部分中文盐酸沙丙蝶呤处方资料（仅供参考）
英文名：sapropterin dihydrochloride
商品名：Kuvan Pulver
中文名：盐酸沙丙蝶呤口服溶液粉
生产商：BIOMARIN INTERNATIONAL
药品简介
Kuvan（sapropterin dihydrochloride）于2008年获欧盟和FDA批准，该药是一种片剂和口服溶液粉剂的口服制剂，治疗由苯丙酮尿症（PKU）或四氢生物蝶呤（BH4）缺乏症引发的高苯丙氨酸血症（HPA）。
Kuvan是首个也是唯一一个与饮食调整相结合的药物，用于降低苯丙酮尿症（PKU）患者血液和大脑中的苯丙氨酸浓度，以防止PKU的破坏性影响。Kuvan适用于所有年龄段的四氢生物蝶呤（BH4）缺乏症患者，以及对Kuvan有响应且年龄大于4岁的PKU患者。
作用机制
本品为天然四氢生物蝶呤(BH4)经人工合成得到的二盐酸盐。BH4是苯丙氨酸羟化酶(PAH)的辅因子, PAH通过氧化反应将苯丙氨酸(Phe)羟基化形成酪氨酸。苯丙酮尿症(PKU)患者PAH的活性缺乏或不足,用BH4治疗能激活剩余的PAH酶, 改善正常的Phe氧化代谢,降低Phe水平。
适应症：
适用于Kuvan治疗有反应的四氢生物喋呤（BH4）缺乏症所导致的高苯丙氨酸血症（HPA），可用于成人及4岁以上儿童。Kuvan在0-4岁儿童中无充分的临床用药经验，若必须使用，须在专科医生的严格指导下慎重使用。
用法用量：
必须由具有BH4缺乏症治疗经验的医师指导下使用科望并监督治疗进程。应在进餐时服用单剂量的科望，每天在同一时间服用，首选早晨服药。
服用科望期间需要同时积极控制膳食中苯丙氨酸和总蛋白质的摄入量，以确保有效控制血苯丙氨酸浓度和营养平衡。
BH4缺乏症导致的HPA是一种慢性疾病，一旦证实对Kuvan治疗有反应，应计划长期使用，但目前长期使用Kuvan的数据有限。
剂量：
Kuvan为100mg片剂。根据体重计算日剂量，并四舍五入为100的倍数。例如，计算出的剂量为401mg至450mg应四舍五入为400mg，相当于4片。计算出的剂量为451-499mg应四舍五入为500mg，相当于5片。
当给药剂量低于100mg时，应将1片药片溶解在100mL水中，然后按照医生处方的剂量服用相当体积的溶液。应使用准确的带有适当刻度的装置来量取溶液，以确保溶液体积与处方量相符。
成人和儿童BH4缺乏症患者的起始剂量为2-5mg/kg体重，每日1次。剂量调整可至20mg/kg/天。也可以根据需要将每日总剂量分为每天2次或3次服用，以优化治疗效果。
反应判定：
最重要的是尽早开始Kuvan治疗，以避免出现由于血苯丙氨酸持续升高造成儿童出现神经系统疾病和成人出现认知功能障碍和精神疾病方面不可逆的临床表现。
根据血液中苯丙氨酸的下降情况可判定是否对Kuvan治疗有反应。应在开始Kuvan治疗前以及推荐的起始剂量治疗1周后检测血苯丙氨酸浓度。如果观察到血苯丙氨酸浓度降低不满意，则可每周增加Kuvan剂量至最大剂量20mg/kg/天，继续每周监测血苯丙氨酸浓度1个月。在此期间，苯丙氨酸的膳食摄入量应保持在一个恒定的水平。
反应良好的定义为血苯丙氨酸浓度降低≥30%，或达到主治医生根据患者个体情况所确定的治疗性血苯丙氨酸的目标值。若患者经治疗1个月仍不能达到上述标准，应视为无效，不应继续接受科望治疗。
一旦证实对Kuvan治疗有反应，可根据治疗效果在5-20mg/kg/天的范围内调整剂量。
建议在每次调整剂量后1-2周检测血苯丙氨酸和酪氨酸浓度，并在其后经常监测。接受Kuvan治疗的患者必须继续采取限制苯丙氨酸摄入的饮食，并定期进行临床评估（如监测血苯丙氨酸和酪氨酸浓度、营养素摄入量和精神运动发育）。
服用方法：
应在进餐时服用单日剂量，以促进吸收；每天在同一时间服用，首选早晨服药。应指导患者注意不要吞下药瓶中的除湿胶囊。应将科望处方片数放入一杯水中，并搅拌直至药片溶解。溶解可能需要几分钟。碾碎药片可加快溶解速度。溶液中可能会看到小颗粒，但这不会影响Kuvan的疗效。药液应在溶解后15-20分钟内喝完。
成人：应将处方片数的Kuvan放入装有120-240mL水的杯中，搅拌直至药片溶解后服用。
患儿：应将处方片数的Kuvan放入装有120mL水的杯子中，搅拌直至药片溶解后服用。
只有在医师指导下方可停止Kuvan治疗。停药后血苯丙氨酸浓度可能会升高，因此需要进行更加频繁的监测。需要调整膳食以保持血苯丙氨酸浓度在理想的治疗范围内。 
KUVAN 500mg Pulver z.Herst.e.Lösung z.Einnehmen
BIOMARIN INTERNATIONAL LIMITED
Wirksame Bestandteile und Inhaltsstoffe
