2026年8月24日，孤儿太平洋制药宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已批准Buphenyl (sodium phenylbutyrate)颗粒94%新适应症，用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）1型及2型。

  本制剂被用作治疗尿素循环异常症的药物，根据东京大学研究生院药学系研究科的林久允副教授等人的研究，成为促进胆汁分泌的新的药理作用，暗示了对PFIC1及PFIC2的有效性。之后，实施了一系列临床研究和医师主导临床试验，确认了本制剂对PFIC1及PFIC2的有效性及安全性。

  根据本批准，到现在为止对症疗法和肝移植被限定的PFIC1和PFIC2的治疗，临床现场能提供基于病态机制的内科的治疗选择。

  进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）是从婴幼儿期开始发病的遗传性难治性肝病。从肝脏到肠的胆汁的流动被障碍，黄疸和那样（痒），肝功能障碍进行。已知有多个原因基因，因它们的异常而发病。PFIC有多种病型，本制剂本次批准对象为PFIC1及PFIC2。PFIC在日本根据难病法被指定为指定难病（告示编号338）。现在的内科治疗仅限于对症疗法，根据病情的发展，有时需要肝移植。肝移植给患者和家人带来了很大的负担，加上PFIC的氨甲需求依然很高，所以期待提供新的治疗选择。

  信息来源：https://www.orphanpacific.com/upload/news/20260820133809msS5wcki5oEsre7a.pdf/PFIC_%E6%89%BF%E8%AA%8D%E5%8F%96%E5%BE%97%E3%83%97%E3%83%AC%E3%82%B9%E3%83%AA%E3%83%AA%E3%83%BC%E3%82%B9_08242026.pdf