近日，抗癌药Vidaza(azacitidine，阿扎胞苷)冻干粉注射剂获FDA批准上市，用于治疗骨髓增生异常综合症(Myelodysplastic Syndrome, MDS)的第一个有效药物。
批准日期：2004年5月19日 公司：Celgene
VIDAZA（阿扎胞苷[azacitidine]）冻干粉注射剂，用于皮下或静脉内使用
美国初次批准：2004年
最近的重大变化
用法用量：7/2018
作用机理
VIDAZA是胞嘧啶的嘧啶核苷类似物。据信VIDAZA通过引起DNA的甲基化不足和对骨髓中异常造血细胞的直接细胞毒性而发挥其抗肿瘤作用。在体外最大程度抑制DNA甲基化所需的阿扎胞苷浓度不会引起DNA合成的重大抑制。次甲基化可能会恢复对于分化和增殖至关重要的基因的正常功能。阿扎胞苷的细胞毒性作用导致快速分裂的细胞死亡，包括对正常生长控制机制不再反应的癌细胞。 非增殖细胞对阿扎胞苷相对不敏感。
适应症和用途
VIDAZA是一种核苷代谢抑制剂，适用于治疗以下FAB骨髓增生异常综合症（MDS）亚型的患者：难治性贫血（RA）或伴有环状铁粒母细胞（RARS）的难治性贫血（如果伴有中性粒细胞减少或血小板减少或需要输血），难治性原始细胞过多的贫血（RAEB），转化中原始细胞过多的难治性贫血（RAEB-T）和慢性粒单核细胞白血病（CMMoL）。
剂量和给药
对于所有患者，无论基线血液学值如何，对于第一个治疗周期，推荐的起始剂量均为VIDAZA 75 mg / m2 /天，连续7天，可通过皮下注射或静脉输注给药。恶心和呕吐的药物。
每4周重复一次循环。 2个周期后，如果未见有益作用且除恶心和呕吐外未发生其他毒性反应，可将剂量增加至100 mg / m2。患者应接受至少4至6个周期的治疗。完全或部分缓解可能需要其他治疗周期。
只要患者继续受益，就继续治疗。
监测患者的血液学反应和肾毒性；适当延迟或减少剂量。
剂量形式和强度
冻干粉于100mg单剂量小瓶中。
禁忌症
晚期恶性肝肿瘤。
对阿扎胞苷或甘露醇过敏。
警告和注意事项
贫血，中性粒细胞减少症和血小板减少症：经常监测全血细胞计数（CBC）。
肝毒性：严重的既往存在肝功能不全的患者发生毒性的风险更高。
肾毒性：由于阿扎胞苷及其代谢产物主要由肾脏排泄，因此应监测有肾功能不全的患者的毒性。
肿瘤溶解综合征：VIDAZA可能导致致命或严重的肿瘤溶解综合征，包括MDS患者。评估基线风险并适当监测和治疗。
胚胎胎儿风险：VIDAZA可能造成胎儿伤害。建议具有生殖潜力的女性注意胎儿的潜在危险，并避免怀孕。
不良反应
皮下途径最常见的不良反应（> 30％）是：恶心，贫血，血小板减少，呕吐，发热，白细胞减少，腹泻，注射部位红斑，便秘，中性粒细胞减少和瘀斑。静脉内途径最常见的不良反应还包括瘀斑，僵硬，虚弱和低钾血症。
要报告可疑的不良反应，请致电1-888-423-5436与Celgene公司联系，或致电1-800-FDA-1088与FDA联系或访问www.fda.gov/medwatch。
在特定人群中的使用
哺乳期：考虑到药物对母亲的重要性，应停止护理。
包装供应/存储和处理方式
供应方式
VIDAZA（注射用阿扎胞苷）以冻干粉形式提供，包装于1瓶纸箱中的100mg单剂量小瓶中（NDC 59572-102-01）。
存储
将未复原的样品瓶储存在25ºC（77ºF）下；允许在15º-30ºC（59º-86ºF）范围内进行偏移（请参阅USP控制的室温）。
处理与处置
VIDAZA是一种细胞毒性药物。请遵循适用的特殊处理和处置程序。
VIDAZA 100MG SDV PWD 1/EA  AZACITIDINE  CELGENE CORPORATION  ND：59572-0102-01  $1591.84
完整说明资料附件：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=3495a71a-cc04-4776-851f-f185956f32af