近日，美国FDA加速批准Blincyto(blinatumomab) 上市，用于费城染色体阴性（Ph-）复发性或难治性前体B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）儿科患者的治疗。 Blincyto是全球首个双特异性T细胞免疫疗法。之前，Blincyto已分别于2014年底和2015年底获美国FDA和欧盟EMA加速批准，用于费城染色体阴性（Ph-）复发性或难治性前体B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）成人患者的治疗，这是儿童和成人群体中一种罕见、进展迅速的血液癌症。 Blincyto（blinatumomab）是全球首个BiTE免疫疗法，基于安进最先进的双特异性T细胞衔接系统（BiTE）开发，这是一种双特异性抗体，能够通过将肿瘤细胞上的CD19蛋白呈递给T细胞特异表达的CD3蛋白，进而激活免疫系统识别并杀灭肿瘤细胞。 BiTE抗体技术代表了一种创新的免疫治疗方法，能够在很低浓度下起作用。 批准日期：2014年3月12日；公司：Amgen Inc BLINCYTO（博纳吐单抗[blinatumomab]）注射，静脉内使用 美国初次批准：2014年 警告：细胞因子释放综合征和 神经毒性 有关完整的框内警告，请参阅完整的处方信息。 接受BLINCYTO的患者可能会发生致命性的细胞因子释放综合征（CRS）。中断或终止BLINCYTO并建议使用皮质类固醇治疗。 接受BLINCYTO的患者可能发生严重的神经毒性，危及生命或致命。建议中断或中止BLINCYTO。 最近的重大变化 用法用量：4/2019 警告和注意事项4/2019 作用机理 Blinatumomab是一种双特异性CD19定向CD3 T细胞接合剂，可与B谱系起源细胞表面表达的CD19和T细胞表面表达的CD3结合。它通过将T细胞受体（TCR）复合物中的CD3与良性和恶性B细胞上的CD19连接来激活内源性T细胞。Blinatumomab介导T细胞与肿瘤细胞之间突触的形成，细胞黏附分子的上调，溶细胞蛋白的产生，炎性细胞因子的释放以及T细胞的增殖，从而导致CD19+细胞的重定向裂解。 适应症和用途 BLINCYTO是一种针对CD19的双特异性CD3 T细胞接合剂，适用于患有以下疾病的成人和儿童： 第一次或第二次完全缓解的B细胞前体急性淋巴细胞白血病（ALL），其最小残留病（MRD）大于等于0.1％。该适应症是根据MRD缓解率和血液学无复发生存期在加速批准下批准的。 对该适应症的持续批准可能取决于验证试验中的临床益处的验证和描述。 复发或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病（ALL）。 剂量和给药 用于治疗MRD阳性B细胞前体ALL -有关按患者体重和时间表推荐的剂量，请参阅“完整处方信息”。 -建议在第一个周期的前3天和第二个周期的前2天住院。 -泼尼松或等效地塞米松的药物。 用于治疗复发性或难治性B细胞前体ALL -有关按患者体重和时间表推荐的剂量，请参阅“完整处方信息”。 -建议在第一个周期的前9天和第二个周期的前2天住院。 -与地塞米松一起用药。 有关重要的准备和管理信息，请参阅《完整处方信息》。 使用输液泵以恒定流速连续静脉输注给药。 -有关24小时或48小时的输液，请参阅第2.5节。 -使用抑菌0.9％氯化钠注射液USP（含0.9％苄醇）在7天内输注，请参见第2.6节。 不建议体重小于22kg的患者使用此选项。 剂量形式和强度 注射：将35mcg冻干粉末装在单剂量药瓶中进行重构。 禁忌症 对blinatumomab或产品配方中任何成分的超敏反应。 警告和注意事项 感染：监测患者的体征或症状；适当对待。 对驾驶和使用机器的能力的影响：建议患者在使用BLINCYTO时不要驾驶和从事危险的职业或活动，例如操作重型或潜在危险的机器。 胰腺炎：评估出现胰腺炎体征和症状的患者。胰腺炎的治疗可能需要暂时中断或终止BLINCYTO。 准备和管理错误：严格遵循有关准备（包括混合）和管理的说明。 由于苄醇防腐剂而导致小儿患者发生严重不良反应的风险：对于体重不足22kg的患者，应使用含防腐剂无盐碱的BLINCYTO。 不良反应 最常见的不良反应（≥20％）是感染（未明确细菌和病原体），发热，头痛，与输液有关的反应，贫血，发热性中性粒细胞减少，血小板减少和中性粒细胞减少。 包装供应/存储和处理方式 供应方式 每个BLINCYTO软件包（NDC 55513-160-01）包含： 一个BLINCYTO 35mcg单剂量小瓶，其中包含无菌的，无防腐剂的白色至灰白色冻干粉末；以及一个IV溶液稳定剂10mL单剂量玻璃瓶，其中包含无菌，无防腐剂，无色至浅黄色的澄清溶液。不要使用IV溶液稳定剂来重构BLINCYTO。 储存和处理 将BLINCYTO和IV溶液稳定剂小瓶存放在2°C至8°C（36°F至46°F）冷藏的原始包装中，并避光直至使用。不要冻结。 储存和运输装有BLINCYTO溶液的IV袋，以便在2°C至8°C（36°F至46°F）的条件下输注。已包装的运输包装已通过验证，可将内装物的温度保持在2°C至8°C（36°F至46°F）。不要冻结。 完整说明资料附件： https://www.pi.amgen.com/~/media/amgen/repositorysites/pi -amgen-com/blincyto/blincyto_pi_hcp_english.pdf
