2026年08月28日，武田制药宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)批准MIMRYLO™（rusfertide）的新药申请(NDA)，用于治疗成人真性红细胞增多症(PV)。

  此次获批基于一项全球随机3期VERIFY研究（NCT05210790）的数据，该研究纳入了293例PV患者，结果显示MIMRYLO达到了所有疗效终点，并展现出良好的安全性。研究发现，接受MIMRYLO联合现有标准治疗的患者，其缓解率高于接受安慰剂联合现有标准治疗的患者。这些缓解包括血细胞比容控制、减少放血次数以及改善疲劳症状（通过PROMIS疲劳简表8a评估）。

  在VERIFY试验中，MIMRYLO在52周的治疗期间总体耐受性良好。MIMRYLO治疗患者中最常见的治疗期间出现的不良事件是注射部位反应和贫血。

  MIMRYLO™（Rusfertide）是一种首创的铁调素模拟物，旨在调节体内铁的分布和红细胞过度生成，从而控制血细胞比容（即红细胞与体内血液总量的比值），帮助患者维持血细胞比容稳定。将血细胞比容控制在 45% 以下是真性红细胞增多症 (PV) 的主要治疗目标。MIMRYLO™ 是一种首创的皮下注射疗法，每周皮下注射一次，迄今为止的临床试验中总体耐受性良好。

  Protagonist公司发现了MIMRYLO，并主导了其III期临床试验。武田制药目前拥有 MIMRYLO 的全球独家开发和商业化权利。

  真性红细胞增多症（PV）在美国影响着约9万人，其特征是红细胞过度生成（红细胞增多症），导致血细胞比容升高，进而增加血液黏稠度。这可能导致危及生命的血栓事件，包括中风、深静脉血栓形成和肺栓塞。将血细胞比容水平持续维持在45%以下可以预防血栓事件，并缓解包括严重疲劳、瘙痒、注意力不集中和盗汗在内的诸多症状。据估计，即使采用包括放血疗法和细胞减灭疗法在内的现有标准治疗方案，仍有78%的PV患者存在血细胞比容控制不佳的问题。血细胞比容控制不佳的PV患者发生心血管死亡或重大心血管事件的风险是正常人的四倍。

  信息来源：https://www.businesswire.com/news/home/20260824773270/en/Takeda-Receives-U.S.-FDA-Approval-of-MIMRYLO-rusfertide-Marking-a-Potential-Shift-in-the-Treatment-Paradigm-for-Polycythemia-Vera