2026年07月14日,Celcuity宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Revtorpyk （Gedatolisib）上市，用于治疗激素受体阳性（HR+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）、PIK3CA 野生型局部晚期或转移性乳腺癌。

  •Revtorpyk（Gedatolisib）是首个且唯一一个获得FDA批准、可同时抑制所有I类PI3K亚型（α、β、δ、γ）以及mTOR复合物mTORC1和mTORC2的疗法。

  此次获批主要基于III期VIKTORIA-1临床研究中PIK3CA野生型受试者队列的数据。该研究采用预设分层研究，依据患者PIK3CA基因状态划分为突变、野生型两大独立队列开展评估。其中， PIK3CA突变型患者采用3:3:1随机分组设计，分为 Gedatolisib + Palbociclib（哌柏西利）+Fulvestrant （氟维司群）三联方案组、Gedatolisib+Fulvestrant双联方案组、Palbociclib+Fulvestrant标准对照组，主要终点为无进展生存期 (PFS)。

  VIKTORIA-1研究数据显示，Gedatolisib 三联治疗组的中位PFS为9.3个月，而氟维司群单药治疗组为2.0个月，PFS相差7.3个月（HR=0.24；95% CI：0.17-0.35；p<0.0001）。Gedatolisib三联疗法的客观缓解率（ORR）为32%，而氟维司群单药治疗的 ORR 仅为 1%；中位缓解持续时间（DOR）为 17.5个月。

  Gedatolisib双联疗法的中位PFS 为7.4个月，而氟维司群单药治疗的 PFS 为2.0个月，较前者提高了5.4个月（HR=0.33；95% CI：0.24-0.48；p<0.0001）。Gedatolisib 双联疗法的 ORR 为 28%，中位 DOR 为 12.0个月。由于氟维司群单药治疗仅有 1 例客观缓解，因此无法确定其中位 DOR。

  此外，Celcuity还计划于2026年第三季度向美国FDA提交Gedatolisib的补充新药申请（sNDA），用于治疗HR+/HER2-、PIK3CA突变的局部晚期或转移性乳腺癌，这些患者此前至少接受过一线内分泌治疗。该申请基于VIKTORIA-1 III期临床试验突变队列的结果，该研究结果已在2026年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上以最新研究摘要的形式进行了口头报告。

  Revtorpyk（gedatolisib）是一种I类PI3K亚型（α、β、δ、γ）和mTOR复合物 mTORC1和mTORC2的激酶抑制剂，从而抑制包括AKT在内的多种下游效应分子。

  HR+/HER2-乳腺癌是最常见的乳腺癌亚型，约占所有乳腺癌的70%。 在该亚型中，约60%的患者为PIK3CA野生型（且未检测到PIK3CA突变）。在乳腺癌当中，HR+/ HER2-亚型是占比较高的分型之一，此类晚期患者当前的标准方案通常为内分泌治疗联合CDK4/6抑制剂。该组合方案虽然延长了患者的肿瘤控制时间，但长期用药后，不可避免地会出现治疗耐药。研究证实，PI3K/AKT/mTOR（PAM）通路过度激活是诱发内分泌治疗耐药出现的重要机制之一。

信息来源：

1）https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-gedatolisib-fulvestrant-or-without-palbociclib-hr-positive-her2-negative-locally

2）https://www.globenewswire.com/news-release/2026/07/14/3327323/0/en/celcuity-announces-fda-approval-of-revtorpyk-gedatolisib-for-the-treatment-of-hr-her2-pik3ca-wild-type-locally-advanced-or-metastatic-breast-cancer.html