2026年11月10日,EMD Serono宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准PIMJETMI (Pimicotinib) 匹米替尼，是一种每日一次口服的集落刺激因子-1受体(CSF-1R)抑制剂，用于治疗有症状的腱鞘巨细胞瘤(TGCT)成人患者，这些患者若接受手术切除，可能会导致功能障碍加重或严重并发症。

  FDA的批准基于全球3期MANEUVER研究的主要和长期结果。Pimjetml在第25周时，经盲法独立审查委员会（BIRC）根据RECIST v1.1评估，与安慰剂组相比，客观缓解率（ORR）显著提高（56% vs. 安慰剂组的3%；p<0.0001）。PIMJETMI在与患者日常生活相关的次要终点方面也显示出具有临床意义和统计学意义的改善，包括相对关节活动范围（p=0.0003）、身体功能（p=0.0074）和疼痛（p<0.0001）的改善。MANEUVER研究结果已在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布。在2025年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上公布的长期随访结果（最初随机分配至匹米替尼组的患者中位随访时间为14.3个月）显示，中位缓解持续时间尚未达到。在25周时达到缓解的患者中，大多数（77%）在额外12个月的随访后仍保持临床获益，这表明PIMJETMI方案具有 良好的缓解持久性。

  在MANEUVER 研究中，匹米替尼耐受性良好，未观察到胆汁淤积性肝毒性或毛发/皮肤色素减退。在试验的随机、双盲治疗阶段，1 例接受匹米替尼治疗的患者（1.6%）出现治疗期间出现的不良事件（TEAE），导致治疗中断；5 例接受匹米替尼治疗的患者（7.9%）出现治疗期间出现的不良事件，导致剂量减少。

  PIMJETMI(Pimicotinib) 由Abbisko Therapeutics公司研发，PIMJETMI是一种新型口服、高选择性、高效的CSF-1R小分子抑制剂。

  PIMJETMI已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）和加拿大卫生部的批准，用于治疗成人症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者。PIMJETMI还获得了欧洲药品管理局（EMA）的优先药物（PRIME）资格认定。

  腱鞘巨细胞瘤（Tenosynovial Giant Cell Tumor，TGCT）是一种罕见的局部侵袭性肿瘤，发生于关节内或关节周围，导致症状逐渐加重，包括疼痛和受累关节活动受限，严重影响原本健康年轻的人群的身体功能。据报道，高达一半的TGCT患者最初可能被误诊，导致延误适当的疾病治疗。如果未进行治疗或出现复发，TGCT可能导致累积性并发症，并对骨骼、关节和周围组织造成不可逆的损伤。

  信息来源：https://www.businesswire.com/news/home/20261029447931/en/FDA-Approves-PIMJETMI-pimicotinib-for-Patients-with-Tenosynovial-Giant-Cell-Tumor