEMLIBRA 150MG/ML SDV  emicizumab-kxwh  持证商：GENENTECH NDC:50242-0923-01  参考价格（美元）：17900
HEMLIBRA 30MG/ML       emicizumab-kxwh  持证商：GENENTECH NDC:50242-0920-01  参考价格（美元）：3990
--------------------------------------------------------------
Hemlibra was approved by the FDA and became the first new drug for the treatment of hemophilia A with inhibitors in the body in 20 years
Hemlibra(emicizumab-kxwh)has been approved by the U.S. Food and Drug Administration (FDA) for the routine preventive treatment of adults and children with hemophilia A who have produced factor VIII inhibitors in the body to prevent or reduce bleeding events.
PRINCIPAL DISPLAY PANEL - 150 MG VIAL CARTON
NDC 50242-923-01
Hemlibra®
(emicizumab-kxwh)
Injection
150mg/mL
For Subcutaneous Use.
Single-Dose Vial.
Discard Unused Portion.
ATTENTION: Dispense the enclosedMedication Guide to each patient.
Rx only
1vial
Genentech