部分中文盐酸沙丙蝶呤处方资料（仅供参考）
英文名：sapropterin dihydrochloride
商品名：Kuvan
中文名：盐酸沙丙蝶呤薄膜片
生产商：默克制药
药品简介
Kuvan（sapropterin dihydrochloride，盐酸沙丙蝶呤）是一种片剂和口服溶液粉剂是处方药，用于治疗四氢生物喋呤缺乏症(BH4D)所导致的高苯丙氨酸血症(HPA)的药物。BH4D是一种常染色体遗传性疾病，是迄今得以确认5000~6000种人类的罕见病之一。
BH4D不仅可使苯丙氨酸羟化酶的活性下降，导致血HPA含量增高，同时由于降低了部分芳香族氨基酸(如酪氨酸、色氨酸)羟化酶活性；而沙丙蝶呤是芳香族氨基酸羟化酶的辅助因子，对这些酶能产生活化作用。
作用机制
本品为天然四氢生物蝶呤(BH4)经人工合成得到的二盐酸盐。BH4是苯丙氨酸羟化酶(PAH)的辅因子, PAH通过氧化反应将苯丙氨酸(Phe)羟基化形成酪氨酸。苯丙酮尿症(PKU)患者PAH的活性缺乏或不足,用BH4治疗能激活剩余的PAH酶, 改善正常的Phe氧化代谢,降低Phe水平。
适应症：
适用于Kuvan治疗有反应的四氢生物喋呤（BH4）缺乏症所导致的高苯丙氨酸血症（HPA），可用于成人及4岁以上儿童。Kuvan在0-4岁儿童中无充分的临床用药经验，若必须使用，须在专科医生的严格指导下慎重使用。
用法用量：
必须由具有BH4缺乏症治疗经验的医师指导下使用科望并监督治疗进程。应在进餐时服用单剂量的科望，每天在同一时间服用，首选早晨服药。
服用科望期间需要同时积极控制膳食中苯丙氨酸和总蛋白质的摄入量，以确保有效控制血苯丙氨酸浓度和营养平衡。
BH4缺乏症导致的HPA是一种慢性疾病，一旦证实对Kuvan治疗有反应，应计划长期使用，但目前长期使用Kuvan的数据有限。
剂量：
Kuvan为100mg片剂。根据体重计算日剂量，并四舍五入为100的倍数。例如，计算出的剂量为401mg至450mg应四舍五入为400mg，相当于4片。计算出的剂量为451-499mg应四舍五入为500mg，相当于5片。
当给药剂量低于100mg时，应将1片药片溶解在100mL水中，然后按照医生处方的剂量服用相当体积的溶液。应使用准确的带有适当刻度的装置来量取溶液，以确保溶液体积与处方量相符。
成人和儿童BH4缺乏症患者的起始剂量为2-5mg/kg体重，每日1次。剂量调整可至20mg/kg/天。也可以根据需要将每日总剂量分为每天2次或3次服用，以优化治疗效果。
反应判定：
最重要的是尽早开始Kuvan治疗，以避免出现由于血苯丙氨酸持续升高造成儿童出现神经系统疾病和成人出现认知功能障碍和精神疾病方面不可逆的临床表现。
根据血液中苯丙氨酸的下降情况可判定是否对Kuvan治疗有反应。应在开始Kuvan治疗前以及推荐的起始剂量治疗1周后检测血苯丙氨酸浓度。如果观察到血苯丙氨酸浓度降低不满意，则可每周增加Kuvan剂量至最大剂量20mg/kg/天，继续每周监测血苯丙氨酸浓度1个月。在此期间，苯丙氨酸的膳食摄入量应保持在一个恒定的水平。
反应良好的定义为血苯丙氨酸浓度降低≥30%，或达到主治医生根据患者个体情况所确定的治疗性血苯丙氨酸的目标值。若患者经治疗1个月仍不能达到上述标准，应视为无效，不应继续接受科望治疗。
一旦证实对Kuvan治疗有反应，可根据治疗效果在5-20mg/kg/天的范围内调整剂量。
建议在每次调整剂量后1-2周检测血苯丙氨酸和酪氨酸浓度，并在其后经常监测。接受Kuvan治疗的患者必须继续采取限制苯丙氨酸摄入的饮食，并定期进行临床评估（如监测血苯丙氨酸和酪氨酸浓度、营养素摄入量和精神运动发育）。
服用方法：
应在进餐时服用科望单日剂量，以促进吸收；每天在同一时间服用，首选早晨服药。应指导患者注意不要吞下药瓶中的除湿胶囊。应将科望处方片数放入一杯水中，并搅拌直至药片溶解。溶解可能需要几分钟。碾碎药片可加快溶解速度。溶液中可能会看到小颗粒，但这不会影响Kuvan的疗效。药液应在溶解后15-20分钟内喝完。
成人：应将处方片数的Kuvan放入装有120-240mL水的杯中，搅拌直至药片溶解后服用。
患儿：应将处方片数的Kuvan放入装有120mL水的杯子中，搅拌直至药片溶解后服用。
只有在医师指导下方可停止Kuvan治疗。停药后血苯丙氨酸浓度可能会升高，因此需要进行更加频繁的监测。需要调整膳食以保持血苯丙氨酸浓度在理想的治疗范围内。
KUVAN 30CPR SOLUB 100MG
Principio attivo: SAPROPTERINA DICLORIDRATO
Kuvan è indicato per il trattamento dell’iperfenilalaninemia (HPA) in soggetti adulti e pazienti pediatrici di qualsiasi età affetti da fenilchetonuria (PKU), che hanno mostrato di risponderea tale trattamento (vedere paragrafo 4.2).
Kuvan è anche indicato per il trattamento dell’iperfenilalaninemia (HPA) in soggetti adulti e pazienti pediatrici di qualsiasi età con carenza di tetraidrobiopterina (BH4), che hanno mostrato di rispondere al trattamento (vedere paragrafo 4.2).
Scheda tecnica (RCP) Eccipienti:
Sebbene la somministrazione concomitante di inibitori di diidrofolato reduttasi (ad esempio metotressato, trimetoprim) non sia stata oggetto di studio, detti medicinali possono interferire con il metabolismo della molecola BH4. Si raccomanda cautela nell’utilizzo di tali medicinali durante il periodo di assunzione di Kuvan. La BH4 è un cofattore per l’ossido nitrico sintetasi.
Si raccomanda cautela nel periodo di utilizzo combinato di Kuvan con tutti i medicinali che provocano vasodilatazione (inclusi quelli a somministrazione topica) operando sul metabolismo o sull’azione dell’ossido nitrico (NO) inclusi i classici donatori di NO (ad esempio trinitrato glicerico (GTN), isosorbide di nitrato (ISDN), nitroprussato sodico (SNP), molsidomin), inibitori della fosfodiesterasi tipo 5 (PDE–5) e minoxidil.
È necessario usarecautela nel prescrivere Kuvan a pazienti sottoposti a trattamento con levodopa. Casi di convulsioni, di peggioramento delle convulsioni e di incremento dell’eccitabilità e dell’irritabilità sono stati osservati durante la somministrazione concomitante di levodopa e sapropterina in pazienti con carenza di BH4.
Scheda tecnica (RCP) Composizione:
Ogni compressa solubile contiene 100 mg di sapropterina dicloridrato (equivalenti a 77 mg di sapropterina). Per l’elenco completo degli eccipienti, vedere paragrafo 6.1.