近日，美国FDA批准Vimizim(elosulfase alfa，即重组人N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸硫酸酯酶[rhGALNS])上市，这是FDA批准的首款粘多糖贮积症IVA型（Morquio综合征A型）治疗药物。
粘多糖贮积症IVA型是一种罕见的、常染色体隐性遗传性溶酶体贮积病，由N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸酯酶 (GALNS)缺乏引起。Vimizim旨在替代该酶的功能。GALNS的缺失可导致骨生长发育问题。在美国大约有800名Morquio综合征A型患者。
批准日期： 2014年2月14日；公司：BioMarin Pharmaceutical Inc.
VIMIZIM（elosulfase alfa）注射液，用于静脉注射
美国最初批准：2014年
警告：ANAPHYLAXIS的风险,查看完整的盒装警告的完整处方信息。
在Vimizim输注期间，一些患者发生了危及生命的过敏反应。据报道，无论治疗过程如何，在输注过程中都会出现过敏反应，表现为咳嗽，红斑，喉咙紧张，荨麻疹，潮红，紫绀，低血压，皮疹，呼吸困难，胸部不适和胃肠道症状，伴有荨麻疹。在Vimizim给药期间和之后密切观察患者并准备好治疗过敏症。告知患者过敏反应的体征和症状，并在出现症状时立即寻求医疗护理。
患有急性呼吸道疾病的患者可能由于过敏反应而面临严重的呼吸危害急性恶化风险，需要进行额外监测。
作用机制
粘多糖贮积病包括由糖胺聚糖（GAG）分解代谢所需的特异性溶酶体酶缺乏引起的一组溶酶体贮积症。
粘多糖贮积症IVA（MPS IVA，Morquio A综合征）的特征在于N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸酯酶活性的缺失或显着降低。硫酸酯酶活性缺乏导致GAG底物KS和C6S在整个细胞的溶酶体区室中积累。积累导致广泛的细胞，组织和器官功能障碍。
Vimizim旨在提供外源酶N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸酯酶，其将进入溶酶体并增加GAGs KS和C6S的分解代谢。细胞吸附到溶酶体中的Elosulfase alfa通过甘露糖-6-磷酸封端的elosulfase alfa的寡糖链与甘露糖-6-磷酸受体的结合来介导。
在没有重现人类疾病表型的动物疾病模型的情况下，使用来自两名MPS IVA患者的人原代软骨细胞评估了elosulfase alfapharmacological活性。用elosulfase alfa处理MPS IVA软骨细胞诱导从软骨细胞中清除KS溶酶体。
适应症和用法
Vimizimis是一种水解溶酶体糖胺聚糖（GAG）特异性酶，适用于粘多糖贮积症IVA型（MPS）患者IVA; Morquio A综合征）。
剂量和给药
基于输注量，每周一次施用2mg每公斤体重作为静脉内输注至少3.5至4.5小时。
剂量形式和强度
注射：一次性小瓶中5mg/5mL（1mg/mL）。
禁忌症
没有
警告和注意事项
•过敏反应和过敏反应：在Vimizim治疗期间，一些患者观察到危及生命的过敏反应和过敏反应。如果发生过敏反应或严重高敏反应，请立即停止输液并进行适当的药物治疗。在开始输注之前，建议使用含有或不含退热药的抗组胺药进行预处理。
•急性呼吸系统并发症的风险：患有急性发热或呼吸道疾病的患者可能因超敏反应而面临危及生命并发症的风险更高。在给予Vimizim之前应仔细考虑患者的临床状况并考虑延迟Vimizim输注。
不良反应
最常见的不良反应（Vimizim患者≥10％，发生率高于安慰剂治疗的患者）是发热，呕吐，头痛，恶心，腹痛，发冷和疲劳。
要报告疑似不良反应，请联系BioMarin，电话：1-866-906-6100，或联系FDA，电话1-800-FDA-1088或www.fda.gov/medwatch。
用于特定人群
儿科用途：Vimizim的安全性和有效性尚未在5岁以下的儿科患者中建立。
包装提供/存储和处理
Vimizim作为浓缩溶液提供（1毫克/毫升），需要稀释。一瓶5mL含有5mg Vimizim。
NDC 68135-100-01,5mL小瓶
将Vimizim储存在2°C至8°C（36°F至46°F）的冷藏温度下。不要冻结或摇晃。 防止光线。
应立即使用稀释的Vimizim。如果不能立即使用，稀释的Vimizim可以在2°C至8°C（36°F至46°F）下最多24小时，然后在23°C至27°C（73°）下最多24小时 施用期间Fto 81°F）。
完整说明资料附件：
https://www.vimizim.com/v22018/wp-content/uploads/2018/02/Prescribing-Information.pdf