2026年9月28日,Egetis Therapeutics AB（publ）宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)批准Emcitate (tiratricol)替拉瑞特口服混悬剂片剂,用于治疗MCT8缺乏症（又称艾伦-亨登-杜德利综合征）患者的外周性甲状腺毒症（血液中甲状腺激素水平过高导致心率加快、血压升高及代谢不良等症状）。
Emcitate是FDA批准的首款用于治疗这种罕见且严重的遗传性疾病症状的疗法。此次批准体现了FDA对罕见遗传疾病患者群体的承诺，其中多数患者面临严重的未满足医疗需求。
MCT8缺乏症是一种罕见的遗传性疾病，主要影响男性。这种情况是由一个有缺陷的基因引起的，该基因为制造MCT8转运蛋白提供了指令，MCT8是一种负责将甲状腺激素携带到大脑中的关键蛋白质。因为甲状腺激素在没有MCT8转运蛋白的情况下无法穿过血脑屏障，所以大脑接受的这种激素太少，而血液中的激素水平过高。许多MCT8缺乏症患者会经历一系列衰弱的影响，包括无法独立行走或坐下、言语缺失或严重受限、智力残疾、喂养困难以及心脏和新陈代谢的慢性压力。
在两项针对从婴儿到成人年龄段患者的临床研究中评估了Emcitate的有效性，包括一项国际多中心随机安慰剂对照试验（NCT05579327）和一项长期开放标签研究。在这两项研究中，接受Emcitate治疗的患者血液中过量甲状腺激素水平降低，受甲状腺水平影响的心血管和代谢症状得到改善，如收缩压和心率。
对于吞咽困难的患者，每天口服一次或通过喂食管服用一次液体悬浮液，使各种能力的患者都可以使用。最常见的副作用是腹泻、呕吐、皮疹和过度出汗。服用另一种甲状腺药物的患者在开始使用Emitate之前应与他们的医疗服务提供者交谈，因为这两种药物不应该一起使用。
Emcitate（Tiratricol）是一种甲状腺激素受体激动剂。适用于治疗成人和患有单羧酸转运体 8 (MCT8) 缺乏症（Allan-Herndon-Dudley 综合征）的儿童患者的外周甲状腺毒症。EMCITATE不推荐用于治疗原发性甲状腺功能减退症。
信息来源：https://www.biospace.com/press-releases/egetis-announces-fda-acceptance-and-priority-review-of-nda-for-emcitater-tiratricol-for-mct8-deficiency
