新药Vonjo（pacritinib 帕克替尼）首个获美国FDA批准上市，用于治疗血小板计数低于50x109/L的中度或高危原发性或继发性骨髓纤维化成人患者的疗法。 近日，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Vonjo(pacritinib)上市， 用于治疗中度或高危原发性成人患者或继发性（真性红细胞增多症或原发性血小板增多症后）骨髓纤维化，血小板计数低于50×109/L。推荐剂量为200毫克，每天口服2次。 VONJO（pacritinib）是一种口服JAK激酶抑制剂，具有针对野生型Janus相关激酶2(JAK2)、突变型JAK2 V617F形式和FMS样酪氨酸激酶 3 (FLT3) 的活性，这有助于多种细胞因子的信号传导和生长对造血和免疫功能很重要的因素。 骨髓纤维化（Myelofibrosis）是一种骨髓癌，会导致纤维瘢痕组织的形成，并可能导致血小板减少和贫血、虚弱、疲劳以及脾脏和肝脏肿大。在美国，大约有21,000名骨髓纤维化患者，其中7,000名患有严重的血小板减少症（定义为血小板计数低于50×109/L）。严重的血小板减少症与较差的生存率和高症状负担相关，并且可能由于疾病进展或其他JAK2抑制剂（如 JAKAFI 和 INREBIC）的药物毒性而发生。 批准日期：2022年2月28日 公司：CTI BioPharma Corp VONJO（帕克替尼[pacritinib]）胶囊，用于口服 美国首次批准：2022 作用机制 Pacritinib是一种口服激酶抑制剂，具有针对野生型Janus相关激酶2(JAK2)、突变JAK2V617F和FMS样酪氨酸激酶3(FLT3)的活性，它们有助于信号传导许多对造血和免疫很重要的细胞因子和生长因子职能。MF通常与失调的JAK2信号传导有关。与JAK3和TYK2相比，Pacritinib对JAK2的抑制活性更高。浓度，pacritinib不抑制JAK1。Pacritinib表现出对其他细胞激酶（如CSF1R和IRAK1）的抑制活性，其临床相关性未知。 适应症和用法 VONJO是一种激酶抑制剂，适用于治疗血小板计数低于50×109/L的中度或高危原发性或继发性（真性红细胞增多症或原发性血小板增多症后）骨髓纤维化成人患者。 该适应症是在基于脾体积减少的加速批准下批准的。对该适应症的持续批准可能取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述。 剂量和给药 推荐剂量为每天两次口服200毫克。 可以带或不带食物服用。 剂型和规格 胶囊：100毫克。 禁忌症 同时使用强效CYP3A4抑制剂或诱导剂。 警告和注意事项 出血：避免在有活动性出血的患者中使用，并在任何计划的手术程序之前保持VONJO。根据严重程度，可能需要中断剂量、减少剂量或永久停药。 腹泻：通过止泻药、减少剂量或中断剂量来治疗严重腹泻。 血小板减少症：通过减少剂量或中断治疗。 延长QT间期：避免用于基线QTc>480 毫秒的患者。在QTcF>500毫秒的患者中中断并减少VONJO剂量。在VONJO给药之前和期间纠正低钾血症。 主要不良心脏事件(MACE)：当前/过去吸烟者和具有其他心血管危险因素的患者的风险可能会增加。监测体征，及时评估和治疗。 血栓形成：包括深静脉血栓形成、肺栓塞和可能发生的动脉血栓形成。监测体征，及时评估和治疗。 继发性恶性肿瘤：可能会发生淋巴瘤和其他恶性肿瘤。过去/现在的吸烟者可能面临更高的风险。 感染风险：延迟开始VONJO，直到活动性严重感染得到解决。观察感染的迹象和症状并及时处理。 不良反应 最常见（≥20% 的患者）不良反应是腹泻、血小板减少、恶心、贫血和外周水肿。 要报告疑似不良反应，请致电(844)428-4246 (844-4CTIBIO)和www.VONJO.com联系CTIBioPharma Corp.或致电1-800-FDA-1088或www.fda.gov/medwatch联系FDA。 药物相互作用 避免与中度 CYP3A4 抑制剂或诱导剂一起使用。 VONJO 的共同给药可以改变P-gp、BCRP或OCT1底物的药物浓度。避免与敏感基材一起使用。 在特定人群中使用 哺乳期：建议不要母乳喂养。 肝损伤：避免在中度（Child-Pugh B）和重度肝损伤（Child-Pugh C）中使用。 肾损害：避免在eGFR<30mL/min 的患者中使用。 包装提供/储存和处理 供应方式 VONJO提供以下强度和包装配置： 100毫克 NDC：72482-100-12胶囊每瓶：120 贮存 在室温下储存，低于30°C(86°F)。保持瓶子紧闭并避光。存放在原包装中。在原包装或避光容器中分配。 请参阅随附的VONJO完整处方信息： https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/lookup.cfm?setid=4b5ab444-0e1a-4984-99db-76ad11a298ee&version=2 ---------------------------------------- VONJO(pacritinib)Now Approved for the Treatment of Adults with Intermediate or High-Risk Primary or Secondary Myelofibrosis with a Platelet Count Below 50x109/L PRINCIPAL DISPLAY PANEL Principal Display Panel-100mg Carton Label NDC 72482-100-12 Rx only VONJO™(pacritinib) capsules 100mg 120 capsules Swallow capsules whole. Do not open, break, or chew capsules. Keep out of the sight and reach of children.
