2026年9月16日，益普生（Ipsen）宣布，日本厚生劳动省 (MHLW) 已批准II型RAF抑制药Ojemda(Tovorafenib)干糖浆300mg和100mg片，用于BRAF基因变异或具有融合基因的低恶性度神经胶质瘤，

  儿科低级别胶质瘤是儿童中最常见的脑瘤，约占所有中枢神经系统肿瘤的30-50%。在pLGG患者中，BRAF基因融合是最常见的癌症驱动因素，且高达75%的儿童有BRAF变异。现阶段获批的BRAF抑制剂只对携带BRAF V600突变的肿瘤有活性，而且在大脑肿瘤中活性有限，并且不能用于携带BRAF融合的患者。到目前为止，还没有药物被批准用于由BRAF融合病毒引起的pLGG患者。
  Ojemda是一种可经口给药的II型RAF抑制剂，对不仅BRAFV600变异，还包括BRAF融合和重构的RAF通路异常显示活性，具有向中枢神经系统的转移性。是日本首次可作为对具有BRAF融合基因的LGG的分子靶向药使用的治疗药，成为每周1次给药的分子靶向治疗药。另外，还为难以服用片剂的低龄患者准备了干糖浆剂的剂型。

  本次批准基于FIREFLY-1试验的结果，FIREFLY-1试验是以具有BRAF基因变异或融合基因的复发或难治性的低恶性度神经胶质瘤患者为对象，评价托博拉菲布的有效性及安全性的国际共同多设施第II相试验。在该试验的最新分析中，基于独立中央判定的RANO-HGG基准的客观有效率（ORR）显示为71%。并且，基于RAPNO-LGG基准的ORR为53%，奏效期间（DoR）的中央值为19.7个月。

  关于安全性，作为主要的治疗相关不良事件，报告了毛发颜色变化、血中肌酐磷酸激酶增加、生长延迟、贫血等。

  Ojemda由Day One生物制药公司研发，是一种口服、脑渗透性、高选择性II型RAF激酶抑制剂，旨在针对MAPK信号通路中的关键酶。该药物是首个也是唯一批准用于携带BRAF融合或重排或BRAF V600突变的复发性或难治性儿童低级别胶质瘤患者的II型RAF抑制剂。
  Ojemda推量为每周可以给药一次，不仅对BRAFV600变异，对包括BRAF融合和重构在内的RAF路径异常也显示出活性²。另外，以具有向中枢神经系统转移性，具有BRAF基因异常的低恶性度神经胶质瘤患者为对象开发。

  信息来源：https://prtimes.jp/main/html/rd/p/000000016.000178155.html