2013年2月8日，美国食品与药物管理局（FDA）通过加速审批程序批准了“孤儿药”Pomalyst （pomalidomide）用于其他抗癌药物治疗后仍有进展的多发性骨髓瘤（MM）治疗。
pomalidomide通过调节免疫系统而破坏并抑制其生长，该药预期用于之前至少接受两种药物治疗（包括来那度胺和硼替佐米）60天内无应答并有进展的患者（复发或难治）。
一项纳入221例复发或难治MM患者的临床试验评估了pomalidomide的安全性和有效性。评估治疗后癌症完全消失或部分消失的患者数量（目标应答率，ORR）。患者被随机分为接受pomalidomide的单独治疗组和小剂量pomalidomide联合地塞米松治疗组。
结果显示，pomalidomide的单独治疗组中7%的患者实现了ORR。这些患者的中位应答持续时间还未到。在小剂量pomalidomide联合地塞米松治疗组中，29.2%实现了ORR，中位应答持续时间为7.4个月。
Pomalidomide有一项加框警告，该药因可导致严重致命的出生缺陷而不应用于妊娠女性，另外，它还能引起血栓。因为Pomalidomide相关的胚胎或胎儿危险，该药只能通过其风险评估和减轻策略（REMS）获得。
Pomalidomide最常见不良反应为中性粒细胞减少，疲乏无力，贫血，便秘，腹泻，血小板减少，上呼吸道感染，后背痛和发热。
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