2026年07月08日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准wilate(von Willebrand Factor/Coagulation Factor VIII Complex [Human]) （血管性血友病因子/凝血因子VIII复合物[人源]）作为常规预防性治疗药物，以降低6岁以下患有血管性血友病（VWD）的儿童患者的出血频率。

  此次批准扩大了首个获准用于预防性治疗所有年龄段和所有类型VWD（最常见的遗传性出血性疾病）患者的血管性血友病因子（VWF）浓缩制剂的使用范围。扩展标签基于 3期WIL-33临床试验（ClinicalTrials.gov ID：NCT04953884）的数据，这是一项国际研究，旨在研究 VWF 预防在 6 岁以下 VWD 儿童中的安全性和有效性。

  这项开放标签的WIL-33试验纳入并治疗了12名患者，所有患者均小于6岁，且均被诊断为重度血管性血友病（VWD）。Wilate®每周给药2至3次，推荐剂量为30至50国际单位（IU）/kg，疗程为12个月。主要终点是预防性治疗期间的年化总出血率（TABR），并在整个研究过程中评估了安全性和耐受性。

  研究人员得出结论，Wilate®对所有类型血管性血友病(VWD)患儿（6岁以下）的出血事件均具有预防和治疗的疗效。在为期12个月的预防治疗期间，年出血率(ABR)较低 (4.6±6.1)。在发生的56例出血事件中，98.2%被判定为轻微出血。在治疗效果方面，在接受治疗的 45 例出血事件中，95.6%仅需一次静脉输注。 

  WIL-33研究结果与 WIL-31 研究结果相辅相成。WIL-31研究是迄今为止规模最大的前瞻性研究，旨在评估wilate对6岁及以上VWD成人和儿童的预防作用。

  WIL-33研究显示，wilate在年龄较小的儿童中也具有与WIL-31研究相似的预防效果。在本研究人群中，使用wilate进行预防性治疗耐受性良好，试验期间未观察到血栓事件或FVIII蓄积。

  wilate (von Willebrand Factor/Coagulation Factor VIII Complex[Human])血管性血友病因子/凝血因子VIII复合物[人源]）冻干粉，用于静脉注射，适用于成人和儿童血管性血友病 (VWD) 患者：

  •按需治疗和控制出血发作。

  •围手术期出血管理。

  •常规预防措施，以减少出血事件的发生频率。

  FDA此前授予wilate孤儿药资格，用于常规预防，以减少6岁及以上患有VWD的成人和儿童的出血发作频率，并授予 Octapharma自批准之日起（2023年12月1日）长达7年的市场独占权。

  信息来源：https://www.prnewswire.com/news-releases/octapharma-usa-announces-expanded-fda-approval-of-wilate-for-von-willebrand-disease-prophylaxis-in-children-younger-than-6-years-302820881.html