2023年12月5日，Octapharma USA宣布，美国食品和药物管理局（FDA）扩大批准静脉注射用wilate® (von Willebrand Factor/Coagulation Factor VIII Complex [Human]) （血管性血友病因子/凝血因子VIII复合物[人源]）。标签现在包括常规预防措施，旨在减少患有任何类型的von Willebrand病（VWD）的成人和6岁及以上儿童的出血发作频率，这是美国最常见的出血性疾病。

  Wilate®是第一个用于预防性治疗所有形式的VWD的von Willebrand因子（VWF）浓缩物，标志着该领域的一个重要里程碑。

  WIL-31研究：VWD治疗的突破

  美国食品药品监督管理局的批准得到了Octapharma的WIL-31研究的支持，这是一项前瞻性、非对照、国际性、多中心的3期试验，研究了wilate®预防措施在12个月内对6岁及以上患有任何类型严重VWD的人的疗效和安全性。

  在之前的一项为期六个月的前瞻性观察性研究中，所有WIL-31患者都接受了wilate®的按需治疗（WIL-29）。除月经出血外，经历过至少六次出血事件（BE）的患者，其中至少两次BE用含VWF的产品治疗，有资格进入WIL-31。WIL-31患者每周接受两到三次wilate®预防治疗，剂量为20-40IU/kg，持续12个月。

  该临床试验的主要目的是研究与六个月的按需治疗相比，wilate®预防是否将平均年化总出血率（ABR）降低了50%以上。次要目标是测量自发ABR和治疗中出现的不良事件。

  研究人员报告称，与之前的研究中的按需治疗相比，平均总ABR降低了84%。自发ABR中位数下降了95%。重要的是，在研究期间没有观察到严重的药物相关不良事件或血栓形成事件。

  关于wilate®

  Wilate®、von Willebrand因子/凝血因子VIII复合物（人）冻干粉溶液适用于患有von Willebran病的儿童和成人，用于：

  •出血事件的按需治疗和控制

  •出血的围手术期处理

  •常规预防以减少出血发作的频率

  Wilate®适用于6岁及以上儿童和患有von Willebrand病的成年人的常规预防。

  Wilate®适用于患有血友病A的青少年和成年人：

  •常规预防以减少出血发作的频率

  •出血事件的按需治疗和控制

  禁忌症

  不得用于已知对人血浆衍生产品、制剂中的任何成分或容器成分有超敏反应（包括过敏性或严重全身反应）的患者。

  警告和注意事项

  过敏反应和严重超敏反应是可能的。可能发生血栓栓塞事件。监测FVIII活性的血浆水平。可能会出现FVIII和VWF的中和抗体，特别是在VWD 3型患者中。Wilate®由人血浆制成，具有传播传染源的风险。

  信息来源：https://www.prnewswire.com/news-releases/octapharma-usa-fda-grants-expanded-approval-to-wilate-as-the-first-vwf-concentrate-for-prophylaxis-in-all-types-of-vwd-302005285.html