卡波西肉瘤(KS)首个新药Pomalyst(泊马度胺)获美国批准：20年来唯一治疗卡波西肉瘤的口服药 近日，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Pomalyst（pomalidomide，泊马度胺）胶囊上市，用于治疗卡波西肉瘤（Kaposi sarcoma，KS）患者，具体为：（1）疾病已对高效抗逆转录病毒药物（HAART）产生抗药性的艾滋病（AIDS）相关卡波西肉瘤患者；（2）HIV阴性的卡波西肉瘤患者。 卡波西肉瘤是一种罕见的癌症，通常表现为皮肤病变，但也可以发展到身体的其他几个部位，包括肺、淋巴结、消化系统。在美国，这种疾病每年的发生率为百万分之六，并且主要影响免疫功能低下的人群。Pomalyst是一种口服药物，是20多年来批准治疗卡波西肉瘤患者的第一种新的治疗方法。 Pomalyst是一种具有抗肿瘤活性的免疫调节剂，该药是一种沙利度胺类似物，已被批准用于治疗成人患者：（1）联合地塞米松治疗多发性骨髓瘤（MM），具体为先前接受过至少2种疗法（包括来那度胺和蛋白酶体抑制剂）、在最后一种疗法治疗期间或治疗完成后60天内显示出疾病进展的患者；（2）卡波西肉瘤（KS）患者，具体为HAART治疗失败的AIDS相关KS患者、HIV阴性KS患者。 批准日期：2020年05月16日 公司：CELGENE CORPORATION POMALYST（泊马度胺[pomalidomide]）胶囊，用于口服 美国初次批准：2013年 警告：胚胎毒性和静脉和动脉血栓形成 查看完整的处方信息以获取完整的框内警告 胚胎毒性 POMALYST孕妇禁忌。 POMALYST是沙利度胺类似物。沙利度胺是一种已知的人类致畸剂，会导致严重的威胁生命的出生缺陷。 对于具有生殖潜力的女性：在开始治疗前排除妊娠。通过使用两种可靠的避孕方法来预防治疗期间的怀孕。 POMALYST仅可通过名为POMALYSTREMS®的受限制程序使用。 静脉和动脉血栓形成 用POMALYST治疗的多发性骨髓瘤患者发生深静脉血栓形成（DVT），肺栓塞（PE），心肌梗塞和中风。抗血栓形成 建议采取预防措施。 最近的重大变化 适应症和用法，卡波济肉瘤：05/2020 用法用量：05/2020 禁忌症，超敏反应：10/2019 警告和注意事项：05/2020 警告和注意事项：10/2019 作用机理 泊马度胺是沙利度胺的类似物，具有免疫调节，抗血管生成和抗肿瘤特性。pomalidomide的细胞活性是通过其目标大脑介导的，后者是剔除E3泛素连接酶复合物的成分。在体外，在存在药物的情况下，底物蛋白（包括Aiolos 和Ikaros）被靶向用于泛素化和随后的降解，从而导致直接的细胞毒性和免疫调节作用。在体外细胞测定中，泊马度胺可抑制造血肿瘤细胞的增殖并诱导其凋亡。此外，波马利度可抑制来那度胺的增殖 来那度胺敏感性和来那度胺抗性细胞系中的多发性骨髓瘤（MM）细胞系并与地塞米松协同诱导肿瘤细胞凋亡。 Pomalidomide增强的T细胞和天然 杀伤细胞（NK）介导的免疫力，并抑制单核细胞产生促炎性细胞因子（例如TNF-α和IL-6）。泊马利度胺在小鼠肿瘤模型和体外脐带模型中显示出抗血管生成活性。 适应症和用途 POMALYST是一种沙利度胺的类似物，适用于成人患者的治疗：与地塞米松联用，用于多发性骨髓瘤（MM）的患者，这些患者至少接受了包括来那度胺和蛋白酶体抑制剂在内的至少两种治疗，并且在完成后60天或之内显示出疾病进展最后一种疗法。 积极抗逆转录病毒治疗（HAART）失败后或患有HIV阴性的KS患者患有艾滋病相关的卡波西肉瘤（KS）。 该指示根据总体响应率在加速批准下获得批准。对该适应症的持续批准可能取决于在确证试验中对临床益处的验证和描述。 剂量和给药 MM：在重复的28天周期的第1到21天中，每天口服4mg，直至疾病进展。请参阅第14.1节中的地塞米松剂量。 KS：在重复的28天周期的第1天到第21天，每天口服5mg，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。 修改某些肾功能不全患者的剂量。 或肝功能不全。 剂量形式和强度 胶囊：1mg，2mg，3mg和4mg 禁忌症 怀孕。 过敏症。 警告和注意事项 死亡率增加：当在地塞米松和沙利度胺类似物中加入派姆单抗时，在MM患者中观察到。 血液毒性：中性粒细胞减少是最常报告的3/4级不良事件。监视患者的血液学毒性，尤其是中性粒细胞减少症。 肝毒性：肝功能衰竭，包括死亡；每月监测肝功能检查。 严重的皮肤反应：停止POMALYST进行严重反应。 肿瘤溶解综合征（TLS）：监测有TLS风险的患者（即具有高肿瘤负担的患者）并采取适当的预防措施。 超敏反应：监视患者潜在的超敏反应。 