2026年08月11日,Rhythm Pharmaceuticals, Inc.宣布，英国药品和保健产品监管局（MHRA）已扩大IMCIVREE®（setmelanotide）的上市许可范围，将用于治疗因下丘脑损伤或功能障碍引起的获得性下丘脑性肥胖症（HO）的成人和4岁及以上儿童的肥胖症和饥饿感。MHRA本周还授予IMCIVREE治疗获得性HO的孤儿药资格认定。

  英国药品和保健产品监管署(MHRA)的批准基于赛美拉诺肽治疗获得性异位骨化症 (HO) 的II期临床试验和III期TRANSCEND试验的结果。这项全球性、纳入120名患者的试验达到了其主要终点，与安慰剂组相比，赛美拉诺肽组的体重指数(BMI)显著降低了19.8%。在以平均BMI较基线变化为主要终点时，接受赛美拉诺肽治疗的患者 (n=81) 在52周时BMI较基线降低了16.5%，而安慰剂组患者(n=39)的 BMI较基线升高了3.3% (p<0.0001)。成年患者（18 岁及以上；n=49）在52周时BMI较安慰剂组降低了19.2%，而儿童患者（18岁以下；n=71)在52周时BMI较安慰剂组降低了20.2%。接受赛美拉诺肽治疗的患者食欲也有所减轻。在TRANSCEND研究中，赛美拉诺肽总体耐受性良好。最常见的治疗期间出现的不良事件（影响超过20%的受试者）包括恶心、呕吐、腹泻、注射部位反应、皮肤色素沉着过度和头痛。

  IMCIVREE（setmelanotide）赛美拉诺肽最初于2021年在英国获得上市许可，用于治疗POMC、PCSK1或LEPR缺陷患者的肥胖症和控制饥饿感；并于 2022 年获准用于治疗Bardet-Biedl综合征(BBS)患者。2024年，英国药品和保健产品监管署 (MHRA) 扩大了其适应症范围，将2岁及以上儿童纳入其中。

  获得性下丘脑性肥胖症（Hypothalamic Obesity，HO）是一种罕见的神经内分泌疾病，其特征是由于下丘脑损伤或功能障碍导致的体重加速且持续增加。下丘脑损伤或功能障碍可能导致α-促黑素细胞激素（α-MSH）生成减少和MC4R通路信号传导紊乱。

  MC4R通路负责调节能量平衡和体重。获得性下丘脑性肥胖症最常发生于颅咽管瘤、星形细胞瘤或其他下丘脑-垂体肿瘤的生长或治疗之后。其他损伤或功能障碍的原因可能包括创伤性脑损伤、中风、炎症或解剖结构异常。由于MC4R通路受损，患者会出现体重加速且持续增加，通常伴有过度摄食和/或能量消耗减少。据Rhythm估计，欧洲约有10,000人患有获得性下丘脑性肥胖症。

  信用来源：

  1）https://www.globenewswire.com/news-release/2026/08/11/3342640/0/en/rhythm-pharmaceuticals-announces-imcivree-setmelanotide-receives-expanded-marketing-authorization-in-the-united-kingdom-for-treatment-of-obesity-and-control-of-hunger-in-patients-w.html

  2）Rhythm Pharmaceuticals Announces IMCIVREE® (setmelanotide) Receives Expanded Marketing Authorization in the United Kingdom for Treatment of Obesity and Control of Hunger in Patients with Acquired Hypothalamic Obesity due to Hypothalamic Injury or Impairment