部份中文鹅去氧胆酸处方资料（仅供参考）

商品名：Fujichenon granular Tablets

英文名：Chenodeoxycholic Acid

中文名：鹅去氧胆酸颗粒片

生产商：藤本制药

药品简介

2025年9月,藤本制药宣布，新药Fujichenon（Chenodeoxycholic Acid）鹅去氧胆酸粒状片125mg在日本获批上市，为首款用于脑黄色肿症治疗剂

脑黄色瘤症是一种常染色体潜性遗传性疾病，表现为年轻性白内障、腹泻、智力障碍和精神发育障碍等神经症状，黄色瘤、年轻性骨质疏松症、新生儿期胆汁淤积和黄疸等症状。该疾病的临床症状丰富多彩，每个患者出现的症状、发病年龄不同。有报告称，尽管出现了症状，但还是无法诊断，症状发展后被诊断的病例很多。

フジケノン粒状錠125

药用类别名称

脑腱黄色肿症治疗剂

批准日期：2025年9月

商標名

FUJICHENON granular tablts

一般名：

ケノデオキシコール酸（Chenodeoxycholic Acid）

化学名：

3α,7α-Dihydroxy-5β-cholan-24-oic acid

分子式：

C24H40O4

分子量：

392.57

融点：

164～169℃

性状：

白色结晶、结晶性粉末或粉末

化学構造式：

批准条件

制定

医药品风险管理计划并妥善实施。

药效药理

作用机制

在脑肌腱黄色瘤病的患者中，由于基因变异CYP27A1的活性降低，从胆固醇向胆汁酸的代谢无法进行，由酮脱氧胆酸的中间代谢物产生的胆固醇过剩地产生、蓄积，由此产生各种各样的脏器障碍。另外，由于酮脱氧胆酸减少，是胆汁酸合成时的限速酶CYP7A1的负反馈机制失灵，导致胆甾醇的产生亢进。本制剂为法尔奈索德X通过受体的激活CYP7A1的负反馈机制正常化，抑制脑肌腱黄色瘤病中胆甾醇的产生、蓄积。

适应症

脑腱黄色肿症

用法与用量

通常，成人作为鹅去氧胆酸每日量250mg开始给药，250mg增量后，作为维持量1日量750mg每天3次，连日口服给药。另外，患者

根据状态适当增减，但作为1日量为1000mg不超过。另外，每次的给药量为375mg不超过。

通常，在儿童中，作为鹅去氧胆酸，1日量为5mg/kg开始给药，5mg/kg增量后，作为维持量1日量15mg/kg每天3次，连日口服给药。另外，根据患者的状态适当增减，但作为1日量为15mg/kg和750mg都不能超过。另外，作为每次给药量为250mg不超过。

临床成绩

Ⅲ期试验

以15例脑肌腱黄色肿症患者为对象，实施了52周口服本制剂的非盲非对照试验。成人的用法、用量在未治疗例中为250mg/日开始，每2周250mg/日增750mg/日继续给药。在已治疗例中，开始与本制剂以外的酮脱氧胆酸制剂等量，每2周750mg/日渐增，750mg/日继续给药。未治疗例、已治疗例最多1000mg/日之前可以增量。

儿童的用法用量，未治疗例中为5mg/kg/日开始，每2周5mg/kg/日增，15mg/kg/天（最多750天）mg/日）继续给药。在已治疗例中，开始与本制剂以外的酮脱氧胆酸制剂等量，每2周15mg/kg/日渐增，15mg/kg/天（最多750天）mg/日）继续给药。

纳入的15例全部病例（未治疗例3例、已治疗例12例）为成人患者，未纳入儿童患者。作为主要评价项目的血清胆甾醇浓度（μg/mL（平均值±标准偏差），在诊断各患者的脑腱黄色肿症时为22.25±12.66，基线时为8.66±7.70，给药52周时为6.73±5.67。不良反应表达频率为20.0%（3/15例），发现的不良反应为肝功能异常（2例）及鼓肠（1例）9。

包装

12包（棒状包装）〔6包×2〕

60包（棒状包装）〔6包×10〕

储藏法：室温保存

有效期：3年

制造和销售来源

藤本制药株式会社

注：以上中文资料不够完整，使用者以原处方资料为准。

完整说明资料附件：

http://www.fujimoto-pharm.co.jp/jp/iyakuhin/fk/pdf/fujikenon_tenpu.pdf