Zanvastro(Zilganersen)是首个也是目前唯一获批的AxD疾病修饰疗法。

2026年09月03日,Ionis Pharmaceuticals, Inc.宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准ZANVASTRO™（Zilganersen）注射液，用于治疗儿童和成人亚历山大病 (AxD)。

  FDA的批准基于ZANVASTRO在AxD患者中的关键性研究的积极结果。该关键性研究在≥5岁的受试者中达到了主要终点，ZANVASTRO 50 mg在第61周时与对照组相比，在10米步行测试（10MWT，一种常用的神经系统疾病粗大运动功能评估方法）中显示出具有统计学意义和临床意义的步速稳定（最小二乘均值差为33.3%，p=0.041）。ZANVASTRO在第61周时也显示出2至4岁患者的粗大运动功能改善，该结果通过粗大运动功能测量-88（GMFM-88，一种公认的运动功能终点指标）进行评估。患者/照护者和临床医生报告的次要终点和探索性终点结果也一致支持ZANVASTRO。

  ZANVASTRO显示出良好的安全性和耐受性，大多数不良事件 (AE) 为轻度或中度。与对照组相比，ZANVASTRO 组严重治疗期间出现的不良事件 (TEAE) 发生率较低。

  Zanvastro(Zilganersen)是一种靶向RNA的反义寡核苷酸（ASO）药物，旨在通过减少胶质纤维酸性蛋白(GFAP)的产生来解决AxD的潜在疾病机制。ZANVASTRO 50mg，每季度鞘内注射1次。

  亚历山大病（AxD)是一种极其罕见、进行性发展且通常致命的神经系统疾病，可影响运动、认知、自主神经和胃肠道功能。此前，AxD 的治疗主要局限于症状控制。在全球范围内影响着大约每100万至300万人中的1人。AxD的早期症状可从婴儿期到成年期出现，且症状表现可能因发病年龄而异。随着AxD的进展，症状可能包括进行性运动和认知功能障碍、丧失独立生活能力以及无法控制吞咽、气道保护和自主运动等肌肉功能。AxD是由GFAP基因的改变引起的，导致GFAP在星形胶质细胞中过度产生和毒性积累。随着时间的推移，星形胶质细胞功能障碍会损伤神经元和髓鞘，从而导致与AxD相关的常见症状。

  亚历山大病（Alexander disease , AxD）曾称 纤维蛋白样白质营养不良脑病，是一种由于星型胶质细胞功能异常导致的罕见神经系统进行性变性病。遗传方式尚不十分清楚，可能为常染色体显性遗传病，大多数为散发病例。由胶质细胞原纤维酸性蛋白（GFAP）基因突变引起，定位于 17q21.31。成人患者常首先出现下丘脑、脑干和脊髓受损症状，也可表现为真性或假性球麻痹、锥体束征、小脑症状、肌阵挛等，还可有自主神经功能异常。

   信息来源：https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-drug-treat-alexander-disease

  请参阅随附Zanvastro™的完整处方信息：

  https://ionis.com/medicines/ZANVASTRO/ZANVASTRO-FPI.pdf