停止POMALYST用于血管性水肿和过敏反应。 不良反应 MM：最常见的不良反应（≥30％）包括疲劳，乏力，中性粒细胞减少，贫血，便秘，恶心，腹泻，呼吸困难，上呼吸道感染，背痛和发热。 KS：最常见的不良反应包括实验室异常（≥30％）是绝对中性粒细胞计数或白细胞减少，肌酐或葡萄糖升高，皮疹，便秘，疲劳，血红蛋白，血小板，磷酸盐，白蛋白或钙减少，ALT升高，恶心和腹泻。 要报告可疑的不良反应，请致电1-888-423-5436与CelgeneCorporation联系，或致电1-800-FDA-1088与FDA联系或访问www.fda.gov/medwatch。 药物相互作用 强效CYP1A2抑制剂：避免同时使用强效CYP1A2抑制剂。如果不可避免地与强效CYP1A2抑制剂同时使用，请将POMALYST剂量减至2mg。 包装供应/存储和处理方式 深蓝色不透明帽子和黄色不透明主体，帽子上用白色墨水印有“ POML”，用黑色墨水印在主体上有“ 1mg” 1毫克21瓶（NDC 59572-501-21） 1毫克100瓶（NDC 59572-501-00） 深蓝色不透明瓶盖和橙色不透明瓶盖，瓶盖上刻有“ POML”字样，白色笔迹上刻有“ 2mg”字样 2毫克21瓶（NDC 59572-502-21） 2毫克100瓶（NDC 59572-502-00） 深蓝色不透明瓶盖和绿色不透明瓶盖，瓶盖上刻有“ POML”字样，并在主体上刻有“ 3mg”字样 3毫克21瓶（NDC 59572-503-21） 3毫克100瓶（NDC 59572-503-00） 深蓝色不透明瓶盖和蓝色不透明瓶盖，瓶盖上刻有“ POML”字样，并在主体上刻有“ 4mg”字样 4毫克21瓶（NDC 59572-504-21） 4毫克100瓶（NDC 59572-504-00） 储存在20°C-25°C（68°F-77°F）;允许在15°C-30°C（59°F-86°F）之间进行偏移[请参阅USP控制室 温度]。 处理POMALYST时应格外小心。请勿打开或压碎POMALYST胶囊。如果POMALYST的粉末接触皮肤，请立即用肥皂和水彻底清洗皮肤;如果POMALYST接触粘膜，请用水彻底冲洗。 请遵循正确处理和处置危险药物的程序。 完整说明资料附件： https://media.celgene.com/content/uploads/pomalyst-pi.pdf ------------------------------------------------------------------------------- POMALYST DS 1 MG CAP 100 POMALIDOMIDE CELGENE CORPORATION NDC：59572050100 POMALYST DS 1 MG CAP 21 POMALIDOMIDE CELGENE CORPORATION NDC：59572050121 POMALYST DS 2 MG CAP 100 POMALIDOMIDE CELGENE CORPORATION NDC：59572050200 POMALYST DS 2 MG CAP 21 POMALIDOMIDE CELGENE CORPORATION NDC：59572050221 POMALYST DS 3 MG CAP 100 POMALIDOMIDE CELGENE CORPORATION NDC：59572050300 POMALYST DS 3 MG CAP 21 POMALIDOMIDE CELGENE CORPORATION NDC：59572050321 POMALYST DS 4 MG CAP 100 POMALIDOMIDE CELGENE CORPORATION NDC：59572050400 POMALYST DS 4 MG CAP 21 POMALIDOMIDE CELGENE CORPORATION NDC：59572050421 POMALYST 2MG CAP DPSH 21/EA POMALIDOMIDE CELGENE CORPORATION NDC：59572-0502-21 POMALYST 3MG CAP DPSH 21/EA POMALIDOMIDE CELGENE CORPORATION NDC：59572-0503-21 POMALYST 1MG CAP DPSH 21/EA POMALIDOMIDE CELGENE CORPORATION NDC：59572-0501-21 POMALYST 4MG CAP DPSH 21/EA POMALIDOMIDE CELGENE CORPORATION NDC：59572-0504-21