Sapropterin dihydrochlorid                500mg    
= Sapropterin                             383,95mg 
Ascorbinsäure                             Hilfstoff  
Kalium citrat                             Hilfstoff  
Mannitol                                  Hilfstoff  
Sucralose                                 Hilfstoff  
Gesamt Kalium Ion                         62,7mg Hilfstoff    
= Gesamt Kalium Ion                       1,6mmol Hilfstoff   
Produktinformation zu KUVAN 500 mg Pulver z.Herst.e.Lösung z.Einnehmen ***
 Indikation
•Das Arzneimittel enthält den Wirkstoff Sapropterin. Dies ist eine synthetisch hergestellte Kopie einer körpereigenen Substanz, die Tetrahydrobiopterin (BH4) genannt wird. BH4 wird im Körper gebraucht, um eine Aminosäure namens Phenylalanin nutzen zu können, um daraus eine andere Aminosäure herstellen zu können, die Tyrosin heißt.
•Das Präparat wird zur Behandlung der Hyperphenylalaninämie (HPA) oder der Phenylketonurie (PKU) bei Patienten jeden Alters angewandt. HPA und PKU führen zu abnorm hohen Phenylalaninblutspiegeln, was schädlich sein kann. Das Arzneimittel senkt diese Spiegel bei einigen Patienten, die auf BH4 ansprechen, und kann dazu beitragen, dass die Menge an Phenylalanin, die mit der Nahrung zugeführt werden kann, gesteigert werden kann.
•Dieses Arzneimittel wird außerdem zur Behandlung einer angeborenen Erkrankung, des sog. BH4-Mangels, bei Patienten in jedem Alter eingesetzt, bei der der Körper nicht in der Lage ist, genügend BH4 herzustellen. Aufgrund der sehr niedrigen BH4-Spiegel kann Phenylalanin nicht richtig verwertet werden, und es kommt zum Anstieg seiner Konzentration, was schädliche Effekte nach sich zieht. Durch Ersatz von BH4, das der Körper nicht produzieren kann, mindert das Präparat den schädlichen Überschuss an Phenylalanin im Blut und steigert die Toleranz gegenüber mit der Nahrung zugeführtem Phenylalanin.
Kontraindikation
•Das Arzneimittel darf nicht eingenommen werden,
◦wenn Sie allergisch gegen Sapropterin oder einen der sonstigen Bestandteile dieses Arzneimittels sind.
