近日，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Wayrilz（rilzarutinib）用于治疗对先前治疗反应不足的持续性或慢性免疫性血小板减少症（ITP）成年人。
Wayrilz（Rilzabrutinib）是首个用于治疗ITP的 新型口服、可逆性BTK共价抑制剂，可通过多重免疫调节，针对免疫系统中的不同途径，帮助解决 ITP 的根本原因。BTK在B细胞和肥大细胞中表达，在多种免疫介导的疾病过程中发挥着关键作用。通过应用赛诺菲的TAILORED COVALENCY技术，Wayrilz可以选择性地抑制BTK靶点，同时有可能降低产生脱靶副作用的风险。
免疫性血小板减少症（ITP）是一种复杂的免疫失调疾病，会导致血小板计数低（<100,000/μL），从而引发各种出血症状和血栓栓塞风险。除了瘀伤和出血（可能包括颅内出血等危及生命的事件）外，ITP 患者还可能出现生活质量下降，包括身体疲劳和认知障碍。
批准日期：2025年8月29日 公司：Genzyme Corporation
Wayrilz（利扎布替尼[rilzabrutinib]）片剂，
口服
美国首次批准：2025年
作用机制
rilzabrutinib是一种小分子、共价、可逆的激酶抑制剂，靶向布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）。rilzabrutinib通过免疫介导其对ITP的治疗作用
调节包括1）抑制B细胞活化和2）阻断脾脏和肝脏中Fcγ受体（FcγR）对抗体包被细胞的吞噬作用。
在体外，rilzabrutinib减少了通过FcγR途径介导的抗体信号传导，阻断了B细胞信号传导，并通过影响B细胞活化来减少自身抗体的产生。
适应症
WAYRILZ是一种激酶抑制剂，适用于治疗对先前治疗反应不足的持续性或慢性免疫性血小板减少症（ITP）成年患者。
剂量与用法
•有关治疗前的重要建议，请参阅完整的处方信息。
•推荐剂量：400mg口服，每日两次；无论是否有食物，都要用水整口吞下。请勿切割、压碎或咀嚼药片。
剂型和规格
片剂：400毫克
禁忌症
无
警告和注意事项
•严重感染：监测患者感染的体征和症状，及时评估并治疗。
•肝毒性，包括药物性肝损伤：在基线时和治疗期间根据临床指示评估胆红素和转氨酶。
•胚胎-胎儿毒性：根据初步动物数据，WAYRILZ可能会对胎儿造成伤害。告知有生育潜力的女性潜在风险，并使用有效的避孕措施。
不良反应
最常见的不良反应（发病率≥10%）是腹泻、恶心、头痛、腹痛和新冠肺炎。
如需报告疑似不良反应，请致电1-800-633-1610联系Genzyme Corporation，或致电1-800-FDA-1088联系美国食品药品监督管理局，或访问www.FDA.gov/medwatch。
药物相互作用
•CYP3A抑制剂：避免与中度或重度CYP3A抑制剂合用。
•CYP3A诱导剂：避免与中度或重度CYP3A诱导物合用。
•胃酸减少剂：避免与质子泵抑制剂（PPIs）合用。WAYRILZ应在服用抗酸剂或H2受体拮抗剂前至少2小时服用。
在特定人群中使用
•哺乳期：建议不要母乳喂养。
•肝损伤：避免在中度或重度肝损伤患者中使用WAYRILZ。
•肾功能损害：避免用于严重肾功能损害的患者。
包装供应/储存和处理
400mg WAYRILZ薄膜包衣片呈橙色，呈胶囊状，并刻有“P”
一边是“400”，另一边是“500”。
 
供应方式：
包装尺寸/类型       内容          NDC编号
60片/瓶装     装有60片薄膜包衣    58468-0251-6
 
              片剂的瓶子
带有儿
              童防护盖
56片纸箱      纸箱包含2个泡罩包   58468-0251-5
              装。每
泡罩包装（5
              8468-0251-0）包含
              28个
薄膜包衣片剂。
存储
在20°C至25°C（68°F至77°F）的室温下储存；允许短途旅行
在15°C至30°C（59°F至86°F）之间[见USP控制室温]。商店和
按原包装分发。避免光照和潮湿。

参阅随附WAYRILZ的完整处方信息：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/lookup.cfm?setid=95ffd367-9b0c-4f75-8487-5d8f3c0a5ad0
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US Food and Drug Administration (FDA) has granted orphan drug designation to rilzabrutinib, an investigational, novel, advanced, oral, reversible Bruton’s tyrosine kinase (BTK) inhibitor, for two rare diseases, warm autoimmune hemolytic anemia (wAIHA) and IgG4-related disease (IgG4-RD). There is still a significant unmet medical need for these two rare diseases, and neither have any currently approved medicine. FDA grants orphan drug designation to investigational therapies addressing rare medical diseases or conditions that affect fewer than 200,000 people in the US.
PRINCIPAL DISPLAY PANEL - 56 TABLET BLISTER PACK CARTON
NDC 58468-0251-5
Rx only
WAYRILZ™
(rilzabrutinib) tablets
400 mg per tablet
Each carton contains a total of 56 tablets
in two blister packs of 28 tablets each.
sanofi