2026年08月25日,BioCryst Pharmaceuticals, Inc.宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已批准每日一次的ORLADEYO（berotralstat)上市，用于2岁至12岁以下患有遗传性血管性水肿 (HAE) 的儿科患者的预防性治疗。

  此次批准基于APeX-P临床试验的积极中期结果。APeX-P是迄今为止规模最大的针对遗传性血管性水肿（HAE）患儿的长期预防（LTP）试验，旨在评估ORLADEYO在2至<12岁C1抑制剂缺乏症HAE患者中的药代动力学、安全性和有效性。APeX-P的中期结果已在多个过敏和免疫学相关会议上公布，并发表于《过敏、哮喘和免疫学年鉴》（Annals of Allergy, Asthma & Immunology）。

  结果显示，ORLADEYO总体耐受性良好，在该年龄组中表现出一致的安全性，并能早期且持续地降低每月发作率，且未发现除既往成人和青少年试验中已描述的安全性信号之外的新的安全性信号。最常见的治疗期间出现的不良事件（TEAE）是鼻咽炎。

  ORLADEYO(berotralstat)是首个也是目前唯一一个专门用于预防 2 岁及以上成人和儿童遗传性血管性水肿 (HAE) 发作的口服疗法。每日服用一剂 ORLADEYO，即可通过降低血浆激肽释放酶的活性来预防 HAE 发作。

  ORLADEYO是目前唯一1种针对2岁及以上HAE患者的靶向口服预防性治疗药物。ORLADEYO目前已在全球45个国家和地区获得批准。

  今天的里程碑标志着ORLADEYO在日本获得了第二个监管批准。ORLADEYO胶囊剂于2021年1月获得日本厚生劳动省批准，用于预防12岁及以上成人和儿童患者的遗传性血管性水肿（HAE）。BioCryst将在完成日本国民健康保险系统（NHI）的报销定价流程后，在日本推出儿童用药ORLADEYO。OrphanPacific, Inc.是BioCryst在日本的代理合作伙伴，并持有该产品的上市许可。

  对于患有遗传性血管性水肿 (HAE) 的儿童，传统的治疗方法是注射，这给患者和照护者带来了额外的负担。ORLADEYO 颗粒剂（在美国被称为药丸剂）的研发充分考虑了儿童独特的给药需求，其外观和大小如同粉末，可以直接倒入口中，用水或牛奶送服，也可以撒在一勺柔软的非酸性食物上。

  信息来源；https://www.globenewswire.com/news-release/2026/08/25/3350321/29446/en/biocryst-announces-approval-of-orladeyo-for-pediatric-hae-patients-in-japan.html