Dosierung von KUVAN 500 mg Pulver z.Herst.e.Lösung z.Einnehmen
•Das Präparat ist ausschließlich für die Anwendung bei Patienten mit einem Gewicht über 25 kg bestimmt.
•Nehmen Sie dieses Arzneimittel immer genau nach Absprache mit Ihrem Arzt ein. Fragen Sie bei Ihrem Arzt nach, wenn Sie sich nicht sicher sind.
•Dosierung bei PKU
◦Die empfohlene Anfangsdosis bei Patienten mit PKU beträgt 10 mg pro kg Körpergewicht. Nehmen Sie das Präparat einmal täglich ein, zusammen mit einer Mahlzeit, um die Resorption zu steigern, und immer zur gleichen Tageszeit, vorzugsweise morgens. Ihr Arzt wird eventuell Ihre Dosis anpassen, üblicherweise zwischen 5 und 20 mg pro kg Körpergewicht pro Tag, abhängig von Ihrer Situation.
•Dosierung bei BH4-Mangel
◦Die empfohlene Anfangsdosis bei Patienten mit BH4-Mangel beträgt 2 bis 5 mg pro kg Körpergewicht. Nehmen Sie das Arzneimittel mit einer Mahlzeit ein, um die Resorption zu steigern. Nehmen Sie die Gesamttagesdosis auf 2 oder 3 über den Tag verteilte Dosen ein. Ihr Arzt wird eventuell Ihre Dosis anpassen, bis zu 20 mg/kg Körpergewicht pro Tag, abhängig von Ihrer Situation.
•Wenn Sie eine größere Menge eingenommen haben, als Sie sollten
◦Wenn Sie eine größere Menge eingenommen haben, als verordnet, könnte dies zu Nebenwirkungen wie Kopfschmerzen und Schwindel führen. Informieren Sie umgehend Ihren Arzt oder Apotheker, wenn Sie eine höhere Dosis eingenommen haben als verordnet.
•Wenn Sie die Einnahme vergessen haben
◦Nehmen Sie nicht die doppelte Menge ein, wenn Sie die vorherige Einnahme vergessen haben. Nehmen Sie die nächste Dosis zum üblichen Zeitpunkt ein.
•Wenn Sie die Einnahme abbrechen
◦Brechen Sie die Einnahme nicht ohne Rücksprache mit Ihrem Arzt ab, da dadurch Ihr Phenylalaninblutspiegel ansteigen kann.
•Wenn Sie weitere Fragen zur Einnahme dieses Arzneimittels haben, wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.
Patientenhinweise
•Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen
◦Bitte sprechen Sie mit Ihrem Arzt oder Apotheker, bevor Sie das Arzneimittel einnehmen, insbesondere:
■wenn Sie 65 Jahre oder älter sind
■wenn Sie Probleme mit Ihren Nieren oder Ihrer Leber haben
■wenn Sie krank sind. Eine Rücksprache mit Ihrem Arzt wird im Falle einer Erkrankung empfohlen, da die Phenylalaninblutspiegel dann ansteigen können
■wenn Sie zu Krampfanfällen neigen
◦Wenn Sie mit diesem Präparat behandelt werden, wird Ihr Arzt Ihr Blut untersuchen, um festzustellen, wie viel Phenylalanin und Tyrosin es enthält. Sofern erforderlich, wird er beschließen, Ihre Dosis oder Ihre Diät anzupassen.
◦Sie müssen, wie von Ihrem Arzt empfohlen, Ihre Diät fortführen. Verändern Sie Ihre Diät nicht ohne Rücksprache mit Ihrem Arzt. Auch wenn Sie das Präprat einnehmen, können bei Ihnen schwere neurologische Störungen auftreten, falls Ihre Phenylalaninblutspiegel nicht richtig eingestellt sind. Während Ihrer Behandlung wird Ihr Arzt die Phenylalaninspiegel in Ihrem Blut weiterhin häufig überprüfen, um sicherzustellen, dass Ihre Phenylalaninblutspiegel weder zu hoch noch zu niedrig sind.
