部份中文尼替西农处方资料（仅供参考）
商品名：Orfadin Capsules
英文名：Nitisinone
中文名：尼替西农胶囊
生产商：安斯泰来制药
药品简介
Orfadin（nitisinone，尼替西农）是一种HPPD抑制剂，由Swedish Orphan Biovitrum SARL开发，用于治疗遗传性1型酪氨酸血症（HT-1），这是一种因体内缺乏分解蛋白质酶而引发的罕见代谢性疾病，通常影响婴幼儿。
HT-1是一种罕见的常染色体隐性遗传病，是由酪氨酸代谢障碍所致的一种遗传代谢病，多数患儿为急性型，起病于新生儿或婴儿期，主要累及肝脏和肾脏，若不治疗会导致肝、肾衰竭甚至死亡。
オーファディンカプセル2mg/オーファディンカプセル5mg/オーファディンカプセル10mg
药效分类名称
高酪氨酸血症Ⅰ型治疗剂
批准日期：
2mg： 2015年4月
5mg： 2015年4月
10mg：2015年4月
商標名
Orfadin Capsules 10mg 5mg 2mg
一般的名称
ニチシノン
（Nitisinone）
化学名
2-[2-Nitro-4-(trifluoromethyl)benzoyl]cyclohexane-1,3-dione
分子式 
C14H10F3NO5
分子量
329.23
融点
140〜142℃
性状 
尼西农是白色～带黄白色的结晶性粉末。不易溶于甲醇或乙醇（99.5），几乎不溶于水。
使用上的注意事项
本品通过在2～8℃下保存来保证品质，请注意以下几点。
从瓶子里取出后，要迅速服用，迅速盖上盖子，保管在冰箱里。
避免冻结。
批准条件
制定医药品风险管理计划并妥善实施。
由于在国内的使用经验极为有限，因此应通过对制造销售后、复核期间的所有病例实施使用成绩调查，掌握本制剂使用患者的背景信息，并尽早收集本制剂的安全性及有效性数据，采取适当使用本制剂所需的措施。
作用机制
遗传性高酪氨酸血症I型是由于在酪氨酸降解途径的最后阶段的富马酸乙酸羟化酶（FAH）的基因变异引起的常染色体隐性遗传疾病。FAH的活性降低，认为作为酪氨酸分解途径的中间代谢物的富马酸乙酸（FAA）和马来酰乙酸（MAA）以及它们的代谢物的琥珀酰丙酮（SA）和琥珀酰乙酰乙酸（SAA）在肝和肾中蓄积，在这些脏器中产生障碍。尼西农在酪氨酸降解途径中FAH通过抑制位于更上游4-羟基苯基丙酮酸二氧合酶FAA、MAA、SA以及SAA来定义自定义外观。
抑制琥珀酰丙酮产生作用
遗传性高酪氨酸血症I型患者（婴儿及小儿），通过反复经口给予尼替西酮（0.1〜0.6mg/kg/日），在尿中SA及血浆中SA的报告。
适应症
高酪氨酸血症Ⅰ型
用法与用量
通常，作为尼替西农，1天1mg/kg分2次口服给药。另外，根据患者状态适当增减，但1天2mg/kg作为上限。
包装
胶囊
2mg
60胶囊（瓶）
5mg
60胶囊（瓶）
10mg
60胶囊（瓶）
製造和銷售來源
安斯泰来制药公司
注：以上中文不够完整，使用者以原处方资料为准。
完整说明附件：
https://www.pmda.go.jp/PmdaSearch/iyakuDetail/ResultDataSetPDF/800126_3999036M1029_1_06