部份中文米尔达替尼处方资料（仅供参考）

商品名：Ezmekly Hartkapseln

英品名：Mirdametinib

中文名：米尔达替尼硬胶囊

生产商：SpringWorks Therapeutics

药品简介

2025年07月18日，欧盟委员会(EC)已授予EZMEKLY®（mirdametinib）有条件上市许可，用于治疗2岁及以上患有1型神经纤维瘤病(NF1)的儿童和成人患者的症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)。

1型神经纤维瘤病 (NF1) 是一种罕见的遗传性疾病，由NF1基因突变引起，该基因编码神经纤维蛋白，而神经纤维蛋白是MAPK通路的关键抑制因子。NF1是最常见的神经纤维瘤病，全球出生时每2,500人中估计有 1 人患有该病。在欧盟，每10,000人中约有3人患有 NF1，即估计有135,000人患有该病。NF1的临床病程具有异质性，会在许多器官系统中表现出各种症状，包括色素沉着异常、骨骼畸形、肿瘤生长和神经系统并发症，例如认知障碍。与一般人群相比，NF1患者的预期寿命平均减少8至15年。

作用机制

Mirdametinib是一种选择性、非竞争性的丝裂原活化蛋白激酶激酶1和2（MEK1/2）抑制剂。Mirdametinib阻断MEK活性和大鼠肉瘤（RAS）-快速加速纤维肉瘤（RAF）-MEK通路。因此，MEK抑制会阻断RAF-MEK细胞外相关激酶（ERK）通路被激活的肿瘤细胞的增殖和存活。

适应症

Ezmekly作为单一疗法，适用于治疗2岁及以上1型神经纤维瘤病（NF1）儿童和成人患者的症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤(PN).

用法与用量

Ezmekly治疗应由在NF1相关肿瘤患者的诊断和治疗方面经验丰富的医生开始。

剂量

Ezmekly的推荐剂量为2mg/m2体表面积（BSA），在每个28天周期的前21天每天两次（大约每12小时一次）。最大剂量为4mg，每日两次（见表1）。

对于2至6岁以下的儿科患者和无法吞咽整个胶囊的患者，Ezmekly也可作为1mg分散片制剂提供，可分散在水中。这

BSA小于0.40m2的患者的推荐剂量尚未确定。

基于体表面积的推荐剂量

体表面积（BSA）          推荐剂量

0.40至0.69平方米         1毫克，每日两次

0.70至1.04平方米         2毫克，每日两次

1.05至1.49平方米         3毫克，每日两次

≥1.50平方米             4毫克，每日两次

治疗持续时间

应继续使用Ezmekly治疗，直至PN进展或出现不可接受的毒性。

漏服剂量

如果错过了一剂Ezmekly，则不能再服用额外的剂量。患者应继续服用下一次预定剂量。

呕吐

如果服用Ezmekly后出现呕吐，则不需要服用额外剂量。患者应继续服用下一次预定剂量。根据临床指示管理呕吐事件，包括使用止吐药

剂量调整

根据个人安全性和耐受性，可能需要中断和/或减少剂量或永久停用Ezmekly。建议减少剂量

见表2。对一次剂量减少后无法耐受Ezmekly的患者永久停止治疗。

建议减少剂量

体表面积（BSA）         推荐剂量

                      早晨      傍晚

0.40至0.69平方米      1毫克，每日一次

0.70至1.04平方米      2毫克     1毫克

1.05至1.49平方米      2毫克     2毫克

≥1.50平方米          3毫克     3毫克

根据与该药品相关的不良反应对患者的管理如表3所示。

不良反应的推荐剂量调整

不良反应的严重程度a    Ezmekly的推荐剂量调整

眼部毒性

等级≤2                继续治疗。考虑每2至4周进行

                       一次眼科检查，直至病情好转。

等级≤3                中断治疗直至好转。如果恢复时

                       间≤14天，则以减少的剂量恢复

                      （见表2）。如果恢复时间超过14

                       天，请考虑停药。

无症状性视网膜色素上   继续治疗。应每3周进行一次眼科

皮脱离（RPED）         评估，直至解决。

症状性RPED             中断治疗直至痊愈。恢复减少的剂量。

视网膜静脉阻塞（RVO）  永久停止治疗。

左心室射血分数（LVEF）降低

LVEF无症状绝对下降低于 继续治疗

基线20%，且高于正常下限。

LVEF无症状绝对下降10%  中断治疗直至好转。恢复减少的剂量。

或以上，低于正常下限。

左心室射血分数绝对下降 永久停止治疗。

20%或以上。

皮肤毒性

1级或2级痤疮样皮炎或   继续治疗。

非痤疮样皮疹。

无法忍受的2级或3级痤   中断治疗直至好转。恢复减少的剂量 。

疮样或非痤疮样皮疹。

3级或4级痤疮样皮炎或   中断治疗直至好转。恢复减少的剂量。

非痤疮样皮疹。

其他不良反应

2级或3级不可容忍       中断治疗直至好转。恢复减少的剂量。

四级                   中断治疗直至好转。恢复减少的剂量。

                       考虑中止。

a美国癌症研究所不良事件通用术语标准（NCI CTCAE）5.0版

特殊人群

老年人群

对于65岁或以上的患者，不建议调整剂量。65岁或以上患者的临床数据有限。

肾损害

根据凋亡药代动力学分析，不建议对轻度或中度肾功能损害患者进行剂量调整。Ezmekly尚未在严重肾损伤（CrCL≥15至<30mL/min）患者或终末期肾病（ESRD）患者中进行研究，因此无法提出剂量建议。

