近日，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Nexviazyme（avaglucosidase alfangpt）用于治疗一岁及以上的迟发性庞贝氏症患者，这是一种渐进性和衰弱性的肌肉疾病，会损害人的运动和呼吸能力。
Nexviazyme是一种酶替代疗法（ERT），旨在特异性靶向甘露糖-6-磷酸（M6P）受体，M6P受体是Pompe病细胞摄取酶替代疗法的关键途径。
临床试验中被证明可以改善患者的呼吸功能和步行距离。
庞贝氏症的患者有一种酶缺乏症，导致骨骼肌和心肌中一种称为糖原的复杂糖的积累，从而导致肌肉无力和呼吸或心力衰竭导致的过早死亡。通常情况下，糖原（葡萄糖的储存形式）会分解，将葡萄糖释放到血液中，用作细胞的燃料。
批准日期：2021年08月06日 公司：健赞公司
Nexviazyme（阿伐糖苷酶α[avalglucosidase alfa-ngpt]）注射用，静脉注射用
美国首次批准：2021年
警告：易感患者的严重超敏反应、输液相关反应和急性心肺衰竭风险，请参阅完整的盒装警告的完整处方信息。
超敏反应，包括过敏反应应随时提供适当的医疗监测和支持措施，包括心肺复苏设备。如果发生严重的超敏反应，请立即停止使用NEXVIAZYME并开始适当的药物治疗。
输液相关反应（IAR）
如果发生严重的IAR，考虑立即停止治疗并开始适当的治疗。
易感患者急性心肺衰竭的风险
易受液体容量超负荷影响的患者，或患有急性潜在呼吸道疾病或心脏或呼吸功能受损的患者，在NEXVIAZYME输注期间可能面临心脏或呼吸状态严重恶化的风险。
最近的重大变化
剂量和给药：9/2023
警告和注意事项：9/2023
作用机制
Pompe病（也称为糖原贮积病II型、酸性麦芽糖酶缺乏症和糖原生成病II型）是一种遗传性糖原代谢紊乱，由溶酶体酶酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）缺乏引起，该酶在溶酶体中将糖原降解为葡萄糖。GAA缺乏导致糖原在各种组织中的溶酶体内积累。
阿伐糖苷酶α提供GAA的外源性来源。半乳糖苷酶α上的M6P以高亲和力介导与细胞表面M6P受体的结合。结合后，它被内化并运输到溶酶体中，在那里进行蛋白水解切割，导致GAA酶活性增加。然后，阿伐糖苷酶α在切割糖原方面发挥酶活性。
适应症和用法
NEXVIAZYME是一种水解溶酶体糖原特异性酶，适用于治疗1岁及以上迟发性庞贝病（溶酶体酸α-葡萄糖苷酶[GAA]缺乏症）患者。
剂量和给药
考虑在服用NEXVIAZYME之前服用抗组胺药、退热药和/或皮质类固醇，以降低IAR的风险。
NEXVIAZYME静脉注射给药。对于体重：
≥30kg，推荐剂量为每两周20mg/kg（实际体重）。
<30kg，推荐剂量为每两周40mg/kg（实际体重）。
请参阅完整的处方信息，了解因超敏反应或IAR引起的剂量调整。
使用前必须重新配制和稀释。
有关储存和管理的说明，请参阅完整的处方信息。
剂型和强度
注射用：单剂量小瓶中100mg冻干粉状阿伐糖苷酶α，用于复溶。
禁忌症
没有。
警告和注意事项
请参阅方框警告
不良反应
最常见的不良反应（>5%）是头痛、疲劳、腹泻、恶心、关节痛、头晕、肌痛、瘙痒、呕吐、呼吸困难、红斑、感觉异常和荨麻疹。
如需报告疑似不良反应，请致电1-800-633-1610，选项1联系健赞，或致电1-800-FDA-1088联系美国食品药品监督管理局，或访问www.FDA.gov/medwatch。
包装供应/储存和搬运
供应
注射用NEXVIAZYME（雪崩葡萄糖苷酶α-pt）以无菌、白色至淡黄色冻干粉的形式提供，装在单剂量小瓶中。每瓶含有100毫克阿瓦葡萄糖苷酶。NEXVIAZYME提供以下服务：
纸箱中的一个单剂量小瓶（NDC 58468-0426-1）
储存和搬运
在2°C至8°C（36°F至46°F）的温度下冷藏储存。不要在小瓶上的有效期后使用NEXVIAZYME。

请参阅随附的NEXVIAZYME™完整处方信息：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/lookup.cfm?setid=80eb3c9c-01d3-44fe-90ef-81df101b954d
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 U.S. Food and Drug Administration approved Nexviazyme (avalglucosidase alfa-ngpt) for intravenous infusion to treat patients 1 year of age and older with late-onset Pompe disease.
PRINCIPAL DISPLAY PANEL - 100 MG VIAL CARTON
NDC 58468-0426-1
Rx only
Nexviazyme®
(avalglucosidase alfa-ngpt)
for Injection
100 mg per vial
For Intravenous Infusion
after Reconstitution
and Dilution
One single-dose vial
Discard unused portion