2026年11月06日,Pharming宣布，英国药品和保健产品监管局(MHRA)已批准扩大口服选择性磷脂酰肌醇3-激酶δ(PI3Kδ)抑制剂Joenja®的上市许可范围，使其适用于4至11岁、体重至少27公斤且患有活化PI3Kδ综合征(APDS)的儿童，APDS是一种罕见的原发性免疫缺陷病。
英国药品和保健产品监管署(MHRA)的决定基于Pharming公司儿科临床项目的数据，该项目是 MHRA 批准的leniolisib儿科研究计划 (PIP) 的一部分。此外，其他临床药理学和安全性评估也支持了已批准的给药方案。Leniolisib在4岁及以上患者中总体耐受性良好，表明该药物在该年龄组中具有良好的获益风险比。
该批准包括对符合条件的该体重组的儿科患者每日两次服用40毫克和50毫克，这使得Joenja成为英国首个专门用于治疗APDS儿童的药物。
此次获批也扩大了Joenja在英国的现有适应症范围，此前该药已获准用于符合条件的12岁及以上成人和青少年。预计Joenja将于2月开始向符合扩大适应症范围的患者供应。Pharming将与英国国家医疗服务体系（NHS）及相关利益攸关方密切合作，以确保符合条件的患者能够及时获得该药。
Joenja®（leniolisib）是一种口服小分子磷脂酰肌醇3-激酶δ(PI3Kδ)抑制剂，是目前唯一获批用于治疗活化磷脂酰肌醇3-激酶δ(PI3Kδ)综合征(APDS)的靶向药物。Joenja可抑制磷脂酰肌醇-3,4,5-三磷酸 (PI3Kδ)的生成。PI3K是一种重要的细胞信使，可调节多种细胞功能，例如增殖、分化、细胞因子生成、细胞存活、血管生成和代谢。
在美国、英国、澳大利亚、以色列、欧盟、加拿大和韩国，Joenja适用于12岁及以上成人和青少年；
在美国和英国，Joenja适用于体重至少27公斤的4至11岁儿童；
在日本，Joenja适用于4岁及以上患者。
活化磷脂酰肌醇3-激酶δ综合征（APDS）是一种罕见的原发性免疫缺陷病，于2013年首次被发现。APDS是由PIK3CD或PIK3R1这两个已知基因之一的变异引起的，这两个基因对体内免疫细胞的发育和功能至关重要。这些基因的变异会导致PI3Kδ（磷脂酰肌醇3-激酶δ）通路过度活跃，从而导致免疫细胞无法成熟和正常发挥功能，最终导致免疫缺陷和免疫失调。
APDS的特征是多种症状，包括严重的复发性鼻窦肺部感染、淋巴增生、自身免疫和肠病。由于这些症状可能与其他多种疾病（包括其他原发性免疫缺陷病）相关，因此据报道，APDS患者经常被误诊，平均诊断延迟时间为7年。由于APDS是一种进行性疾病，这种延误可能导致随着时间的推移损害不断累积，包括永久性肺损伤和淋巴瘤。可通过基因检测做出明确诊断。APDS在全球每百万人中约有1至2人患病。
信息来源：https://www.globenewswire.com/news-release/2026/11/06/3397310/0/en/mhra-approves-pharming-s-joenja-leniolisib-as-first-treatment-specifically-for-children-with-apds-in-the-u-k.html |
