2026年3月31日。欧盟委员会已批准Rezurock（belumosudil）有条件上市，用于治疗成人和体重至少40公斤的12岁及以上儿童的慢性移植物抗宿主病（GVHD）。

  GVHD是一种危及生命的并发症，可能发生在干细胞移植（或异基因造血干细胞移植）后，供体（移植物）细胞攻击宿主细胞，导致炎症和纤维化（瘢痕或增厚），从而损害多个组织和器官。慢性GVHD会摧毁多达50%接受异基因造血干细胞移植的患者的生命。GVHD被认为是干细胞移植后发病率（健康状况不佳）和晚期非复发死亡率的主要原因之一。其后果是深远的，既包括对个人身心健康的负担，也包括更广泛的社会经济影响。

  基于几项临床研究和现实世界证据的安全性和有效性结果。这包括随机、多中心ROCKstar 2期研究（临床研究标识符：NCT03640481），该研究表明，在干细胞移植和至少两种先前的全身治疗后，Rezurock对慢性移植物抗宿主病患者有临床意义和持久的反应。治疗总体上耐受性良好。

  ROCKstar是一项关键的2期、开放标签、非对照、随机、多中心研究，评估了Rezurock在接受两到五条先前系统治疗线后对慢性移植物抗宿主病患者的疗效和安全性。ROCKstar研究的一项为期三年的开放标签随访分析评估了Rezurock的长期疗效。

  研究结果表明，Rezurock治疗的最佳ORR为74%，具有临床意义和统计学意义（n=77，95%CI，63-83 p<0.0001）。最常见的不良反应是疲劳（46%）、腹泻（35%）、恶心（35%），呼吸困难（32%）、咳嗽（30%）和上呼吸道感染（26%）

  Rezurock（belumosudil）是一种选择性ROCK2（rho相关卷曲螺旋激酶2）抑制剂。已经证明，在任何两种其他类型的治疗失败后，它可以帮助许多不同类型的慢性移植物抗宿主病患者。

  治疗包括Rezurock 200mg，并持续给药，直至慢性GvHD出现临床显著进展或出现不可接受的毒性。主要终点是任何时候的最佳总体反应率（ORR）。

  信息来源：https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2026/2026-03-31-05-00-00-3265145