2026年08月24日，Rhythm Pharmaceuticals, Inc.宣布，日本厚生劳动省 (MHLW) 已授予 IMCIVREE®（setmelanotide）上市许可，用于治疗获得性下丘脑肥胖症 (HO) 患者。

  此次批准基于一项积极的关键性3期TRANSCEND试验，该试验评估了setmelanotide在142例获得性HO患者中的疗效。该数据集包括来自日本队列的12例患者以及在主要120例关键性队列之外额外入组的10例补充患者。这项全球性研究达到了其主要终点，与安慰剂组相比，患者的体重指数（BMI）显著降低了18.8%。3期TRANSCEND试验的结果已于近期发表在 《新英格兰医学杂志》上。 

  IMCIVREE®（setmelanotide）赛美拉诺肽是一种黑皮质素-4 受体 (MC4R) 激动剂。用于治疗过度摄食和严重肥胖症。据Rhythm估计，日本约有5000至8000人患有获得性下丘脑性肥胖症（HO）。

  获得性下丘脑肥胖症 (Hypothalamic Obesity，HO) 是一种罕见疾病，其特征是下丘脑损伤导致的体重加速且持续增加。

  下丘脑损伤可能导致α-促黑素细胞激素（α-MSH）生成减少和MC4R信号通路受损。MC4R通路负责调节能量平衡和体重。获得性HO最常发生于颅咽管瘤、星形细胞瘤或其他下丘脑-垂体肿瘤的生长或治疗之后。其他损伤原因可能包括创伤性脑损伤、中风、感染或炎症。由于MC4R通路受损，患者会出现体重加速且持续增加，通常伴有过度摄食和/或能量消耗减少。获得性下丘脑性肥胖症最早可在下丘脑损伤后六个月出现。

  信息来源： https://www.globenewswire.com/news-release/2026/08/24/3349657/0/en/rhythm-pharmaceuticals-announces-mhlw-approval-of-imcivree-setmelanotide-for-patients-with-acquired-hypothalamic-obesity-ho-in-japan.html