肝损伤

根据人群药代动力学分析，不建议对轻度肝损伤患者（总胆红素>ULN至1.5倍ULN或总胆红素≤ULN且AST>ULN）进行剂量调整。Ezmekly尚未在中度或重度肝炎患者中进行研究，因此无法提出剂量建议。

儿科人群

Ezmekly对2岁以下儿童的安全性和有效性尚未确定。没有可用数据。

给药方法

Ezmekly用于口服

胶囊可以与食物一起服用或不服用。

Ezmekly胶囊应整粒与饮用水一起吞服。胶囊不应被切开、破碎或打开，以确保服用全剂量。

对于2至6岁以下的儿科患者和无法吞咽全胶囊的患者，Ezmekly也可作为1mg分散片制剂提供，可分散在水中。给药方法参照Ezmekly分散片的SmPC。

禁忌症

对活性物质或列出的任何赋形剂过敏。

保质期

42个月。

储存特别注意事项

在30°C以下储存。

请存放在原始包装中，以避光。

容器的性质和内容物

高密度聚乙烯（HDPE）瓶，采用防儿童开启和铝箔感应密封固定。

1mg硬胶囊装在一个装有一瓶42粒胶囊的纸箱中。

2mg硬胶囊装在一个装有一瓶42或84粒胶囊的纸箱中。

上市许可持证商

SpringWorks Therapeutics Ireland Limited

请参阅随附Ezmekly的完整处方信息：

https://springworkstx.com/wp-content/uploads/2025/07/Ezmekly-PI-EN-with-authorisation-date.pdf

----------------------------------------------

Ezmekly 2mg Hartkapseln

SpringWorks Therapeutics Ireland Ltd.

Wirkstoffe & Inhaltsstoffe

Mirdametinib                       2mg

Acid blue 9                        Hilfsstoff

Cellulose, mikrokristallin         Hilfsstoff

Croscarmellose, Natriumsalz        Hilfsstoff

Drucktinte                         Hilfsstoff

Kalium hydroxid                    Hilfsstoff

Propylenglycol                     Hilfsstoff

Schellack                          Hilfsstoff

Titan dioxid                       Hilfsstoff

Wasser, gereinigt                  Hilfsstoff

Eisen (III) hydroxid oxid x-Wasser Hilfsstoff

Gelatine                           Hilfsstoff

Magnesium stearat                  Hilfsstoff

Titan dioxid                       Hilfsstoff

Gesamt Natrium Ion                23mg Hilfsstoff

Gesamt Natrium Ion                mmol Hilfsstoff

Produktinformation zu Ezmekly 2 mg Hartkapseln 3

Die Produktbewertungen zu Ezmekly 2 mg Hartkapseln beinhalten die persönlichen Erfahrungen der Medizinfuchs-Nutzer. Sie dienen nicht als Ersatz für eine persönliche Beratung durch einen Arzt oder Apotheker.

Einnahme Art und Weise

Nehmen Sie das Arzneimittel zweimal täglich im Abstand von etwa 12 Stunden ein. Sie müssen dieses Arzneimittel 21 Tage lang jeden Tag einnehmen und dann die Einnahme für 7 Tage unterbrechen. Jeder 28-tägige Zeitraum wird als Behandlungszyklus bezeichnet.

Das Arzneimittel kann mit den Mahlzeiten oder unabhängig davon eingenommen werden.

Schlucken Sie die Kapseln mit Wasser.

Die Kapseln dürfen nicht gekaut, zerteilt oder geöffnet werden.

Sie können dieses Arzneimittel so lange weiter in Behandlungszyklen einnehmen, bis Ihre Krankheit sich verschlimmert oder etwaige Nebenwirkungen inakzeptabel werden. Wenn Sie Nebenwirkungen bekommen kann Ihr Arzt entscheiden, Ihre Dosis zu verringern oder die Behandlung vorübergehend oder dauerhaft zu beenden.

Wechselwirkungen bei Ezmekly 2mg Hartkapseln

Einnahme zusammen mit anderen Arzneimitteln

Informieren Sie Ihren Arzt oder Apotheker, wenn Sie während der Behandlung andere Arzneimittel einnehmen, kürzlich andere Arzneimittel eingenommen haben oder beabsichtigen andere Arzneimittel einzunehmen.

Quelle: ifap Service-Institut für Ärzte und Apotheker GmbH3

Zu Risiken und Nebenwirkungen lesen Sie die Packungsbeilage und fragen Sie Ihre Ärztin, Ihren Arzt oder in Ihrer Apotheke.

Erfahrungsberichte zu Ezmekly 2mg Hartkapseln, 42Stk（18.893,52 €）.