2026年9月17日，欧洲药品管理局人用医药产品委员会（CHMP）采纳积极意见，建议批准Klygefa（gefurulimab）作为标准疗法的附加治疗，用于抗乙酰胆碱受体抗体阳性的成人全身型重症肌无力患者。该药物由Alexion公司开发，若获得欧盟委员会最终批准，将成为欧盟首个用于该患者群体的双结合纳米体C5抑制剂。

  Klygefa是一种靶向补体成分5（C5）的双结合纳米体。其分子结构包含一个C5结合域和一个白蛋白结合域，后者可延长药物半衰期，从而支持每周一次皮下给药的方案。该药物通过阻断C5的裂解来抑制末端补体级联反应，减少膜攻击复合物的形成，该复合物被认为在全身型重症肌无力中导致神经肌肉接头损伤。给药方式为第1天给予基于体重的负荷剂量，第8天开始每周一次基于体重的维持剂量，通过自动注射器进行皮下自我给药。

  CHMP的积极意见主要基于III期PREVAIL试验的结果。该试验是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照的多中心研究，在20个国家的260名抗乙酰胆碱受体抗体阳性全身型重症肌无力成人患者中开展。患者按1：1随机分配接受每周一次皮下注射Klygefa或安慰剂，为期26周。

  试验达到主要终点。在第26周时，Klygefa组重症肌无力日常生活活动量表（MG-ADL）总评分较基线的改善程度优于安慰剂组。Klygefa组MG-ADL评分平均降低4.2分，安慰剂组降低2.6分，治疗差异为-1.6分（95%置信区间：-2.4至-0.8，p值小于0.0001）。临床意义的改善在第1周即可观察到，并持续至26周研究期结束。在次要终点方面，Klygefa组定量重症肌无力（QMG）总评分改善4.5分，安慰剂组改善2.4分，治疗差异为-2.1分（95%置信区间：-3.1至-1.1，p值小于0.001）。达到QMG评分改善5分及以上的临床意义应答标准的患者比例，Klygefa组为46.3%，安慰剂组为25.2%（p值等于0.002）。

  安全性方面，在26周随机治疗期内，Klygefa组治疗中出现的不良事件发生率为75.6%，安慰剂组为80.6%。注射部位反应在Klygefa组更为常见（9.9%对3.1%）。研究期间未报告脑膜炎奈瑟菌感染，但补体抑制剂类药物通常带有此类感染的标签警告，需要接种疫苗并进行监测。根据CHMP意见摘要，Klygefa最常见的副作用包括注射部位反应、背痛、关节痛、肌肉痉挛、肌痛、恶心和呕吐。