•Verkehrstüchtigkeit und Fähigkeit zum Bedienen von Maschinen
◦Es ist nicht zu erwarten, dass das Arzneimittel die Verkehrstüchtigkeit und die Fähigkeit zum Bedienen von Maschinen beeinflusst.
Schwangerschaft
•Wenn Sie schwanger sind oder stillen, oder wenn Sie vermuten, schwanger zu sein oder beabsichtigen, schwanger zu werden, fragen Sie vor der Einnahme dieses Arzneimittels Ihren Arzt oder Apotheker um Rat.
•Schwangerschaft
◦Wenn Sie schwanger sind wird Ihnen Ihr Arzt sagen, wie Sie Ihre Phenylalaninspiegel angemessen kontrollieren.
◦Wenn der Phenylalaninspiegel vor oder nach Beginn der Schwangerschaft nicht strikt überwacht wird, kann dies schädlich für Sie und Ihr Kind sein. Ihr Arzt wird die diätetische Beschränkung der Phenylalaninaufnahme vor und während der Schwangerschaft überwachen.
◦Wenn die strenge Diät die Phenylalaninspiegel in Ihrem Blut nicht ausreichend absenkt wird Ihr Arzt abwägen, ob Sie dieses Arzneimittel einnehmen müssen.
•Stillzeit
◦Während der Stillzeit sollen Sie dieses Arzneimittel nicht einnehmen.
Einnahme Art und Weise
•Patienten mit PKU nehmen die Gesamttagesdosis einmal täglich zur gleichen Tageszeit ein, vorzugsweise morgens.
•Patienten mit BH4-Mangel nehmen die Gesamttagesdosis in 2 oder 3 Gaben über den Tag verteilt ein.
•Stellen Sie sicher, dass Sie wissen, welche Dosis Ihr Arzt verordnet hat. Für eine exakte Dosis kann Ihr Arzt auch eine andere Stärke verordnen. Stellen Sie sicher, dass Sie wissen, ob Sie dieses Medikament oder beide Medikamente für die Zubereitung Ihrer Dosis verwenden sollen. Öffnen Sie den (die) Beutel erst dann, wenn Sie ihn (sie) gleich verwenden können.
•Zubereitung des (der) Beutel(s)
◦Öffnen Sie den (die) Beutel, indem Sie die gestrichelte Linie in der rechten oberen Ecke des Beutels umknicken und aufreißen oder abschneiden.
◦Geben Sie den Inhalt des (der) Beutel(s) in 120 ml bis 240 ml Wasser. Nach dem Auflösen von des Pulvers im Wasser muss die Lösung durchsichtig, farblos bis gelb sein.
•Einnahme des Arzneimittels
◦Trinken Sie die Lösung innerhalb von 30 Minuten.
Wechselwirkungen bei KUVAN 500 mg Pulver z.Herst.e.Lösung z.Einnehmen
•Einnahme zusammen mit anderen Arzneimitteln
◦Informieren Sie Ihren Arzt oder Apotheker, wenn Sie andere Arzneimittel einnehmen/anwenden, kürzlich andere Arzneimittel eingenommen/angewendet haben oder beabsichtigen andere Arzneimittel einzunehmen/anzuwenden.
◦Dies gilt insbesondere für folgende Arzneimittel:
■Levodopa (angewandt zur Behandlung der Parkinson'schen Krankheit)
■Arzneimittel zur Krebsbehandlung (z. B. Methotrexat)
■Arzneimittel zur Behandlung bakterieller Infektionen (z. B. Trimethoprim)
■Arzneimittel zur Gefäßerweiterung (wie Glyceroltrinitrat (GTN), Isosorbiddinitrat (ISDN), Nitroprussidnatrium (SNP), Molsidomin, Minoxidil).
Erfahrungsberichte zu KUVAN 500mg Pulver z.Herst.e.Lösung z.Einnehmen, 30ST